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Le premier médicament produit par la santé publique coûtera 21 577 eurosLe traitement qui permet de récupérer les mouvements chez les patients souffrant d'une lésion partielle de la moelle épinière créé par l'hôpital Puerta de Hierro de Madrid peut désormais être administré dans toute l'Espagne.C'est une thérapie avec des cellules souches extraites de la moelle osseuse du patient et en suspension dans son propre plasma qui a été utilisée pour retrouver la mobilité chez les patients présentant une lésion partielle de la moelle épinière. «Ils ne marchent pas, mais nous avons récupéré et amélioré considérablement leur qualité de vie, leur contrôle du sphincter, leur fonction sexuelle et leur sensibilité», explique le Dr Vaquero.Cela fait référence à des histoires comme celle de David Serrano, qui a été assis sur un fauteuil roulant pendant 17 ans, après un accident avant l'âge de 30 ans, et qu'il est maintenant capable de faire de la bicyclette, mais aussi à celles de plus d'une centaine de patients chez qui la thérapie a déjà été essayée. Son exploit scientifique est indéniable, mais il est encore plus bureaucratique. «On ne s'attendait pas à ce que la santé publique agisse de la sorte et il nous a fallu plusieurs mois pour élaborer un système permettant de mettre un prix sur ce traitement», condition indispensable pour pouvoir commencer à l'administrer à des patients de toute l'Espagne en tant que bénéfice supplémentaire et non seulement dans le cadre d'essais de recherche, explique Encarnación Cruz, responsable des thérapies innovantes dans la Communauté de Madrid.C'est finalement la Commission de la pharmacie du Conseil interterritorial qui a mis le prix du nouveau traitement à 21 577 euros par patient (deux doses sont administrées à chaque patient). Prix à payer par l’hôpital d’origine du patient à l’hôpital Puerta de Hierro, le seul autorisé à produire le nouveau traitement, baptisé NC1. "Même la méthode de calcul du prix a dû être conçue et servira non seulement à cette thérapie, mais à toute autre thérapie avancée de production non industrielle", explique Cruz.La nouveauté réside dans le fait qu’aucun avantage commercial n’est recherché, le prix n’a pas été fixé en tenant compte des coûts d’investigation du médicament (environ 2,2 millions d’euros en 20 ans), mais uniquement de ses coûts de production directs. Il a également inclus "une petite marge comme une incitation pour l'hôpital qui a enquêté pour continuer à enquêter", dit Cruz. Cette marge, dans le cas de NC1, correspond à 5% du prix, ce qui servira à encourager la Iron Gate.
Administration intrathécale de cellules stromales mésenchymateuses autologues pour lésions de la moelle épinière: innocuité et efficacité ExtraitObjectifs de fondLa thérapie cellulaire avec des cellules stromales mésenchymateuses (CSM) autologues chez des patients présentant une lésion de la moelle épinière (LME) commence, et la recherche d'une meilleure application clinique est un besoin urgent.Les méthodesNous présentons un essai clinique de phase 2 chez des patients atteints de LME chronique ayant reçu trois administrations intrathécales de 100 x 106 CSM et ayant été suivis pendant 10 mois à compter de la première administration. Une analyse de l'efficacité a été effectuée sur neuf patients et une analyse de l'innocuité a été réalisée sur 11 patients. Des études d'échelles cliniques, urodynamiques, neurophysiologiques et de neuroimagerie ont été réalisées avant le traitement et à la fin du suivi.RésultatsLe traitement a été bien toléré, sans événement indésirable lié à l’administration de CSM. Les patients ont présenté une amélioration clinique de la sensibilité, de la motricité, des spasmes, de la spasticité, de la douleur neuropathique, de la fonction sexuelle ou du dysfonctionnement du sphincter, quels que soient le niveau ou le degré de la blessure, l’âge ou le temps écoulé depuis la LM. Au cours du suivi, trois patients, initialement classés en ASIA A, B et C, se sont améliorés en ASIA B, C et D, respectivement. Dans les études urodynamiques, à la fin du suivi, 66,6% des patients ont présenté une diminution du résidu après la miction et une amélioration de la capacité vésicale. À ce jour, des études neurophysiologiques ont montré que 55,5% des patients présentaient une amélioration du potentiel évoqué somato-sensoriel ou moteur, et que 44,4% des patients ont amélioré la contraction musculaire volontaire associée à la réinnervation musculaire intralésionnelle.ConclusionsLa présente ligne directrice pour la thérapie cellulaire est sans danger et montre une efficacité chez les patients atteints de LME, principalement dans le rétablissement de la dysfonction sphinctérienne, de la douleur neuropathique et de la sensibilité.==================== TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS ====================Intrathecal administration of autologous mesenchymal stromal cells for spinal cord injury: Safety and efficacy of the 100/3 guidelineAbstractBackground aimsCell therapy with autologous mesenchymal stromal cells (MSCs) in patients with spinal cord injury (SCI) is beginning, and the search for its better clinical application is an urgent need.MethodsWe present a phase 2 clinical trial in patients with chronic SCI who received three intrathecal administrations of 100 x 106 MSCs and were followed for 10 months from the first administration. Efficacy analysis was performed on nine patients, and safety analysis was performed on 11 patients. Clinical scales, urodynamic, neurophysiological and neuroimaging studies were performed previous to treatment and at the end of the follow-up.ResultsThe treatment was well-tolerated, without any adverse event related to MSC administration. Patients showed variable clinical improvement in sensitivity, motor power, spasms, spasticity, neuropathic pain, sexual function or sphincter dysfunction, regardless of the level or degree of injury, age or time elapsed from the SCI. In the course of follow-up three patients, initially classified as ASIA A, B and C, changed to ASIA B, C and D, respectively. In urodynamic studies, at the end of follow-up, 66.6% of the patients showed decrease in postmicturition residue and improvement in bladder compliance. At this time, neurophysiological studies showed that 55.5% of patients improved in somatosensory or motor-evoked potentials, and that 44.4% of patients improved in voluntary muscle contraction together with infralesional active muscle reinnervation.ConclusionsThe present guideline for cell therapy is safe and shows efficacy in patients with SCI, mainly in recovery of sphincter dysfunction, neuropathic pain and sensitivity.Source : https://www.celltherapyjournal.org/article/S1465-3249(18)30471-7/fulltext
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Sujet: Pr. Vaquero (Madrid - Espagne) : cellules souches mésenchymateuses (Lu 34610 fois)
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