Sujet: Essai clinique du ChinaSCInet - UCBMC + Lithium

[fti]

Bonsoir détails du recrutement https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03979742?term=Stemcyte&cond=spinal+cord+injury&draw=2&rank=1

[farid]

traduction:

StemCyte est la première banque de sang de cordon hybride à bénéficier d'un essai clinique de phase II approuvé par la FDA pour traiter les lésions de la moelle épinière.

Les premiers essais de StemCyte en Chine ont été si efficaces dans le traitement des lésions de la moelle épinière que la FDA a renoncé à l'essai clinique de phase I normalement requis aux États-Unis et a accordé à StemCyte l'autorisation de commencer son essai clinique de phase II ! La confiance de la FDA dans les méthodologies de StemCyte accélérera le processus d'essai clinique et, espérons-le, aboutira à l'approbation par la FDA du traitement des lésions de la moelle épinière avec des cellules souches du sang du cordon ombilical. StemCyte est honoré de recevoir l'approbation de la FDA pour son engagement envers l'excellence scientifique. C'est la première fois que la FDA renonce à la nécessité d'un essai clinique de phase I dans la recherche de nouveaux traitements utilisant l'UCSC

[fti]

https://www.stemcyte.com/clinicaltrials

[farid]

phase 2,,et moi qui croyais seulement patienter 2 ans,c'est 4 ans que je dois  attendre,,,que cest long ,,la question qui se pose:pourrais je tenir jusque la?

[TDelrieu]

StemCyte a reçu l'autorisation de phase II de la FDA

[farid]

merci ,thierry ,pour ton info,,,,donc d'apres ce que j'ai lu,les phases 1et 2 de cet essai clinique ont ete positives ,reste la phase 3 qui debutera en septembre,2020,

[TDelrieu]

Voici les critères d'inclusion pour les patients dans cet essai clinique sur le site officiel ClinicalTrials.gov :

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03979742

[TDelrieu]

StemCyte reçoit l'autorisation IND de phase II de la US Food and Drug Administration (FDA)
 
3 janvier 2019
 
BALDWIN PARK, Californie, le 3 janvier 2019 / PRNewswire / - StemCyte a le plaisir d'annoncer que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le 14 décembre 2018 sa demande d'investigation IND de phase II pour les Cellules souches mononucléaires du sang de cordon ombilical (UCBMNC) (MC001) allogéniques, compatibles HLA, destinées au traitement des lésions de la moelle épinière.

MC001 est un médicament de thérapie cellulaire régénérative, conçu pour régénérer les neurones chez les patients souffrant de lésion chronique et grave de la moelle épinière. Le MC001 s’est déjà montré efficace, sûr et bien toléré dans le cadre d’un essai de phase II mené par le Dr Wise Young de l’Université Rutgers, à Kunming en Chine. Débutée en 2019 aux États-Unis, cette étude de phase II sera réalisée dans plusieurs centres cliniques du New-Jersey.

"C’est un grand succès de la part de l’équipe de StemCyte. En tant que société leader dans le domaine de la thérapie cellulaire régénérative, le succès de MC001 placera StemCyte au centre des marchés émergents des applications des cellules souches", a déclaré Jonas Wang, PDG de StemCyte. "L'annonce de la FDA indique que StemCyte a franchi avec succès la principale étape de l'avancement de son programme de thérapie cellulaire régénérative. Avec nos investigateurs expérimentés, nous prévoyons de proposer cette nouvelle option de traitement innovante au début de 2019 à ce besoin médical hautement insatisfait lésion chronique et grave de la moelle épinière."

À propos de StemCyte

La riche histoire de StemCyte a commencé par une mission consistant à aider les médecins du monde entier à sauver plus de vies en fournissant une greffe et un traitement de qualité supérieure, sûr et efficace avec des cellules souches à tous les patients. Située aux États-Unis, en Inde et à Taiwan, StemCyte a fourni plus de 2 200 unités de sang de cordon pour une variété de maladies potentiellement mortelles à plus de 350 centres de transplantation de premier plan dans le monde. StemCyte participe activement au développement de thérapies à base de cellules souches. StemCyte a également été choisi par le Département américain de la santé et des services sociaux pour aider à établir un inventaire public national du sang de cordon. Son siège est situé à Baldwin Park, en Californie.

Pour en savoir plus, visitez www.StemCyte.com


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 TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
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StemCyte Receives Phase II Investigational New Drug (IND) Clearance from the U.S. Food and Drug Administration (FDA)
 
Jan 03, 2019
 
BALDWIN PARK, Calif., Jan. 3, 2019 /PRNewswire/ -- StemCyte is pleased to announce that the U.S. Food and Drug Administration (FDA), on December 14, 2018, approved its Phase II Investigational New Drug (IND) application for Allogeneic Human Leukocyte Antigen (HLA)-Matched Umbilical Cord Blood Mononuclear Stem Cells (UCBMNC) (MC001) for the treatment of spinal cord injury.

MC001 is a regenerative cell therapy drug, which is designed to regenerate neurons in patients who suffered chronic, severe, stable spinal cord injury. MC001 has already been shown to be efficacious, safe and well tolerated in a Phase II trial conducted by Dr. Wise Young of Rutger's University in Kunming, China. Starting in early 2019, within the United States, this Phase II study will be performed at a number of clinical centers in New Jersey.

"This is a great achievement by the StemCyte team. As a leading regenerative cell therapy company, the success of the MC001 will put StemCyte in the central position in the emerging stem cell application markets," said Jonas Wang, StemCyte's CEO and Chairman. "FDA's announcement marks StemCyte having successfully reached the major milestone of the advancement of our regenerative cell therapy program. With our highly experienced expert investigators, we plan to bring this new innovative treatment option in early 2019 to this highly unmet medical need in patient populations with chronic, severe, stable spinal cord injury."

About StemCyte

StemCyte's rich history started with a mission of dedication to helping the world's physicians save more lives by providing high quality, safe, and effective stem cell transplantation and therapy to all patients in need. Located in the US, India, and Taiwan, StemCyte has supplied over 2,200 cord blood units for a variety of life-threatening diseases to over 350 leading worldwide transplant centers. StemCyte is actively involved in the development of stem cell therapies. StemCyte has also been chosen by the US Department of Health and Human Services to help establish a Public National Cord Blood Inventory. Its headquarters is located in Baldwin Park, CA. To learn more, visit www.StemCyte.com.

For more information call 626.646.2500

SOURCE StemCyte

Related Links

http://www.stemcyte.com


Source : https://www.prnewswire.com/news-releases/stemcyte-receives-phase-ii-investigational-new-drug-ind-clearance-from-the-us-food-and-drug-administration-fda-300772277.html

[TDelrieu]

Larsen, je ne sais pas. Mais plus de 90% ses lésions sont des compressions/contusions.


Sinon, il y a une équipe polonaise qui a expérimenté uniquement sur des cas de blesssures pénétrantes (section de la moelle) 
:arrow: http://alarme.asso.fr/forum/index.php?topic=181.0

[larsen69]

Bonjour Thierry,


Est ce que les personnes ayant la moelle épinière sectionnée (ou partiellement), seront concernées par cette magnifique prouesse? ou ce sont seulement les cas de compression?


Merci
Cordialement     

[TDelrieu]

Farid, je n'ai pas de vidéo. Par contre, la récupération de la marche se fait par l'activation du CPG (central pattern generator = réseau locomoteur spinal), dans cette procédure.

Le réseau locomoteur spinal, ou central pattern generator (CPG en anglais), est un réseau de neurones localisé dans la moelle épinière. La particularité de ce réseau est qu’il peut fonctionner de manière autonome, indépendamment des commandes descendantes et des retours sensoriels. Après avoir été activé par le cortex moteur, ce réseau peut générer à lui seul l’activité locomotrice.

En gros, le patient peut déclencher volontairement le réseau locomoteur spinal et la "marche" se fait de façon automatique. Il faut donc un appui sur un déambulateur et marcher sur un sol plat et en ligne droite. Il faut comprendre que le patient ne peut pas bouger une jambe volontairement ni la ressentir...

[slhoka]

merci beaucoup pour ces nouvelles
Cela me parait des plus encourageants ? 2020, therapie disponible, couvert par les assurances, est ce que je reve encore ?? 9h02 c'est encore un peu tot pour feter ca  ??

[farid]

je lis 15 sur 20 personnes ont eu la marche restaurèe,ca veut-il dire qu'elles remarchent? Et plus de la moitie d'entre ces 20 personnes ont retrouve la fonction vesicale et intestinale,,si c'est vraiment le cas alors c'est un taux de reussite formidable,,,j'aurais un avis plus tranchè si une video etait ajoutee au texte de delrieu, ca nous encouragerait nous,nos amis ,nos parents,nos enfants (j'en ai pas) etc,,,

[mick 74]

bien regrettable qu'in n'y a pas d'essais en France serions nous en retard dans la recherche ? ?  ou il n'y a pas d'équipement performant   :hein:

[TDelrieu]

Les cellules mononucléaires de sang de cordon ombilical restaurent la fonction de la marche, la fonction intestinale et vesicale


L'année dernière, nous avons publié les études de nos essais cliniques en Chine qui ont montré que les cellules mononucléaires du sang du cordon ombilical (UCBMNC) transplantées dans la moelle épinière, associées à un entrainement locomoteur intensif, ont restauré la marche chez 15 des 20 personnes atteintes de lésions chroniques de la moelle épinière. Plus de la moitié ont retrouvé la fonction de la vessie et de l'intestin. Stemcyte, la plus grande société de banque de sang du cordon commercial du monde, a convenu de parrainer des essais cliniques pour obtenir l'approbation réglementaire du traitement UCBMNC pour les lésions chroniques de la moelle épinière. Pour obtenir l'approbation réglementaire du traitement UCBMNC, nous devons faire des essais de phase lll.


Par conséquent, nous avons proposé des essais en Inde et aux États-Unis pour transplanter l'UCBMNC chez 18 patients dans chaque essai et randomiser les patients à 6 semaines avec doses de lithium ou placebo, suivis d'un entrainement locomoteur intensif. En plus de montrer si le lithium est avantageux lorsqu'il est administré avec les cellules UCBMNC, ces essais confirmeront que les cellules peuvent être transplantées en toute sécurité en Inde et aux États-Unis et que les patients peuvent être entraînés à marcher 6 heures par jour, 6 jours par semaine, pendant 6 mois.


La FDA des États-Unis nous a rencontrés en janvier 2016 et a demandé deux ajouts. Ils nous ont demandé de transplanter des cellules UCBMNC humaines dans la moelle épinière de rats immunodéficients pour voir ce qui arrive aux cellules et à l'endroit où elles ont migré. Ils nous ont également demandé d'inclure un groupe de patients qui recevront un entrainement locomoteur seulement. Nous sommes d'accord. Les études sur les rats devraient être complétées d'ici la mi-juin, auquel cas nous présenterons la demande finale pour l'essai clinique. Si approuvé, l'essai clinique aux États-Unis commencera cet automne.


Nous avons également proposé un essai de 18 patients à Taiwan pour transplanter l'UCBMNC dans 9 patients et un groupe contrôle de 9 patients sans transplantation, chaque groupe recevant un entrainement locomoteur intensif. Cet essai montrera si la chirurgie de décompression et l'entrainement à la marche sans cellules restaurent la marche, et la fonction de la vessie et de l'intestin, et si l'entrainement locomoteur pré-transplantation améliore les effets des transplantations.


J'espère que ces essais seront approuvés cet été afin que les essais cliniques puissent être lancés dans le courant de 2OI7. Si les essais montrent que les cellules peuvent être transplantées, un entrainement locomoteur intensif peut être effectuée dans trois pays, et nous allons procéder à des essais de phase III aux États-Unis, en Chine, en Inde et en Europe en 2019. Si les essais américains et en Inde montrent que le lithium n'est pas bénéfique, nous le supprimerons des essais de phase 3 aux États-Unis (6 centres), en Europe (Norvège et Italie), en Inde (3 centres) et la Chine (5 centres). Nous espérons obtenir l'approbation mondiale en 2O2O, ce qui rendra la thérapie disponible et couverte par les assurances médicales.




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Umbilical Cord Blood Mononuclear Cells Restore Walking, Bowel, and Bladder Function


Last year, we published studies from our clinical trials in China which showed that umbilical cord blood mononuclear cells (UCBMNC) transplanted into the spinal cord, coupled with intensive locomotor training, restored walking in L5 of 20 of people with chronic complete spinal cord injury. Over half recovered independent bladder and bowel function. (ln previous mailings I shared the details of thèse trials.) Stemcyte, the world's largest commercial cord blood banking company agreed to sponsor clinical trials to obtain regulatory approval of UCBMNC treatment of chronic spinal cord injury. To get regulatory approval of UCBMNC treatment of spinal cord injury we must do phase lll trials.


Therefore, we have proposed trials in lndia and the U.S. to transplant UCBMNC into 18 patients in each trial and randomize the patients to 6-weeks of lithium or placebo, followed by intensive 6:6:6 locomotor training. ln addition to showing whether lithium is beneficialwhen given with UCBMNC, these trials will confirm that the cells can be safely transplanted in lndia and the U.S. and patients can be trained to walk 6 hours a day, 6 days a week, for 6 months.


The U.S. FDA met with us in January 2016 and requested two additions. They asked us to transplant human UCBMNC into the spinal cord of immune-incompetent rats to see what happened to the cells and to where they migrated. They also asked us to include a group of patients who received walking training only. We agreed. The rat studies should be completed by mid-June, at which time, we will submit the final application for the clinical trial. If approved, the U.S. trial will start this Fall.


We also proposed a trialof 18 patients in Taiwan to transplant UCBMNC into 9 patients and untethering surgery without transplants in 9 patients, with each group getting 6:6:6 locomotor training. The latter will be offered free UCBMNC transplants at one year. This trial will show whether untethering surgery and walking training without cells restore walking, bowel, and bladder function and whether pretransplant locomotor training will enhance the effects of transplants.


Hopefully, these trials will be approved this summer so clinical trials can be started in 2OI7. lf the trials show the cells can be transplanted, intensive locomotor training can be done in three countries, and that there is a significant difference between patients who received transplants or only untethering surgery, we will proceed to phase lll trials in the U.S., China, lndia, and Europe in 2019. If the US and lndia trials show that lithium is not beneficial, we will omit it from the Phase 3 trials to be held in the United States (6 centers), Europe (Norway and ltaly), lndia (3 centers), and China (5 centers). We hope to get worldwide approval by 2O2O, making the therapy both available and covered by insurance.

[gilles]

intéressant
d'un coté, on sait tous que la rééducation est très importante, et la on est prêt a faire encore plus de sacrifices.

[TDelrieu]

Les essais en Chine suggèrent que marcher peut débloquer les lésions de la moelle épinière


1er Juillet, 2016


Il y a eu quelques développements intéressants autour de la recherche sur la moelle épinière au cours des dernières années, et ce sont les essais de la Chine qui montrent le plus de progrès.


Même ainsi, le Dr Wise Young est loin d'être satisfait.


"Nous avons besoin de remettre l'étude des lésions de la moelle épinière dans le courant dominant de la médecine", dit-il. "Nous avons été exclus ces 12-15 dernières années, il n'y a pas eu d'essais cliniques de quoi que ce soit. Il y a juste eu des opérations effectuées dans la moelle épinière sans faire des études de contrôle, et d'être critiqués".


Pour le Dr Young, directeur du Centre WM Keck for Collaborative Neuroscience à l'Université Rutgers, ce qu'il faut pour la recherche sur la moelle épinière et ainsi obtenir des progrès sont : des essais cliniques rigoureux. Dr Young et une énorme équipe de médecins et de chercheurs ont travaillé ces cinq dernières années en Chine, et grâce à des résultats intéressants et inattendus, il est optimiste le fait que le vent est en train de tourner.


Les gens récupèrent des fonctions dans les essais en Chine


Si vous avez entendu parler du Dr Young au cours des dernières années, du groupe d'essai clinique qu'il a aidé à établir en Chine, vous avez probablement entendu parler des résultats prometteurs de ses essais là-bas : des blessés médullaires complets marchent à nouveau, certains retrouvent le contrôle de l'intestin et de la vessie des années après une blessure. Tous ces résultats ont été publiés en mai dans un article du journal médical Cell Transplant intitulé “Phase I-II Clinical Trial Assessing Safety and Efficacy of Umbilical Cord Blood Mononuclear Cell Transplant Therapy of Chronic Complete Spinal Cord Injury.”


La première phase de l'étude se composait de huit participants sur un site à Hong Kong, tandis que la deuxième phase comprenait 20 participants à Kunming, situé dans le sud de la province du Yunnan, en Chine. Tous sauf un des participants étaient ASIA A, ou complets, les blessures médullaires allant de C3 à D11, et ils étaient en moyenne à 14 ans après la blessure à Hong Kong et 7 ans après la lésion à Kunming. Les participants à ces deux sites ont reçu des injections de cellules mononucléaires du sang de cordon ombilical (UCBMNC) au-dessus et au-dessous de leurs blessures, en plus de la chirurgie pour enlever les adhérences de leur moelle épinière et une forte dose de méthylprednisolone. La grande différence entre les deux phases a été que les participants à Kunming ont également subi ce que le Dr Young a appelé le "programme de marche le plus intensif au monde" - six heures par jour, six jours par semaine pendant trois à six mois, couvrant de longues distances avec un déambulateur roulant - tandis que ceux de Hong Kong ne l'avait pas.


La phase 1 des résultats ont montré que la procédure est sûre, et l'imagerie de la moelle épinière a suggéré une certaine régénération, mais aucun des participant n'ont récupéré de fonction motrice. Le stade de la phase II a donné des résultats surprenants. "Nous n'attendions pas beaucoup," dit Dr Young. "Cependant, à Kunming, il est rapidement devenu clair que la majorité des participants avaient récupéré des fonctions."


(…) "Nous avons été très impressionnés par ces résultats", dit-il. Dr Young dit qu'ils étaient aussi intrigués de constater que les mêmes participants qui n'avaient aucune difficulté à marcher sur de longues distances étaient incapables de bouger les jambes allongés. "En d'autres termes, le mouvement volontaire des jambes est très faible."


"Nous pensons que ce qui se passe est qu'assez de fibres nerveuses ont passé à travers le site de la lésion pour activer le Central pattern generator (programme spinal de la marche) dans la moelle épinière lombo-sacrée", explique Dr Young. "Le CPG dans la moelle épinière lombo-sacrée contient tous les mouvements de marche programmés, et nous pensons que suffisamment de fibres nerveuses ont repoussé à travers la lésion pour activer le CPG afin que la personne puisse volontairement démarrer et arrêter le CPG, mais qu'il n'y pas eu assez de fibres pour qu'ils puissent bouger leurs jambes à volonté. Ils ne peuvent pas bouger leurs orteils, ils ne peuvent pas redresser leurs jambes. Mais d'autre part, une fois qu'ils commencent la marche, le CPG prend le dessus et ils peuvent démarrer, arrêter et tourner - la marche utile".


Dr Young pense que les résultats soulèvent une question très importante pour les futures études.


"Cela ouvre vraiment la question de savoir si d'autres thérapies fonctionneraient si les gens avaient une rééducation locomotrice intensive", dit-il. "Il y a beaucoup d'études sur les cellules gliales olfactives en Chine et des études de greffes de moelle osseuse, mais aucune de ces études ont inclus une rééducation à la marche pour les participants. Et il se pourrait très bien que ces thérapies auraient pu fonctionneraient si elles avaient inclus une rééducation à la marche".


Dr Young dit qu'un essai est en cours en Chine pour chercher à savoir si les cellules UCBMNC sont même nécessaire. Les participants à cette étude recevront six mois d'un régime de marche intensive, mais pas de greffe de cellules.




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China Trials Suggest Walking Can Unlock SCI Damage


July 1st, 2016


There have been some exciting developments around SCI research in the last few years, and it’s the China trials that are showing the most progress.


Even so, Dr. Wise Young is far from satisfied.


“We need to bring spinal cord injury back into the mainstream of medicine,” he says. “We’ve been shut out because for the last 12-15 years, there have been no clinical trials of anything. It’s just a bunch of people sticking things into the spinal cord and not doing any control studies, and being criticized.”


For Young, the director of the W.M. Keck Center for Collaborative Neuroscience at Rutgers University, and one of the most visible and educated faces on SCI research, satisfaction and progress are both tied to the same thing: rigorous clinical trials. Young and a huge team of doctors and researchers have been working on just that for the last five years in China, and thanks to some exciting and unexpected results, he is optimistic that the tide may be about to turn.


People are Recovering Function in the China Trials


If you’ve heard Young speak over the last few years, or paid close attention to the releases from the Keck Center or ChinaSCINet — the clinical trial group Young has helped establish in China — you’ve likely heard bits and pieces of the promising findings from his trials there: complete injuries walking again, people regaining bowel and bladder control years after injury. All of the results were published this May in an article in the medical journal Cell Transplant entitled, “Phase I-II Clinical Trial Assessing Safety and Efficacy of Umbilical Cord Blood Mononuclear Cell Transplant Therapy of Chronic Complete Spinal Cord Injury.”


Phase one of the study consisted of eight participants at a site in Hong Kong, while phase two included 20 participants in Kunming, located in China’s southern Yunnan Province. All but one of the participants had ASIA A, or complete, SCI injuries ranging from C3 to T11, and they averaged 14 years post-injury in Hong Kong and seven years post-injury in Kunming. Participants at both sites received injections of umbilical cord blood mononuclear cells (UCBMNC) above and below their injuries, in addition to surgery to de-tether their spinal cords and a large dose of methylprednisolone. The big difference between the two phases was that the Kunming participants also underwent what Young called the “most intensive walking program in the world” — six hours a day, six days a week for three to six months, covering long distances with a rolling walker — while those in Hong Kong did not.


The phase one results showed the processes were safe, and imaging of the spinal cords suggested some regeneration, but no participants recovered motor function. That set the stage for phase two’s surprising results. “We were not expecting very much,” says Young. “However, in Kunming, it rapidly became clear that a majority of the participants were recovering function.”


(...)


“We were quite stunned by these results,” he says. He says he was also intrigued to find that the same participants who had no trouble walking long distances were unable to move their legs if they lay down. “In other words, voluntary movement of the legs is very weak.”


“We believe that what is happening is enough fibers have grown across the injury site to activate the central pattern generator in the lumbosacral spinal cord,” explains Young. “The CPG in the lumbosacral spinal cord contains all the programmed walking motions, and we believe that enough fibers have grown across to activate the CPG so that the person can start and stop the CPG, but not enough fibers have grown across so that they can move their legs at will.  They can’t wiggle their toes, they can’t straighten out their legs. But on the other hand, once they start walking, the CPG takes over and they can start and stop and turn — useful walking.”


Young says he thinks the results raise a very important question for future studies to investigate.


“It really opens up the question whether more therapies would work if people actually trained [with intensive locomotor training],” he says. “There are a lot of studies of olfactory and sheathing glial cells in China and studies of bone marrow transplants, but none of these studies have done any walking of the participant. And so it could very well be that those therapies could have worked if they had walked the participant.”


Young says an ongoing trial in China is looking at whether the UCBMNC are even needed. Participants in that study will receive six months of the intensive walking regimen but no cell transplants.




Source : http://www.newmobility.com/2016/07/china-trials/

[charlieboy]

   Très inquiétant en effet, pourtant si quelqu'un veut marcher sans contrôler ses membres inférieurs, il pourrait prendre la médication du chercheur Pierre Guérin qui est en essai clinique au Canada  , la triposologie s'appelle le Spinalon,  donc je trouve personnellement qu'il n'y a rien d'impressionnants en ce qui se passe en Chine.

Charles

[mick 74]

finalement les essais en chine sont très prometteuses  ça donne envie d'y aller pourtant certains membres du forum  déconseillais de se rendre en chine même le professeur Courtine . Maintenant que Benoit est en chine j'espère qu'il se fait faire des injections de cellules souches 

[TDelrieu]

Notre ami Benoît est allé en Chine pour rencontrer le Pr. Wise YOUNG à Hong-Kong University (Chine).


Voici son compte-rendu 

Je te fais un petit retour de ma rencontre avec WY, Wendy Cheng (responsable de SCIChinaNet à HK) et Ken, un ami de WY ancien CEO de Stemcyte. Je te laisse voir si tu veux le poster sur le forum.

L'entretien avec Wise Young s'est très bien passé.

On a discuté environ deux heures. Il m'a fait la présentation des résultats de la phase IIa de la combinaison UCBMNC + Lithium + Methylprednisolone + reeduc intensive faite à HK et Kunming.

Beaucoup de données à digérer mais de ce qu'il faut retenir selon moi :

- pas de bénéfice net de l'usage de la Methylprednisolone sur toutes les cohortes,
-  60% de la cohorte UCBMNC + Lithium + reeduc a une récupération des fonctions urinaires, fécales et sexuelles à 48 semaines.
- sur la même cohorte, une grosse partie des patients remarchent, parfois de façon quotidienne sur des centaines de mètres, sans pour autant récupérer la sensibilité ni un usage volontaire de leurs jambes. La marche est automatique, souvent sans assistance humaine, juste un déambulateur ou une canne, ce qui est assez troublant. Attention toutefois : de mes souvenirs, il n'y a que deux tétras sur la cohorte (un C4 et un C6).

Pour l'avenir WY pense pouvoir mettre en place la phase IIb des essais en Chine/Inde/US (les essais doivent aussi avoir lieu en Norvège, mais seulement pour la phase III) d'ici fin 2016, début 2017. Super intéressant : lorsque la phase IIb sera lancée, WY va demander un compassionate use à la FDA. Le compassionate use permet à tous les patients de bénéficier de la thérapie pendant le deroulement des essais, ce qui signifierait concrètement que la thérapie pourrait être disponible aux USA dés la fin 2017. WY estime que le côut de la prise en charge pourrait alors être de l'ordre de 150 000 $.
Pour le plus long terme, WY espère avoir bouclé les phases cliniques aux alentours de 2019, pour poursuivre sur de nouvelles pistes : réduction de la période de rééducation, évaluation de la thérapie sur les enfants et les seniors, évaluation de nouvelles combinaisons, etc.

De même, à la conclusion des essais, il est clairement dans les plans de WY de former des neurochirurgiens et médecins reeducateurs (ces derniers étant la clé du programme pour WY) français pour que la technologie soit disponible en France.

En fait, l'aboutissement des essais cliniques constitue pour le SciChinaNet un commencement et non une fin.

Concernant le financement de tout ceci, WY dit qu'il a un bon soutien des agences publiques où sont réalisés les essais, même si les conditions de financement peuvent parfois varier dans le temps. Par exemple : les autorités norvégiennes semblaient vouloir prendre totalement en charge les essais de phase 3 sur leur territoire mais, depuis la baisse des cours du pétrole, dont la Norvège est un gros pays exportateur, le pays semble indiquer que des cofinancements pourraient être souhaitables...

Du coup, SciChinaNet, la maison-mère hongkongaise qui supervise le projet fait la jonction entre les besoins de financement pour la  phase IIb. Stemcyte, la société qui fournit les cellules de cordons ombilicaux et qui apporte un gros soutien aux essais doit financer la phase 3 des essais, qui va coûter plusieurs millions de $, après son introduction en bourse qui doit lui permettre de lever les fonds nécessaires. En attendant, WY et la SciChinaNet ont besoin de lever des fonds pour les préparatifs du lancement de la phase IIb (billets d'avion, formation des chirurgiens, etc).

- sur la même cohorte, une grosse partie des patients remarchent, parfois de façon quotidienne sur des centaines de mètres, sans pour autant récupérer la sensibilité ni un usage volontaire de leurs jambes. La marche est automatique, souvent sans assistance humaine, juste un déambulateur ou une canne, ce qui est assez troublant.

Commentaire : Les récupérations d'une marche “automatique" sont probablement dues à l’activation du pattern de la marche (CPG Central pattern generator).

[TDelrieu]

Mardi 5 avril 2016


Essai clinique de phase I-II Évaluation de la sécurité et de l'efficacité de la transplantation de cellules mononucléaires du sang de cordon ombilical comme thérapie pour les lésions médullaires traumatiques chroniques complètes


Auteurs : Hui Zhu ; Waisang Poon ; Yansheng Liu ; Gilberto Ka-Kit Leung ; Yatwa Wong ; Yaping Feng ; Stephanie C. P. Ng ; Kam Sze Tsang ; David T. F. Sun ; David K. Yeung ; Caihong Shen ; Fang Niu ; Zhexi Xu ; Pengju Tan ; Shaofeng Tang ; Hongkun Gao ; Yun Cha ; Kwok-Fai So ; Robert Fleischaker ; Dongming Sun ; John Chen ; Jan Lai ; Wendy Cheng ; Wise Young


Extrait :
Les transplantations de cellules mononucléaires du sang de cordon ombilical (UCBMNC) améliorent la récupération des lésions de la moelle épinière (LME) dans les modèles animaux  Nous avons transplanté des cellules UCBMNC dans 28 personnes avec LME chronique complète à Hong Kong et Kunming. La société Stemcyte Inc. a fait don des cellules UCBMNC compatibles HLA (antigène leucocytaire humain). A Hong Kong, quatre participants ont reçu des injections de 1,6 millions de cellules au-dessus et en dessous du site de la lésion, et quatre autres ont reçu des injections de 3,2 millions de cellules. Les 8 participants C5-T10 étaient en moyenne 13 ans après la LME. L'IRM de 5 participants a montré un déficit de substance blanche à l'endroit de la lésion avant le traitement. Deux participants avaient des faisceaux de fibres nerveuses à travers le site de la lésion et le reste avait un faible déficit de substance blanche. A Hong Kong, cinq groupes de quatre participants ont reçu respectivement 1,6 million de cellules, 3,2 millions de cellules, 6,4 millions de cellules, 6,4 millions de cellules plus 30mg/kg de méthylprednisolone, ou 6,4 millions de cellules plus méthylprednisolone et 6 semaines de carbonate de lithium par voie orale (750 mg/jour). A Kunming, les participants C3-T11 étaient en moyenne 7 ans après LME et ont reçu 3-6 mois de rééducation locomotrice intensive. Avant la chirurgie, seulement 2 participants pouvaient marcher 10 mètres avec assistance et aucun besoin d'aide pour la vessie ou l'intestin avant la chirurgie. Le reste ne pouvait pas marcher et avaient besoin d'aide pour la vessie ou l'intestin. Un an après (41-87 semaines), les scores WISCI et SCIM se sont améliorés, à savoir 15/20 participants ont marché 10 mètres (p = 0,001) ; 12/20 n'avaient plus besoin d'aide pour la vessie (p = 0,001) ou l'intestin (p = 0,002). Cinq participants sont passés de LME complète à incomplète (2 sensoriel, 3 moteur ; p = 0,038). Nous concluons que les greffes de cellules UCBMNC et la rééducation locomotrice améliorent les scores WISCI et SCIM. Des essais cliniques complémentaires sont proposés.




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Phase I-II Clinical Trial Assessing Safety and Efficacy of Umbilical Cord Blood Mononuclear Cell Transplant Therapy of Chronic Complete Spinal Cord Injury


Authors: Hui Zhu ; Waisang Poon ; Yansheng Liu ; Gilberto Ka-Kit Leung ; Yatwa Wong ; Yaping Feng ; Stephanie C. P. Ng ; Kam Sze Tsang ; David T. F. Sun ; David K. Yeung ; Caihong Shen ; Fang Niu ; Zhexi Xu ; Pengju Tan ; Shaofeng Tang ; Hongkun Gao ; Yun Cha ; Kwok-Fai So ; Robert Fleischaker ; Dongming Sun ; John Chen ; Jan Lai ; Wendy Cheng ; Wise Young


Abstract:
Umbilical cord blood (UCB) mononuclear cells (UCBMNC) transplants improve recovery in animal spinal cord injury (SCI) models. We transplanted UCBMNC into 28 people with chronic complete SCI in Hong Kong (HK) and Kunming (KM). Stemcyte Inc. donated UCBMNC isolated from human leukocyte antigen (HLA=4:6) matched UCB units. In HK, four participants received four 4-µL (1.6 million cells) injections into dorsal entry zones above and below the injury site and another four received 8-µL (3.2 million cells) injections. The 8 participants averaged 13 years after C5-T10 SCI. Magnetic resonance diffusion tensor imaging of 5 participants showed white matter gaps at the injury site before treatment. Two participants had fiber bundles growing across the injury site by 12 months and the rest had narrower white matter gaps. Motor, walking index of SCI (WISCI) and spinal cord independence measure (SCIM) scores did not change. In KM, five groups of four participants received four 4-µL (1.6 million cells), 8-µL (3.2 million cells), 16-µL (6.4 million cells), 6.4 million cells plus 30mg/kg methylprednisolone (MP), or 6.4 million cells plus MP and a 6-week course of oral lithium carbonate (750 mg/day). KM participants averaged 7 years after C3-T11 SCI and received 3-6 months of intensive locomotor training. Before surgery, only 2 participants walked 10 meters with assistance and did not need assistance for bladder or bowel care before surgery. The rest could not walk or do their bladder and bowel care without assistance. At a year (41-87 weeks), WISCI and SCIM scores improved, i.e. 15/20 participants walked 10 meters (p=0.001); 12/20 did not need assistance for bladder care (p=0.001) or bowel care (p=0.002). Five participants converted from complete to incomplete (2 sensory, 3 motor; p=0.038) SCI. We conclude that UCBMNC transplants and locomotor training improved WISCI and SCIM. Additional clinical trials are proposed.




Source : http://www.ingentaconnect.com/content/cog/ct/pre-prints/content-CT-1483_Zhu_et_al

[TDelrieu]

Pour ceux qui ne connaissent pas le Pr. Wise YOUNG :

 :arrow: http://alarme.asso.fr/forum/index.php?topic=97.0


 

[TDelrieu]

Voici une news qu'on attendait depuis longtemps ! 

Un docteur annonce une avancée dans la course à la «guérison» des lésions de la moelle épinière


Mercredi 26 Juin 2013


Un chercheur leader dans le domaine des lésions de la moelle épinière a déclaré mercredi que les essais thérapeutiques avec les cellules souches ont montré des résultats révolutionnaires en donnant aux patients paralysés la capacité de marcher à nouveau.


Après les progrès réalisés dans une seconde phase de tests utilisant des cellules souches pour régénérer les fibres nerveuses, le réseau d'essai clinique China Spinal Cord Injury Network (ChinaSCINet) a demandé l'approbation réglementaire en Chine pour une troisième et dernière phase d'essai clinique, qu'il espère commencer à l'automne.


"Cela convaincra ainsi les médecins du monde qu'ils ne doivent plus dire aux patients "vous ne marcherez jamais à nouveau", a déclaré à l'AFP le docteur Wise Young, chef de la direction du ChinaSCINet,.


Il a déclaré que 15 des 20 patients, à Kunming, qui ont reçu la greffe de cellules de sang de cordon ombilical et la thérapie de marche intensive, étaient en moyenne capables de marcher avec une assistance minimale 7 ans après une lésion complète de la moelle épinière.


«C'est la première fois dans l'histoire humaine que nous avons pu voir une régénération de la moelle épinière», a déclaré Young.


Le traitement consiste à injecter des cellules mononucléaires du sang de cordon ombilical dans les moelles épinières lésées des patients pour aider à régénérer les nerfs, tandis que le lithium est utilisé pour favoriser la croissance des fibres nerveuses.


Chaque composante de la thérapie de combinaison sera testée dans la troisième phase d'essai clinique, qui impliquera 120 patients en Chine et 120 autres à travers l'Inde, la Norvège et les Etats-Unis, a dit le Dr. Wise Young.


«Si la troisième phase d'essais est réussie, nous obtiendrons l'approbation réglementaire dans le monde entier d'ici le début ou la mi-2015", a t-il dit.


Le ChinaSCINet, une organisation à but non lucratif qui se défini comme plus grand réseau d'essai clinique au monde pour les traitements de la moelle épinière, a été créé à Hong Kong en 2005.


"Hong Kong va être en avance sur tous les autres pays si l'essai clinique des lésions de la moelle épinière se révèle être positif", a déclaré Young. "Cela signifie que Hong Kong sera le centre mondial des thérapies de cellules souches."


Young a également déclaré que la Chine investit massivement dans la recherche sur les cellules souches, tandis que la technologie reste très controversée aux Etats-Unis en raison des préoccupations du camp anti-avortement sur les cellules dérivées d'embryons humains.




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 :arrow: TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
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Doctor claims breakthrough in race for spinal cord injury ‘cure’


By Agence France-Presse


Wednesday, June 26, 2013 17:57 EDT


A leading researcher into severe spinal cord injuries on Wednesday said trials for stem-cell therapy showed groundbreaking results in giving immobile patients the ability to walk again.


After progress in a second round of tests using stem cells to regrow nerve fibres, the China Spinal Cord Injury Network (ChinaSCINet) has applied for regulatory approval in China for a third and final phase, which it hopes to start in the autumn.


“This will convince the doctors of the world that they do not need to tell patients ‘you will never walk again’,” US-based doctor Wise Young, chief executive officer of ChinaSCINet, told AFP.


He said that 15 out of 20 patients in the Chinese city of Kunming, who received umbilical cord blood cell transplants and intensive walking therapy, were on average able to walk with minimal assistance seven years after complete spinal cord injury.


“It’s the first time in human history that we can see the regeneration of the spinal cord,” Young said.


The treatment involves injecting umbilical cord blood mononuclear cells into patients’ damaged spines to help regenerate nerves, while lithium is used to promote the growth of the nerve fibres.


Each component of the combination therapy will be tested in the third phase, which Young said would involve 120 patients in China and another 120 across India, Norway and the United States.


“If the phase three trial is successful, we should have achieved worldwide regulatory approval by the beginning to the middle of 2015,” he said.


ChinaSCINet, a non-profit organisation that calls itself the world’s largest clinical trial network for spinal cord therapies, was established in Hong Kong in 2005.


“Hong Kong is going to be way ahead of all the other countries if the spinal cord injury trial turns out to be positive,” Young said. “That means Hong Kong will be the centre for stem-cell therapies.”


Young also said China is investing heavily into stem-cell research, while the technology remains highly controversial in the United States because of the anti-abortion camp’s concerns about cells derived from human embryos.




Source : http://www.rawstory.com/rs/2013/06/26/doctor-claims-breakthrough-in-race-for-spinal-cord-injury-cure/

[Azzedine]

Merci pour la réponse Thierry, ça devient plus claire, au passage je remercis le ou les fondateurs du site, je trouve bien de pouvoir comprendre et etre compris.

[TDelrieu]

Azzedine,


Pour la classification ASIA, va voir ici :
http://alarme.asso.fr/forum/essais-precliniques-et-cliniques/classification-asia-lesions-completes-et-incompletes/