Sujet: cellules souches AST-OPC1 - Asterias Biotherapeutics (ex-Geron Corp.)

[farid]

Traduction :

Lineage Cell Therapeutics a lancé l'étude clinique DOSED pour évaluer un nouveau dispositif d'administration d'OPC1, leur greffe expérimentale dérivée de cellules souches pour les lésions de la moelle épinière (LME). L'étude évaluera la sécurité et l'utilité du système d'administration rachidienne parenchymateuse à injection manuelle (système MI PSD) pour administrer OPC1 aux sites de lésions.

L'étude DOSED inclura des patients atteints de lésions médullaires subaiguës (21 à 42 jours après la blessure) et chroniques (1 à 5 ans après la lésion), marquant la première fois qu'OPC1 sera testé dans des cas chroniques. OPC1 a déjà démontré un solide profil d'innocuité dans deux essais cliniques précédents : un essai d'innocuité de phase 1 portant sur cinq patients dans une LME thoracique aiguë avec plus de 13 ans de suivi, et un essai de Phase 1/2a portant sur 25 patients dans une LME cervicale subaiguë avec plus de 7 ans de suivi.

Le nouveau système d'administration permet une administration sur plusieurs minutes sans interrompre la ventilation du patient et est compatible avec une nouvelle formulation à usage immédiat d'OPC1. Le premier site d'étude sera UC San Diego Health.

[fti]

https://www.stocktitan.net/news/LCTX/lineage-initiates-clinical-study-of-opc1-for-spinal-cord-s351z47y0knh.html

[farid]

'JaI   remarque que les essais cliniques ne concernent pas  LES segments medullaires en regard  des vertebres L1 et L2  ainsi que les vertebres T11 et T12       C'EST A DIRE QUE LA MOELLE LOMBAIRE DOIT ETRE INTACTE,,ce qui elimine pas mal de blesses medullaires

[TDelrieu]

Lineage annonce la soumission d'un amendement à un nouveau médicament expérimental OPC1 pour le traitement des lésions chroniques et subaiguës de la moelle épinière

18 décembre 2023

CARLSBAD, Californie--(BUSINESS WIRE)--Lineage Cell Therapeutics, Inc. (NYSE American et TASE : LCTX), une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies cellulaires allogéniques pour des besoins médicaux non satisfaits, a annoncé aujourd'hui que la Société avait soumis une Modification de l'Investigational New Drug (INDa) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, pour OPC1, sa greffe allogénique expérimentale de cellules progénitrices d'oligodendrocytes, pour le traitement des lésions de la moelle épinière (LME). La réception de l'autorisation de la FDA pour l'INDa permettrait à la Société de lancer son étude clinique DOSED (Delivery of Oligodendrocyte Progenitor Cells for Spinal Cord Injury: Évaluation d'un nouveau dispositif), pour évaluer la sécurité et l'utilité d'un nouveau dispositif d'administration de la moelle épinière dans les deux cas. patients atteints de lésions médullaires subaiguës et chroniques. La greffe de cellules OPC1 est conçue pour remplacer ou soutenir les cellules absentes ou dysfonctionnelles en raison d'une blessure traumatique, dans le but de contribuer à améliorer la qualité de vie et à restaurer ou augmenter l'activité fonctionnelle des personnes souffrant de lésions traumatiques cervicales ou thoraciques.

« La soumission de notre amendement IND pour OPC1 et son retour aux tests cliniques représentent une étape importante pour ce programme et un effort diligent de notre équipe », a déclaré Brian M. Culley, PDG de Lineage. « Avec si peu d'opportunités pour les patients atteints de LME de participer à des essais cliniques, c'est un privilège de pouvoir renouer avec la communauté dans le cadre de nos efforts visant à améliorer les résultats pour les personnes souffrant d'une maladie débilitante pour laquelle il n'existe actuellement aucun accord de la FDA. traitements agréés. Notre équipe a déployé des efforts importants pour introduire des améliorations au programme OPC1, notamment des améliorations du processus de production et de la qualité de notre produit candidat et un système de livraison amélioré compatible avec notre formulation à usage immédiat, décongeler et injecter. Nous sommes encouragés par les résultats significatifs en matière de qualité de vie et de sécurité observés avec OPC1 lors d’essais précédents, et nous sommes impatients de tirer parti de ces travaux prometteurs. Nous sommes enthousiasmés par l’opportunité de lancer l’étude DOSED et l’ouverture des premiers sites cliniques début 2024, en supposant qu’aucun autre commentaire ne soit reçu de la FDA dans les 30 jours suivant notre soumission INDa.

OPC1 a été testé à ce jour dans deux essais cliniques ; un essai clinique de sécurité de phase 1 sur cinq patients dans le traitement des lésions médullaires thoraciques aiguës, où tous les sujets ont été suivis pendant au moins 10 ans ; ainsi qu'un essai clinique multicentrique de phase 1/2a à dose croissante sur 25 patients dans les lésions cervicales subaiguës, où tous les sujets ont été évalués pendant au moins deux ans, l'un des premiers essais cliniques de thérapie cellulaire soutenus par le California Institute for Regenerative Medicine sous proposition. 71. Les résultats des deux études ont été publiés dans le Journal of Neurosurgery : Spine : les données de l'étude clinique de phase 1/2a sur OPC1 dans les lésions médullaires cervicales subaiguës sont disponibles ici et les données de l'étude clinique de phase 1 sur OPC1 dans les lésions thoraciques aiguës. SCI est disponible ici.
​

[fti]

https://www.businesswire.com/news/home/20231218883834/en/Lineage-Announces-Submission-of-OPC1-Investigational-New-Drug-Amendment-for-Treatment-of-Chronic-and-Subacute-Spinal-Cord-Injury

[farid]

ce qui m'irrite c'est d'apprendre presque chaque mois quune therapie nouvelle est pour bientot ,,,qu'elle est a la phase une ,qu'un essai clinique est envisage,etc     puis plus rien ,,c'est comme le neurogel,,formidable ,on va tous guerir ,on est sauves puis plus rien ,c'est le silence ,la suite on connait pas,,et c'est des annees que ca dure,,enfin bonne annee quand meme ,excusez moi du retard pour ce voeu

[fti]

https://www.genengnews.com/topics/bioprocessing/new-promise-for-spinal-cord-injuries/


Nouvelle promesse pour les blessures de la moelle épinière

12 janvier 20210

Les scientifiques de Lineage Cell Therapeutics espèrent traiter les lésions de la moelle épinière avec une thérapie allogénique créée à partir de cellules progénitrices d'oligodendrocytes.

«Nous fabriquons des cellules progénitrices d'oligodendrocytes et les injectons dans la zone de la lésion», explique le PDG Brian Culley. «Les cellules occupent la cavité - le trou où les cellules saines sont mortes - puis fabriquent de la myéline et sécrètent des facteurs neurotrophiques pour faciliter la récupération.

Dans un essai de phase I / IIa de 25 patients, ce traitement, connu sous le nom d'OPC1, n'a provoqué aucun événement indésirable grave et un tiers des patients ont présenté des améliorations substantielles de la motricité.

À partir de cette étude, Culley et ses collègues ont vu la nécessité d'améliorer l'échelle et la pureté du biotraitement.

«Nous avons adopté un processus académique de qualité recherche et avons commencé à le transformer en quelque chose qui pourrait être un produit commercial disponible pour de nombreux patients», explique Culley.

Dans l'ensemble, l'équipe a augmenté la production de cellules de 10 à 20 fois et réduit les impuretés de 50 à 75%. Maintenant, dit Culley, nous avons un processus qui peut fournir des cellules pour un essai clinique de stade avancé, et les moyens d'évoluer encore plus avant. Au début de l'année prochaine, des discussions commenceront avec la FDA au sujet d'un essai clinique avancé pour OPC1.

«Les approches autologues ont beaucoup progressé, en particulier dans le traitement du cancer, mais à long terme, elles ne peuvent pas correspondre à l’échelle et à la vitesse d’une thérapie allogénique», poursuit Culley. «Je pense que l'allogénique sera une approche beaucoup plus appropriée et économique dans de nombreux contextes, en particulier dans de grandes populations de patients ou dans des conditions urgentes.»

L’équipe de Culley mène des essais cliniques sur sa technologie dans le cancer, la dégénérescence maculaire liée à l’âge et les lésions de la moelle épinière.

«Dans l'ensemble, souligne Culley, peut importe la technologie que nous utilisons. Nous voulons simplement une cellule qui fonctionne en toute sécurité chez le patient, et les patients veulent simplement des thérapies sûres et efficaces.»

[farid]

ces essais encourageants concernent les lesions aigues,esperons qu'elles auront un egal effet sur les lesions chroniques,,
,ion aura traite des patients au niveau cervical ,ce qui est une bonne initiative car les tetras doivent etre prioritaires vu leur handicap,,
2 questions toutefois ,ces essais sont en phase une ou en phase 2?
a quand des essais sur les lesions chroniques?
LES PROGRES SONT ils evolutifs ? c'est a dire si un patient gagne 2 niveaux par exp ,est ce qu'il en gagnera plus au fil du temps?
quel est le mode operatoire de ces essais ,comment injecte t_on ces cellules opc?
UN BONJOUR A thierry dont les nouvelles nourrisSent nos espoirs,,,

[TDelrieu]

LINEAGE CELL THERAPEUTICS PUBLIE MISE À JOUR SUR L'ÉTUDE CLINIQUE SCISTAR ET LE PROGRAMME DES LÉSIONS SPINALES OPC1

15 novembre 2019

CARLSBAD, Californie - (BUSINESS WIRE) - Nov. 15, 2019 - Lineage Cell Therapeutics, une société de biotechnologie au stade clinique développant de nouvelles thérapies cellulaires, a présenté aujourd'hui une mise à jour concernant OPC1, sur le traitement actuellement en cours d’essai dans le cadre d’un essai clinique de phase I / IIa, l’étude SCiStar, avec les cellules progénitrices des oligodendrocytes (OPC) destinées au traitement des lésions médullaires aiguës. Lineage Cell Therapeutics a rapporté des résultats positifs dans l'étude SCiStar en cours sur OPC1, dans laquelle le profil d'innocuité de OPC1 est resté excellent, avec une importante récupération motrice des membres supérieurs qui s'est maintenue tout au long du suivi des patients durant 2 ans. De plus, la production d'OPC1 a été complètement transférée à l'usine de fabrication cGMP de la société en Israël et les améliorations des procédés de fabrication devraient se poursuivre tout au long de 2020. De plus, Lineage Cell Therapeutics a l'intention de rencontrer la US Food and Drug Administration (FDA) pour discuter du développement futur programme de l'OPC1 vers le milieu de 2020.

«Nous restons extrêmement enthousiastes par le potentiel de l'OPC1 à permettre une récupération motrice chez les patients souffrant de lésions de la moelle épinière. Nous ne sommes au courant d'aucun autre traitement expérimental contre la lésion médullaire qui aurait présenté des résultats cliniques encourageants tels que l'OPC1, en particulier avec une amélioration continue au-delà d'un an », a déclaré Brian M. Culley, PDG de Lineage Cell Therapeutics. «Les gains de la fonction motrice de la population évaluée à ce jour se sont poursuivis, les évaluations de la deuxième année étant identiques ou supérieures à celles de la première année. Par exemple, 5 patients sur 6 de la cohorte 2 ont récupéré deux ou plusieurs niveaux moteurs sur au moins un côté lors de leur visite en deuxième année, alors que 4 patients sur 6 de ce groupe avaient retrouvé deux niveaux moteurs au moment de leur première année. Pour mettre ces améliorations en perspective, un gain d’un niveau moteur signifie la capacité de bouger son bras, ce qui contribue à la capacité de se nourrir et de se vêtir ou de se transférer soi-même sur un fauteuil roulant. Ce sont des améliorations extrêmement significatives pour la qualité de vie et l'autonomie. De manière tout aussi importante, la sécurité globale de l'OPC1 est restée excellente et a été maintenue deux ans après l’administration des cellules souches, telle que mesurée par l’IRM chez les patients qui ont eu leurs visites de suivi de deuxième année à ce jour. Nous sommes impatients de publier d'autres mises à jour sur les données cliniques de SCiStar, car les patients continuent à venir pour les visites de suivi prévues."


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 TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
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LINEAGE CELL THERAPEUTICS PROVIDES UPDATE ON SCISTAR CLINICAL STUDY AND OPC1 SPINAL CORD INJURY PROGRAM

November 15, 2019

CARLSBAD, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Nov. 15, 2019-- Lineage Cell Therapeutics, Inc. (NYSE American and TASE: LCTX), a clinical-stage biotechnology company developing novel cellular therapies for unmet medical needs, today provided an update on OPC1, the Company’s oligodendrocyte progenitor cell (OPC) therapy currently being tested in a Phase I/IIa clinical trial, the SCiStar Study, for the treatment of acute spinal cord injury (SCI). Lineage reported positive results from the ongoing SCiStar study of OPC1, where the overall safety profile of OPC1 has remained excellent with robust motor recovery in upper extremities maintained through Year 2 patient follow-ups available to date. Additionally, OPC1 manufacturing has been completely transferred to the Company’s cGMP manufacturing facility in Israel and manufacturing process improvements are planned to continue throughout 2020. Moreover, Lineage intends to meet with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to discuss further development of the OPC1 program around the middle of 2020.

“We remain extremely excited about the potential for OPC1 to provide enhanced motor recovery to patients with spinal cord injuries. We are not aware of any other investigative therapy for SCI which has reported as encouraging clinical outcomes as OPC1, particularly with continued improvement beyond 1 year,” stated Brian M. Culley, CEO of Lineage Cell Therapeutics. “Overall gains in motor function for the population assessed to date have continued, with Year 2 assessments measuring the same or higher than at Year 1. For example, 5 out of 6 Cohort 2 patients have recovered two or more motor levels on at least one side as of their Year 2 visit whereas 4 of 6 patients in this group had recovered two motor levels as of their Year 1 visit. To put these improvements into perspective, a one motor level gain means the ability to move one’s arm, which contributes to the ability to feed and clothe oneself or lift and transfer oneself from a wheelchair. These are tremendously meaningful improvements to quality of life and independence. Just as importantly, the overall safety of OPC1 has remained excellent and has been maintained 2 years following administration, as measured by MRI’s in patients who have had their Year 2 follow-up visits to date. We look forward to providing further updates on clinical data from SCiStar as patients continue to come in for their scheduled follow up visits.”


Source : https://investor.lineagecell.com/news-releases/news-release-details/lineage-cell-therapeutics-provides-update-scistar-clinical-study

[oxo]

Une cohorte est un échantillon de sujets.
Quant tu as: n= 7/22, ça veut dire 7 sujets sur 22 

[Kristof]

bjr

ke ve dire :

cohorte et   ainsi ke ces valeur : ( c=21/22 ) etc
merci

[TDelrieu]

Les cellules OPC1 d'Asterias montrent un effet durable après un an chez des patients atteints de lésions de la moelle épinière

24 janvier 2019

- Les données principales au 12e mois de l'essai clinique SCiStar de phase 1 / 2a, pour tester les cellules OPC1 d'Asterias Biotherapeutics chez des patients présentant des lésions graves de la colonne vertébrale ont montré un effet prolongé.

- Les examens IRM un an après l’injection n’ont montré aucun signe d'effet défavorable chez aucun des 25 patients traités.

- Les examens IRM de trois sujets de la cohorte 1 et 95% (n = 21/22) des cohortes 2 à 5 étaient compatibles avec la formation d'une matrice tissulaire au niveau du site de la lésion.

- 95% (n = 21/22) des patients ayant reçu 10 millions ou 20 millions de cellules ont récupéré au moins 1 niveau moteur sur au moins un côté. 32% (n = 7/22) ont récupéré au moins 2 niveaux moteur sur au moins un côté.

- Un essai de phase 2 est à venir.


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 TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
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Asterias' OPC1 cells show durable effect after a year in spinal cord injury patients

Jan. 24, 2019

Top-line data at month 12 in a Phase 1/2a clinical trial, SCiStar, evaluating Asterias Biotherapeutics' OPC1 cells in patients with severe spinal cord injuries showed a sustained effect.

MRI scans a year after injection showed no evidence of adverse changes in any of the 25 treated patients.

MRI scans from three subjects in Cohort 1 and 95% (n=21/22) in Cohorts 2-5 were consistent with tissue matrix formation at the injury site.

95% (n=21/22) of patients receiving either 10M or 20M cells recovered at least one motor level on at least one side. 32% (n=7/22) recovered at least two levels on at least one side.

A Phase 2 trial is next up.


Source : https://seekingalpha.com/news/3425535-asterias-opc1-cells-show-durable-effect-year-spinal-cord-injury-patients

[TDelrieu]

Asterias fournit des données sur six mois pour son essai clinique de phase 1 / 2a d'AST-OPC1 sur les lésions graves de la moelle épinière


17 juillet 2018


FREMONT, Californie, 17 juillet 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie dédiée au développement de thérapies cellulaires pour traiter les maladies neurologiques associées à la démyélinisation et aux immunothérapies cellulaires pour traiter le cancer, a fourni aujourd'hui des données supplémentaires de l'étude SCiStar Phase 1 / 2a en cours de la Société visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle de l'AST-OPC1 dans le traitement des lésions cervicales graves de la moelle épinière.


L'étude SCiStar est un essai ouvert, portant sur trois doses croissantes d'AST-OPC1 chez 25 sujets atteints d'une lésion cervicale subaiguë (ASIA-A ou ASIA-B) cervicale (C-4 à C-7). Ces personnes ont pratiquement perdu tout mouvement sous le site de la lésion et souffrent d'une grave paralysie des membres supérieurs et inférieurs. L'étude SCiStar comprend cinq cohortes :


Cohorte 1 ASIA-A ; Cellules 2M d'AST-OPC1
Cohorte 2 ASIA-A ; Cellules 10M d'AST-OPC1
Cohorte 3 ASIA-A ; Cellules 20M d'AST-OPC1
Cohorte 4 ASIA-B ; Cellules 10M d'AST-OPC1
Cohorte 5 ASIA-B ; Cellules 20M d'AST-OPC1


Chaque sujet de l'étude SCiStar a maintenant terminé un suivi de six mois et les résultats mis à jour pour l'étude SCiStar ont montré ce qui suit :


Profil d'innocuité - Asterias a administré AST-OPC1 chez 25 sujets dans l'étude SCiStar, et un total de 30 sujets, y compris les cinq sujets d'un essai de phase 1 sur la lésion de la moelle épinière thoracique suivis pendant sept ans. À ce jour, il n'y a eu aucun événement indésirable grave lié aux cellules AST-OPC1.


Greffe cellulaire - 100% (4/4) des sujets de la Cohorte 5 ont des scintigraphies d'imagerie par résonance magnétique (IRM) à six mois compatibles avec la formation d'une matrice tissulaire au site de la lésion, ce qui est une preuve encourageante que les cellules AST-OPC1 se sont intégrées dans le site de la blessure. Conjointement avec les résultats précédemment rapportés des cohortes 2-4, les résultats de l'IRM à ce jour pour 95% (21/22) des sujets de la cohorte 2-5 fournissent des preuves que les cellules AST-OPC1 se sont durablement greffées sur le site de la lésion et aidé à prévenir la formation de cavité. La formation de cavités est un processus destructeur qui se produit dans la moelle épinière suite à des lésions de la moelle épinière, et entraîne généralement une perte permanente de la fonction motrice et sensorielle. De plus, un patient avec une cavité peut développer une affection connue sous le nom de syringomyélie, qui entraîne des dommages neurologiques et fonctionnels supplémentaires pour le patient et peut entraîner une douleur chronique.


Amélioration de la fonction motrice - 100% (4/4) des sujets de la cohorte 5 ont récupéré au moins un niveau moteur sur au moins un côté en six mois, deux sujets ayant récupéré un niveau moteur bilatéralement. À six mois, 86% (19/22) des sujets de la cohorte 2-5 ont récupéré au moins un niveau moteur sur au moins un côté et 18% (4/22) de ces sujets ont récupéré deux niveaux moteurs ou plus sur au moins un côté.


"Les résultats de l'étude SCiStar restent encourageants car les données de suivi à six mois ont continué à démontrer un profil d'innocuité positif et montrent que les cellules AST-OPC1 réussissent à se greffer chez les patients", a déclaré Ed Wirth, directeur médical. "Nous sommes heureux que 19 des 22 sujets traités dans les cohortes 2 à 5 aient récupéré au moins un niveau moteur sur au moins un côté en six mois de suivi et quatre de ces sujets ont récupéré deux niveaux moteurs durant cette même période. Nous nous attendons à publier les données sur les 12 premiers mois de l'étude au premier trimestre de 2019 et évaluons activement la conception d'une étude contrôlée randomisée pour l'OPC1."




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Asterias Provides Six Month Data Readout for its AST-OPC1 Phase 1/2a Clinical Trial in Severe Spinal Cord Injury


July 17, 2018


FREMONT, Calif., July 17, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE American:AST), a biotechnology company dedicated to developing cell-based therapeutics to treat neurological conditions associated with demyelination and cellular immunotherapies to treat cancer, today provided additional data from the Company’s ongoing Phase 1/2a SCiStar study designed to evaluate the safety and potential efficacy of AST-OPC1 in the treatment of severe cervical spinal cord injury.   


The SCiStar study is an open-label, single-arm trial testing three escalating doses of AST-OPC1 in 25 subjects with subacute motor complete (AIS-A or AIS-B) cervical (C-4 to C-7) spinal cord injury. These individuals have lost essentially all movement below their injury site and experience severe paralysis of the upper and lower limbs. The SCiStar study consists of five cohorts:


Cohort 1   AIS-A ; 2M AST-OPC1 cells
Cohort 2   AIS-A ; 10M AST-OPC1 cells   
Cohort 3   AIS-A ; 20M AST-OPC1 cells
Cohort 4   AIS-B ; 10M AST-OPC1 cells   
Cohort 5   AIS-B ; 20M AST-OPC1 cells


Each subject in the SCiStar study has now completed a six month follow-up and the updated results for the SCiStar study have shown the following:


Positive Safety Profile - Asterias has dosed 25 subjects with AST-OPC1 in the SCiStar study and a total of 30 subjects including the five subjects from a previous Phase 1 safety trial in thoracic spinal cord injury who have been followed for as long as seven years.  To date, there have been no serious adverse events (SAEs) related to the AST-OPC1 cells.


Cell Engraftment - 100% (4/4) of Cohort 5 subjects have magnetic resonance imaging (MRI) scans at six months consistent with the formation of a tissue matrix at the injury site, which is encouraging evidence that AST-OPC1 cells have engrafted at the injury site and helped to prevent cavitation.  Together with the previously reported results from Cohorts 2-4, the MRI results-to-date for 95% (21/22) of the Cohort 2-5 subjects provide supportive evidence that AST-OPC1 cells have durably engrafted at the injury site and helped to prevent cavitation.  Cavitation is a destructive process that occurs within the spinal cord following spinal cord injuries, and typically results in permanent loss of motor and sensory function. Additionally, a patient with cavitation can develop a condition known as syringomyelia, which results in additional neurological and functional damage to the patient and can result in chronic pain.


Improved Motor Function - 100% (4/4) of Cohort 5 subjects have recovered at least one motor level on at least one side through six months, with two subjects having recovered one motor level bilaterally.  At six months, 86% (19/22) of Cohort 2-5 subjects recovered at least one motor level on at least one side and 18% (4/22) of these subjects recovered two or more motor levels on at least one side.  More detailed information on improved motor function is provided in table format further below.


“The results from the SCiStar study remain encouraging as the six-month follow-up data continued to demonstrate a positive safety profile and show that the AST-OPC1 cells are successfully engrafting in patients,” stated Ed Wirth, Chief Medical Officer.  “We are pleased that 19 of the 22 subjects dosed in Cohorts 2 through 5 have recovered at least one motor level on at least one side through six months of follow-up and four of these subjects have recovered two motor levels during this same period.  We expect to release the top-line 12-month data for the study in the first quarter of 2019 and are actively evaluating the design of a randomized controlled study for OPC1.”




Source : https://globenewswire.com/news-release/2018/07/17/1538161/0/en/Asterias-Provides-Six-Month-Data-Readout-for-its-AST-OPC1-Phase-1-2a-Clinical-Trial-in-Severe-Spinal-Cord-Injury.html

[TDelrieu]

Asterias Biotherapeutics finalise l'inscription de l'étude SCiStar


19 décembre 2017


FREMONT, Californie, le 19 décembre 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie pionnière dans le domaine de la médecine régénérative, a annoncé aujourd'hui l'inscription et le dosage du dernier sujet dans l'étude clinique SCiStar Phase 1 / 2a des cellules souches AST-OPC1 dans la lésion cervicale complète de la moelle épinière. La Société a inscrit un total de 25 sujets dans l'étude SCiStar, plus cinq sujets d'un essai de sécurité de phase 1 précédent.


"L'achèvement des cinq cohortes de l'étude SCiStar en 2017 devrait permettre de publier les résultats de 6 mois et de 12 mois pour l'ensemble de l'étude en 2018", a commenté Ed Wirth, directeur médical. "Il s'agit d'une étape importante dans notre programme des cellules souches AST-OPC1 sur les lésions de la moelle épinière. Jusqu'à présent, les résultats de l'étude SCiStar ont montré un profil de sécurité très favorable et quelques données d'efficacité prometteuses précoces, sur lesquelles nous espérons construire en 2018. Avec les publications de six et douze mois des troisième, quatrième et cinquième cohortes de l'essai qui devraient se dérouler en 2018, nous prévoyons d'étendre l'ensemble de données d'efficacité pour les cellules souches AST-OPC1 de six sujets actuels dans la cohorte 2 à un total de 22 sujets d'ici la fin de 2018. Nous avons l'intention d'utiliser les informations de l'étude SCiStar pour la conception de la prochaine étude du programme et de faire progresser nos discussions avec la FDA dans le cadre de notre désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) récemment décernée".


Les lésions graves de la moelle épinière peuvent être dévastatrices pour la qualité de vie et l'autonomie des patients. Il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée qui améliore la récupération de la fonction neurologique après avoir subi une lésion grave. Les coûts de soins et d'assistance à vie pour ces patients peuvent approcher les 5 millions de dollars.


En octobre 2017, Asterias a rapporté des données sur 12 mois provenant de la cohorte 2 de l'étude (cohorte ASIA-A 10 millions de cellules), qui comprenait six sujets. Les données sur 12 mois ont montré que tous les sujets ont maintenu ou amélioré les gains observés à 6 mois. À 12 mois, 67% (4/6) des sujets de la cohorte 2 ont récupéré 2 niveaux moteurs ou plus sur au moins un côté, dépassant ainsi l'objectif sur 12 mois de 45-50% de sujets atteints par ce niveau d'amélioration. Comme le suggèrent les recherches existantes, les patients présentant des lésions motrices graves présentant au moins deux niveaux d'amélioration motrice peuvent retrouver la capacité d'effectuer des activités quotidiennes importantes, ce qui réduit considérablement le niveau quotidien d'assistance nécessaire au patient et aux frais des soins de santé associés. Asterias a l'intention de rapporter les données sur six mois de la cohorte 3 (cohorte ASIA-A de 20 millions de cellules) et de la cohorte 4 (cohorte ASIA-B de 10 millions de cellules) en février 2018, et les données de 12 mois des cohortes trois et quatre en Août 2018. La compagnie prévoit de publier l'information sur les résultats de six mois pour l'ensemble de l'étude en juin 2018 et la publication sur 12 mois de l'ensemble de l'étude en décembre 2018.




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Asterias Biotherapeutics Completes Enrollment of Entire SCiStar Study


Dec. 19, 2017


FREMONT, Calif., Dec. 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE MKT:AST), a biotechnology company pioneering the field of regenerative medicine, today announced enrollment and dosing of the last subject in the Company’s SCiStar Phase 1/2a clinical study of AST-OPC1 in motor complete cervical spinal cord injury (SCI).  The Company has enrolled a total of 25 subjects in the SCiStar study, plus five subjects from a previous Phase 1 safety trial.


“Completing all five cohorts of the SCiStar study in 2017 should allow the company to report 6-month and 12-month top-line readouts for the entire study in 2018,” commented Ed Wirth, Chief Medical Officer. “This is an important milestone in our AST-OPC1 program in spinal cord injury.  So far, the results from the SCiStar study have shown a very favorable safety profile and some early promising efficacy data, which we hope to build upon in 2018.  With the six- and twelve-month readouts from the third, fourth and fifth cohorts of the trial all projected to occur in 2018, we anticipate expanding the efficacy dataset for AST-OPC1 from the current six subjects in Cohort 2 to a total of 22 subjects by the end of 2018.  We intend to use information from the SCiStar study to inform the design of the program’s next study and advance our discussions with FDA under our recently awarded Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation.”


Severe spinal cord injuries can be devastating to quality of life and the ability to function independently.  There are currently no approved therapies that improve the recovery of neurological function after suffering a severe SCI.  Lifetime healthcare and assistance costs for these patients can approach $5 million.


In October 2017, Asterias reported 12-month data from the study’s Cohort 2 (AIS-A 10 million-cell cohort), which included six subjects.  The 12-month data showed that all subjects maintained or improved upon the gains observed at 6 months.  By 12 months, 67% (4/6) of Cohort 2 subjects recovered 2 or more motor levels on at least one side, exceeding the company’s 12-month target of 45-50% of subjects achieving this level of improvement. As suggested by existing research, patients with severe spinal cord injuries that show two motor levels of improvement on at least one side may regain the ability to perform important daily activities, which significantly reduces the overall level of daily assistance needed for the patient and associated healthcare costs.  Asterias intends to report 6-month data from Cohort 3 (AIS-A 20 million-cell cohort) and Cohort 4 (AIS-B 10 million-cell cohort) in February 2018, and the 12-month data from Cohorts 3 and 4 in August 2018.  The company expects to report the six-month top-line readout for the entire study in June 2018 and 12-month top-line readout for the entire study in December 2018.




Source : http://markets.businessinsider.com/news/stocks/Asterias-Biotherapeutics-Completes-Enrollment-of-Entire-SCiStar-Study-1011639653

[TDelrieu]

L'essai clinique AST-OPC1 d'Asterias continuera comme prévu suite à la recommandation du comité de suivi des données


25 septembre 2017


FREMONT, Californie, le 25 septembre 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie pionnière dans le domaine de la médecine régénératrice, a annoncé aujourd'hui que l'étude SCiStar Phase 1 / 2a en cours des cellules souches AST-OPC1 dans les lésions aiguës de la moelle épinière se poursuivra comme prévu, en fonction de la recommandation d'un Comité indépendant de suivi des données (DMC) après avoir effectué une étude sur les données de sécurité accumulées à ce jour.


"La recommandation du DMC de continuer notre étude SCiStar sans modification réaffirme les examens de sécurité antérieurs du comité sur les cellules souches AST-OPC1 et confirme les données de sécurité à ce jour à partir de la dose de 10 et 20 millions de cellules dans l'étude", a déclaré le Dr Edward Wirth, Médecin en chef d'Asterias Biotherapeutics.


(…) Asterias a inscrit plus de vingt-deux patients dans l'étude SCiStar, et plus de vingt-sept sujets ont reçu des cellules souches AST-OPC1 après l'inclusion de sujets d'un essai de phase 1 précédent. Les résultats continuent de soutenir la sécurité d'AST-OPC1.


Asterias a précédemment rapporté les données de 9 mois de la deuxième cohorte de l'étude (les patients ASIA-A qui ont reçu 10 millions de cellules). Les sujets de cette cohorte ont montré une différence significative et favorable à 9 mois dans la récupération de la fonction des bras, mains et doigts par rapport au taux de récupération spontanée attendu à partir des données de contrôle. Asterias publiera les données sur l'efficacité et la sécurité de 12 mois pour la deuxième cohorte de l'étude à la fin de l'année, et des données sur l'efficacité et la sécurité de 6 et 12 mois pour la cohorte 3 (les patients ASIA-A qui ont reçu 20 millions de cellules) et de la cohorte 4 (les patients ASIA-B qui ont reçu 10 millions de cellules) en 2018.




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Asterias' AST-OPC1 Clinical Trial Will Continue as Planned Following Recommendation of Data Monitoring Committee


September 25, 2017


FREMONT, Calif., Sept. 25, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE American:AST), a biotechnology company pioneering the field of regenerative medicine, today announced that the ongoing SCiStar Phase 1/2a study of AST-OPC1 in acute spinal cord injury will continue as planned, based on the recommendation of an independent Data Monitoring Committee (DMC) after it completed a regularly scheduled review of the accumulated safety data to date from the study.


“The DMC's recommendation to continue our SCiStar study without modification reaffirms the committee's previous safety reviews of AST-OPC1, and confirms the safety data to date from the high dose 10 and 20 million cell cohorts in the study,” said Dr. Edward Wirth, Chief Medical Officer of Asterias Biotherapeutics.


As specified in the SCiStar study protocol, the DMC meets on a regular basis to review data from the ongoing trial. The DMC is comprised of an independent group of medical and scientific experts and is responsible for reviewing and evaluating patient safety and efficacy data for the purpose of safeguarding the interest of study participants.


Asterias has enrolled over twenty-two subjects in the SCiStar study and more than twenty-seven subjects have been administered AST-OPC1 after including subjects from a previous Phase 1 safety trial.  The results-to-date continue to support the safety of AST-OPC1.


Asterias previously reported 9-month data from the study’s second dose cohort (AIS-A patients dosed 10 million cells). Subjects in this cohort showed a meaningful and favorable difference at 9 months in the recovery of arm, hand and finger function compared to the level of expected rates of spontaneous recovery shown from historical control data of a closely matched patient population. Asterias expects to report 12-month efficacy and safety data for the study’s second dose cohort later this year, and 6- and 12-month efficacy and safety data for Cohort 3 (AIS-A subjects dosed 20 million cells) and Cohort 4 (AIS-B subjects dosed 10 million cells) in 2018.




Source : http://www.globenewswire.com/news-release/2017/09/25/1132024/0/en/Asterias-AST-OPC1-Clinical-Trial-Will-Continue-as-Planned-Following-Recommendation-of-Data-Monitoring-Committee.html

[Kristof]

la c'est vraiment axé sur la tétraplégie.

Oui mais moins de deux mois apres accident ...

[gilles]

la c'est vraiment axé sur la tétraplégie.

[TDelrieu]

Asterias Biotherapeutics annonce l'approbation de la FDA pour l'inscription de patients niveau C-4 dans l'étude SCiStar


10 juillet 2017


Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie pionnière dans le domaine de la médecine régénératrice, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la modification du protocole de recherche clinique pour son Essai clinique AST-OPC1 SCiStar de phase 1 / 2a dans les lésions complètes de la moelle épinière (LME). La modification élargit les critères d'éligibilité pour inclure des patients atteints d'une lésion de la moelle épinière niveau C-4 et prolonge la fenêtre des dosages de 14 à 30 jours à 21 à 42 jours après la blessure.


"La décision de la FDA de permettre à Asterias d'inscrire des patients avec des blessures au niveau C-4 est le résultat de la sécurité de l'AST-OPC1 et de la procédure d'injection des cellules et signifie que la deuxième lésion cervicale la plus commune peut maintenant être admissible à recevoir AST-OPC1", a déclaré le Dr Edward Wirth, médecin en chef d'Asterias. "Les changements apportés au protocole d'étude amélioreront notre capacité à recruter des candidats qualifiés pour notre étude actuelle SCiStar et nous espérons également que les changements aideront le taux d'enrolement dans une future étude clinique plus large".


L'amendement du protocole élargira l'admissibilité des patients et permettra aux chercheurs de l'étude d'administrer l'AST-OPC1 aux patients présentant des blessures à un niveau vertébral supérieur à la limite C-5 antérieure. Une blessure au niveau cervical C-4, le deuxième niveau le plus commun de LME dans la population de patients ciblés de l'étude SCiStar, signifie généralement que la personne blessée est paralysée du cou vers le bas et nécessite des soins 24 heures sur 24. Les coûts directs à vie des soins pour un patient souffrant d'une lésion de la moelle épinière élevée, comme une lésion de la moelle épinière C-4, peuvent atteindre 5 millions de dollars. Comme le suggèrent les recherches existantes, si ces patients peuvent montrer deux niveaux d'amélioration moteurs sur au moins un côté, ils peuvent retrouver la capacité d'effectuer des activités quotidiennes telles que l'alimentation, l'habillage et la toilette, ce qui augmente leur qualité de vie et leur indépendance et réduit considérablement le niveau global de l'assistance quotidienne requise et les coûts associés des soins de santé pour ces patients.


En outre, la modification des paramètres d'inclusion élargira également la fenêtre des dosages à 21 à 42 jours après une lésion de la moelle épinière, donnant aux chercheurs plus de temps pour dépister les patients afin de déterminer s'ils sont admissibles à participer à l'étude SCiStar. L'expansion de la fenêtre des dosages est soutenue par une recherche préclinique récente indiquant que les cellules AST-OPC1 peuvent se greffer durablement sur le site lésionnel d'un patient lorsqu'elles sont administrées jusqu'à deux mois après la date de la lésion.




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Asterias Biotherapeutics (AST) Announces FDA Clearance to Enroll C-4 Patients in SCiStar Study


July 10, 2017


Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE: AST), a biotechnology company pioneering the field of regenerative medicine, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the company's amendment to the clinical research protocol for its ongoing AST-OPC1 SCiStar Phase 1/2a clinical trial in motor complete cervical spinal cord injury (SCI). The amendment expands the eligibility criteria to include patients with a C-4 spinal cord injury and extends the dosing window from 14 to 30 days to 21 to 42 days post-injury.


"The FDA's decision to allow Asterias to enroll qualified patients with C-4 level injuries is the result of the data supporting the safety of both AST-OPC1 and the procedure to inject the cells, and means that the second most common cervical spinal cord injury population can now be eligible to receive AST-OPC1," said Dr. Edward Wirth, Chief Medical Officer of Asterias. "The overall changes to the study protocol will enhance our ability to enroll qualified patient candidates for our current SCiStar study and we also expect the changes to help enrollment rates in a future, larger clinical study."


The protocol amendment will expand patient eligibility and enable study investigators to administer AST-OPC1 to patients with injuries at one vertebral level higher than the trial's previous C-5 limitation, to the fourth cervical vertebra down, known as C-4, near the middle of the neck. A C-4 cervical level injury, the second most common level of SCI in the SCiStar study's targeted patient population, generally means that the injured person is paralyzed from the neck down and requires round-the-clock care. The lifetime direct costs of care for a patient suffering a high cervical spinal cord injury, such as a C-4 spinal cord injury, can approach $5 million. As suggested by existing research, if these patients can show two motor levels of improvement on at least one side they may regain the ability to perform daily activities such as feeding, dressing and bathing, which increases their quality of life and independence and significantly reduces the overall level of required daily assistance and associated healthcare costs for these patients.


In addition, the amendment to inclusion parameters will also expand the dosing window to 21 to 42 days after a patient's spinal cord injury occurs, providing study investigators more time to screen patients to determine if they are eligible to participate in the SCiStar study. The expansion of the dosing window is supported by recent preclinical research that indicated AST-OPC1 cells can durably engraft at a patient's injury site when administered up to two months after the date of injury.




Source : https://www.streetinsider.com/Corporate+News/Asterias+Biotherapeutics+%28AST%29+Announces+FDA+Clearance+to+Enroll+C-4+Patients+in+SCiStar+Study/13082313.html

[Kristof]

Kristof, les essais clinique aux USA , ne sont pas juste réservé aux américain, puisque j'avais été invité pour un essai clinique au MIAMI PROJECT pour les neurals stem cells, mais j,ai refusé, car je devais rester pour une période de 18 mois pour un suivi.


En passant si quelqu,un veut aller en Floride l,hiver prochain, j,y loue mon condo durant la saison froide


Charles

MERCI .

[farid]

THIERRY,EN REALITE ,JE NE SAIS PAS SI CE SONT LES RACINES NERVEUSES  ou si c'est la moelle qui  sont atteintes,,je me fie au rapport clinique du chirurgien qui m'a opere :il a constate de visu que ma  moelle est macroscopiquement intacte et que j'ai des troubles neurologiques complets,,j'ai une fracture communitive de la 1ere vertebre lombaire,,d'apres le score ASIA,je suis un paraplegique complet de niveau neurologiqueL3,,comment savoir si j'ai reellement une lesion medullaire ou peripherique '(atteinte des racines nerveuses),je ne sais pas,,si tu as un truc dessus,je suis interesse,,
nb/je ne peus pas faire d'irm a cause des plaques dans le dos

[charlieboy]

Kristof, les essais clinique aux USA , ne sont pas juste réservé aux américain, puisque j'avais été invité pour un essai clinique au MIAMI PROJECT pour les neurals stem cells, mais j,ai refusé, car je devais rester pour une période de 18 mois pour un suivi.


En passant si quelqu,un veut aller en Floride l,hiver prochain, j,y loue mon condo durant la saison froide


Charles

[Kristof]

Pour le moment, le Neurogel n'a été testé que sur les rats.


Mais un autre type de polymère neuro-spinal est en cours d'essai clinique (phase 2) aux USA avec la société INVIVO THERAPEUTICS 

Bjr ,  ses essais réalisés au usa en phasae 2 , sont ils réservés aux patients américains ou penses tu que je puisse les contacter pour esperer faire le cobayes ?
Merci

[TDelrieu]

Farid, je ne vois rien à ce sujet dans les news, peut-être parce que je me concentre sur les recherches sur la moelle épinière (système nerveux central). De plus, je ne connais pas la problématique des lésions par compression des racines nerveuses de la queue de cheval. Si c'est le même problème que l'avulsion du nerf brachial, il y a eu des essais avec des greffes de cellules olfactives engainantes à l'UCL (Londres - UK) avec un succès mitigé. Espérons que ces recherches du regretté Pr Raisman seront reprises. Déjà, une équipe polonaise a opéré des patients paraplégiques (cellules olfactives engainantes) avec un certain succès...

[farid]

thierry j'attends toujours tes posts comme on attend un rendez vous galant,,,avec empressement et espoir,,,
pour les lesions peripheriques(compression des racines nerveuses de la queue de cheval),qu'y a t-il en cours?

[TDelrieu]

Pour le moment, le Neurogel n'a été testé que sur les rats.


Mais un autre type de polymère neuro-spinal est en cours d'essai clinique (phase 2) aux USA avec la société INVIVO THERAPEUTICS