Sujet: Essai clinique aux USA avec des cellules souches de M.O

[TDelrieu]

Une première aux USA : lancement d’un essai clinique début 2006, avec des cellules souches autologues de moelle osseuse pour le traitement des lésions traumatiques cérébrales !!!  :D

Date : 20-Déc-2005

Un essai clinique pour évaluer l'approche des cellules souches pour des enfants avec lésion cérébrale

La phase 1 de l’essai mesurera la sécurité et le potentiel d’utilisation des propres cellules souches de moelle osseuse de l'enfant pour traiter le traumatisme crânien

HOUSTON - (20 décembre 2005) - Un essai clinique unique, qui mesurera la sécurité et le potentiel de traiter des enfants ayant subi une lésion traumatique cérébrale avec des cellules souches issues de leur propre moelle osseuse, commencera au début de l'année 2006 à la “University of Texas Medical School“ à Houston et au “Memorial Hermann Children's Hospital“.

Cet essai clinique est le premier à appliquer des cellules souches pour traiter la lésion traumatique cérébrale. Il n'implique pas de cellules souches embryonnaires.

"Il n'y a aucun traitement réparatif pour la lésion traumatique cérébrale", a dit Dr Charles Cox, chercheur principal, professeur de Chirurgie Pédiatrique et Trauma à la Medical School. "Tout ce que nous pouvons faire actuellement, c’est d'essayer d'empêcher des dégâts secondaires en soulageant la pression sur le cerveau causée par la lésion initiale."

À la différence de l'os, du muscle et d'autres organes, le cerveau ne se répare pas efficacement. Des victimes de lésions traumatiques cérébrales peuvent regagner quelques fonctions par la rééducation. Des études ont montré qu’entre 15 et 25 pour cent d'enfants subissant une lésion traumatique cérébrale sévère meurent, et les survivants même avec une lésion modérée sont souvent handicapés pour la vie.

Approuvé par la FDA américaine et le “Committee for the Protection of Human Subjects (CPHS)“ de l'université, l'essai clinique se fonde sur des recherches en laboratoire et animales indiquant que les cellules souches issues de moelle osseuse peuvent migrer vers une zone lesée du cerveau, en se différenciant en nouveaux neurones et cellules de soutien, provoquant la réparation cérébrale.

"Ce serait un traitement absolument nouveau, le tout premier avec un potentiel de réparer un cerveau lésé par traumatisme," a dit Dr James Baumgartner, professeur adjoint de neurochirurgie pédiatrique et chercheur principal adjoint sur le projet.

Comme c’est une Phase 1 de l'essai clinique, la première étape du projet doit établir la sécurité de la procédure, avec un but secondaire d'observer les effets thérapeutiques possibles.

Cox et Baumgartner ont la permission de recruter 10 patients avec traumatisme crânien dans l'étude, entre l’âge de 5 et 14 ans, entrant dans les critères pour l'inscription. Après une évaluation initiale, un chirurgien pédiatrique rencontrera les parents de l'enfant blessé pour expliquer cet essai clinique et leur demander la permission d'inscrire l’enfant dans l'étude.

Après avoir reçu la permission, la moelle osseuse sera extraite de la hanche de l'enfant et sera ensuite traitée pour en extraire deux types de cellules souches : cellules souches mésenchymales, qui se différencient en os, cartilage et cellules adipeuses, et la recherche indique qu’elles peuvent aussi se différencier en neurones ; et des cellules souches hématopoiétiques, qui forment toutes les cellules nécessaires pour le sang.

La recherche pré-clinique indique que les cellules souches mésenchymales jouent un rôle principal dans la production de nouveaux neurones et de soutien des cellules.

Le “Center for Cell and Gene Therapy“ au “Baylor College of Medicine“ traitera la moelle osseuse pour la préparation de cellule souches et la renverra au “Memorial Hermann Children's Hospital“, où on l’administrera par voie intraveineuse à l'enfant blessé.

Tous ce sera réalisé dans les 48 heures suivant la blessure, a dit Cox. Les enfants seront contrôlés de près à cause des effets secondaires possibles. Nous évaluerons leur fonction cérébrale un mois et six mois après la procédure, pour voir s'il y a une amélioration comparé avec des données sur la fonction cérébrale d’enfants du même âge qui ont subi une lésion semblable.

Des essais de sécurité impliquent trop peu de patients pour tirer de grandes conclusions sur l'efficacité du traitement. Mais ils peuvent être l'étape pour une recherche à plus grande échelle.

"Toutes les données pré-cliniques suggèrent que c’est une procédure sûre, avec des informations importantes suggérant un effet possible du traitement," a dit Cox.

Comme les enfants reçoivent leurs propres cellules, une réponse immunologique au traitement est peu probable.

Une amélioration même marginale pourrait signifier beaucoup à quelqu'un qui subit une lésion cérébrale. "Cela pourrait être la différence entre pouvoir reconnaître vos proches ou non, ou entre  faire des choses soi-même ou avoir besoin de compter sur d'autres. Cela aurait un impact énorme sur les familles et sur la société", a dit Cox.

Les traumatismes sont de loin la cause principale de mortalité et d’handicap chez les enfants, et la principale cause de mortalité lors d’un traumatisme chez l’enfant est la lésion cérébrale, a dit Cox.

La proposition est en cours d'examen pendant une année. La FDA américaine a approuvé la demande IND de Cox, en septembre. Le “UT-HOUSTON CPHS“, le comité de révision de l'université pour les projets de recherche, ont approuvé le projet en novembre, et ils continueront à le contrôler.


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:arrow:  TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
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Public release date: 20-Dec-2005
Contact: Scott Merville
scott.merville@uth.tmc.edu
713-500-3042
University of Texas Health Science Center at Houston

Clinical trial to test stem cell approach for children with brain injury

Phase I trial will gauge safety and potential of using child's own bone marrow stem cells to treat brain trauma
HOUSTON -- (Dec. 20, 2005) – A unique clinical trial will gauge the safety and potential of treating children suffering traumatic brain injury with stem cells derived from their own bone marrow starting early next year at The University of Texas Medical School at Houston and Memorial Hermann Children's Hospital.

The clinical trial is the first to apply stem cells to treat traumatic brain injury. It does not involve embryonic stem cells.

"There is no reparative treatment for traumatic brain injury," said principal investigator Charles Cox, M.D., The Children's Fund, Inc. Distinguished Professor in Pediatric Surgery and Trauma at the medical school. "All we can do now is try to prevent secondary damage by relieving pressure on the brain caused by the initial injury."

Unlike bone, muscle and other organs, the brain does not repair itself effectively. Traumatic brain injury victims can regain some function through rehabilitation. Studies show between 15 and 25 percent of children suffering severe traumatic brain injury die, and survivors of even moderate injury often are devastated for life.

Approved by the U.S. Food and Drug Administration and the university's Committee for the Protection of Human Subjects (CPHS), the clinical trial builds on laboratory and animal research indicating that bone-marrow derived stem cells can migrate to an injured area of the brain, differentiate into new neurons and support cells, and induce brain repair.

"This would be an absolutely novel treatment, the first ever with potential to repair a traumatically damaged brain," said James Baumgartner, M.D., associate professor of pediatric neurosurgery and co-principal investigator on the project.

As a Phase I clinical trial, the project's first emphasis is to establish the safety of the procedure, with a secondary goal of observing possible therapeutic effects.

Cox and Baumgartner have permission to recruit 10 head injury patients to the study between the ages of 5 and 14 who meet criteria set for enrollment. After initial treatment and evaluation, a pediatric surgeon will approach the injured child's parents to explain the trial and request permission to enroll the child in the study.

If permission is granted, bone marrow will be extracted from the child's hip and then processed to derive two types of progenitor stem cells: mesenchymal stem cells, which differentiate into bone, cartilage and fat cells, and research indicates can also differentiate into neurons; and hematopoietic stem cells, which form all the cells needed for blood.

Preclinical research indicates that the mesenchymal stem cells play the major role in producing new neurons and support cells.

The Center for Cell and Gene Therapy at Baylor College of Medicine will process the bone marrow into the stem cell preparation and return it to Memorial Hermann Children's Hospital, where it will be given intravenously to the injured child.

All of this will be accomplished within 48 hours of the injury, Cox said. The children will be carefully monitored throughout for possible side effects. They will be evaluated for brain function one month and six months after the procedure to see if it is improved compared with historical data on the brain function of children of similar age who suffered a similar injury.

Safety trials involve too few patients to draw broad conclusions about the effectiveness of treatment. But they can set the stage for larger-scale research.

"All the preclinical data suggest this is a safe procedure with substantial information suggesting a possible treatment effect," Cox said.

Because the children are receiving their own cells, an immunological response to the treatment is unlikely.

Even marginal improvement could mean a great deal to someone who suffers a brain injury. "It could be the difference between being able to recognize your loved ones and not being able to, or between doing things for yourself or having to rely on others. That would be a huge impact on families and on society," Cox said.

Trauma is far and away the main cause of death and disability among children, and the main reason children die from trauma is brain injury, Cox said.

The proposal was under review for a year. The U.S. Food and Drug Administration approved Cox's Investigational New Drug (IND) application in September. The UT-Houston CPHS, the university's institutional review board for research projects, approved the project in November and will continue to monitor it.

The project is funded by the Memorial Hermann Foundation, internal research funds from The Office of the President at The University of Texas Health Science Center at Houston, and the National Institute of Child Health and Development and the National Heart, Lung, and Blood Institute of the National Institutes of Health.


Source :
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2005-12/uoth-ctt122005.php