Sujet: cellules souches AST-OPC1 - Asterias Biotherapeutics (ex-Geron Corp.)

[charlieboy]

   Voici l'histoire de Jason :

     La thérapie génique, qui consiste à remplacer un gène défectueux par un gène sain dans les cellules d’un malade, était pleine de promesses il y a 20 ans. Après des premiers résultats décevants, les recherches se sont poursuivies et des avancées ont été réalisées. Voici l’histoire du petit Jayden, le premier patient québécois à avoir été traité avec succès par la thérapie génique

Charles

[charlieboy]

   Désolé de te contredire Patrick, mais tu n'y es pas du tout.....la science et l'avenir repose sur les cellules souche, Regarde ce reportage sur la guérison d'un jeune garçon guéri grâce à la thérapie génique ( cellules souche autologue ) et ce n'est pas le premier cas au monde ...mais au Québec oui.

Bon visionnement : http://ici.tou.tv/decouverte/S2015E05?lectureauto=1

Salutations !

Charles

[patrickp]

Moi je suis plutôt d'accord avec kristof, d'abord tester si c'est dangereux ???


Ensuite c'est limité aux nouveaux , beaucoup se sentent exclus.


Les cellules souches sont surtout intéressantes pour les labos qui en attendent du fric.


Je suis plutôt pour l'auto guérison et ça marche pas mal pour moi merci !!


J'ai encore du mal à manier le bistouri , mais j'ai déjà plus de résultat que la plupart
des adeptes de cellules souches.


Au lieu de s’enthousiasmer pour ces technologies il faudrait mieux aider  neurogel en marche !!!

[gilles]

très encourageant!!

[TDelrieu]

Asterias Biotherapeutics commence l'administration de doses croissantes dans l'essai clinique de phase 1 / 2a des cellules souches AST-OPC1 pour les lésions complètes de la moelle épinière cervicale


20 octobre 2015


Pas d'effets secondaires indésirables graves signalés avec la dose initiale d'AST-OPC1
Le premier patient dans la cohorte initiale montre une amélioration neurologique


Menlo Park, Californie 20 Octobre 2015 - Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie axée sur le domaine émergent de la médecine régénérative, a annoncé aujourd'hui que son Comité de surveillance a examiné les données de sécurité initiales de trois patients dans la première cohorte et a recommandé l'administration de doses croissantes pour la deuxième cohorte. Le recrutement pour la deuxième cohorte commencera immédiatement, avec un effectif prévu de cinq patients qui recevront chacun 10 millions de cellules souches AST-OPC1 (cellules progénitrices d'oligodendrocytes).


L'étude SCiStar est un essai clinique de phase 1 / 2a évaluant l'innocuité l'administration de doses croissantes de cellules souches AST-OPC1 chez les patients nouvellement blessés avec une lésion complète de la moelle épinière cervicale. Les trois patients de la première cohorte ont reçu une faible dose de 2 millions de cellules AST-OPC1 et ont eu 30 jours de suivi pour la sécurité. Les résultats de l'essai continuent à montrer un profil d'innocuité positif pour les cellules souches AST-OPC1, sans effets indésirables graves observés à ce jour dans l'un des trois patients traités.


Le premier patient dans cette cohorte a été traité au Shepherd Center à Atlanta et a démontré une amélioration neurologique à 3 mois après l'injection. Ce patient avait déjà progressé de ASIA A (lésion complète) à ASIA B (lésion incomplète), et il s'est encore amélioré jusqu'à ASIA C lors de l'évaluation de 3 mois. Le chercheur principal, le Dr Donald Peck Leslie, a déclaré, "Ce progrès chez le premier patient est très encourageant car il est observé dans moins de 5% de nos patients ASIA A à ce stade de leur récupération."


Les deuxième et troisième patients ont reçu les cellules souches AST-OPC1 au Rush University Medical Center, et ont terminé le suivi de sécurité qui a duré pendant 2 mois et 1 mois. AST-OPC1 a été administré aux deux patients par le neurochirurgien principal de l'essai clinique, le Dr Richard Fessler, professeur de chirurgie neurologique au Rush.


Dr Fessler a déclaré, "Je suis très encouragé par les excellente données de sécurité que nous avons observé chez nos deux patients à ce jour et je suis impatient de la phase d'administration de doses croissantes."


Dr Edward Wirth, médecin en chef de Asterias, a déclaré: "Nous sommes satisfaits de la confirmation de la sécurité dans la première cohorte et sommes impatients de commencer le recrutement de patients qui recevront la dose plus élevée de 10 millions de cellules AST-OPC1, que nous pensons correspondre aux doses qui ont montré une efficacité dans les études animales".


L'essai clinique est mené dans trois centres actuellement et comprendra jusqu'à douze centres aux États-Unis. "Nous sommes encouragés par la sécurité démontrée et l'amélioration de la performance dans cette cohorte à faible dose initiale de AST-OPC1", a commenté Pedro Lichtinger, Président de Asterias. "L'augmentation de la posologie dans cette phase 1 / 2a est une avancée significative pour notre programme de développement des cellules AST-OPC1 en ce que nous allons maintenant commencer à étudier le produit aux doses qui ont, selon nous, le potentiel le plus susceptibles d'apporter un bénéfice aux patients."




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Asterias Biotherapeutics to Begin Dose Escalation in the SCiStar Phase 1/2a Clinical Trial of AST-OPC1 for Complete Cervical Spinal Cord Injury


October 20, 2015


No Serious Adverse Events Reported with Initial AST-OPC1 Dose
First Patient in Initial Dose Cohort Shows Neurological Improvement


Menlo Park, Calif. October 20, 2015— Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE MKT: AST), a biotechnology company focused on the emerging field of regenerative medicine, today announced that its Data Monitoring Committee has reviewed the initial safety data from all three patients in the first cohort and has recommended dose escalation to the second cohort. Recruitment for the second cohort will begin immediately, with a planned enrollment of five patients who will each receive 10 million cells of AST-OPC1 (oligodendrocyte progenitor cells).


The SCiStar Study is a Phase 1/2a clinical trial evaluating the safety and activity of escalating doses of AST-OPC1 in newly injured patients with sensory and motor complete cervical spinal cord injury (SCI). The three patients in the first cohort were administered a low dose of 2 million AST-OPC1 cells and have completed at least 30 days of follow up for safety. The results of the trial continue to support a positive safety profile for AST-OPC1, with no serious adverse events observed to date in any of the three treated patients.


The first patient in this cohort was dosed at Shepherd Center in Atlanta and has demonstrated additional neurological improvement at 3-months post-injection. This patient had previously progressed from a complete ASIA Impairment Scale (AIS) A injury to an incomplete AIS B injury, and improved further to an AIS C injury at the 3-month assessment. The principal investigator at Shepherd Center, Dr. Donald Peck Leslie, said, “This progress in the first patient is very encouraging and is observed in fewer than 5 percent of our AIS A patients at this stage of their recovery.”


The second and third patients received AST-OPC1 at Rush University Medical Center, and have completed safety follow up for 2 months and 1 month, respectively. AST-OPC1 was administered to both patients by the lead neurosurgeon for the clinical trial, Dr. Richard Fessler, Professor of Neurological Surgery at Rush.


Dr. Fessler stated, “I am very encouraged by the excellent safety data that we have observed in our two patients to date and I look forward to the dose escalation phase of the study.”


Dr. Edward Wirth, Chief Medical Officer of Asterias, said “We are pleased with the confirmation of safety in the first dose cohort and are excited to begin recruitment of patients who will receive the higher dose of 10 million AST-OPC1 cells, which we believe corresponds to the doses that showed efficacy in animal studies.”


The open-label, single-arm trial is being conducted at three centers currently and will include up to twelve centers in the United States. “We are encouraged by the demonstrated safety and the performance improvement in this initial low-dose cohort of AST-OPC1,” commented Pedro Lichtinger, President and CEO of Asterias. “The escalation of dosing in this Phase 1/2a trial is a significant advancement for our AST-OPC1 development program in that we will now begin to study the product at the doses that we believe have the most likely potential to bring benefit to patients.”




Source : http://asteriasbiotherapeutics.com/asterias-biotherapeutics-to-begin-dose-escalation-in-the-scistar-phase-12a-clinical-trial-of-ast-opc1-for-complete-cervical-spinal-cord-injury/

[Kristof]

Tout ceci est pas mieux que ma propre opération à Taïwan .
Simplement parce que cela ne nous concerne pas , nos moelle epiniere sont truffées de cicatrices ét pour certain ça fait 20 ans qu'ils sont soudé sur une chaise .
Les accidentės de 15 jours ont toutes leur chance à Taipei , mais impossible d'y aller quand on a 2 mois de réanimation . Sinon j'ai personnellement vu des résultat sur moelle abîmée avec récupération, mais c'est chez eux ( discovery Channel , un truc comme ça )
Également un gars dans le même état que mois , il était suspendu ét sur un déambulateur 6 mois après son accident .
 Pour nos cas , je vois pas de cellule souche mais qu ét intervention en dégageant ét remplaçant la lésion , ou faire le cobaye chez le neuro frankechtein italien !
Faut avant tout accepter notre cas , ét pas rever

[gilles]

vivement l'étude sur l'homme

[TDelrieu]

Asterias Biotherapeutics annonce la publication de données précliniques qui soutient la sécurité et l'utilisation des cellules AST-OPC1 comme un traitement pour les traumatismes médullaires


MENLO PARK, Californie. , 9 septembre 2015 / PRNewswire / - Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie leader dans le domaine émergent de la médecine régénérative, a annoncé aujourd'hui la publication d'un article dans Regenerative Medicine relatif aux cellules oligodendrocytes progénitrices (AST-OPC1). La publication décrit les résultats d'études précliniques de sécurité qui ont été soumis à la US Food and Drug Administration (FDA) dans le cadre d'une application IND (Investigational New Drug). Les cellules AST-OPC1 est actuellement dans une phase d'essai clinique 1 / 2a en dose croissante pour les lésions cervicales complète de la moelle épinière.


Les résultats précliniques ont montré que les cellules AST-OPC1 ne causent aucun effet indésirable, ni toxicités, allodynie ou des tumeurs. Les cellules AST-OPC1 ont montré une persistance robuste et une migration limitée au sein de la moelle épinière dorsale et cervicale. En outre, les cellules AST-OPC1 ont démontré une croissance nerveuse et des propriétés de remyélinisation qui ont permis la restauration de la fonction dans des modèles animaux.


«Les résultats précliniques positifs confirment l'innocuité générale des cellules AST-OPC1 et indiquent un risque minimal des cellules transplantées," a déclaré le Dr Edward Wirth  directeur médical. "En outre, les résultats indiquent que les cellules AST-OPC1, lorsqu'elles sont administrées pendant la phase subaiguë de la lésion, peut agir à travers de multiples voies de réparation, y compris la signalisation de facteurs trophiques, la réduction de la cavité, et la stimulation de la croissance axonale et la remyélinisation. Nous pensons que les résultats résumés dans cet article permet la poursuite du développement clinique des cellules AST-OPC1 comme un traitement subaiguë pour les lésions médullaires".


La majorité des tests de sécurité a été menée chez des rats soumis à une lésion dorsale, fournissant un modèle bien établi de la population clinique cible, et des études de tumorigénicité supplémentaires ont été menées chez la souris. (…) "L'ampleur et le détail des études précliniques publiées fournissent la base pour une première étude de phase 1 chez l'homme avec succès avec les cellules AST-OPC1, et aussi pour l'utilisation des cellules AST-OPC1 dans d'autres affections neurologiques, y compris la sclérose en plaques et l'AVC", a déclaré Jane Lebkowski , directeur de la recherche et développement et conseiller scientifique en chef.




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Asterias Biotherapeutics Announces Publication of Preclinical Data that Supports the Safety and Use of AST-OPC1 as a Treatment for Spinal Cord Injury (SCI)


MENLO PARK, Calif., Sept. 9, 2015 /PRNewswire/ -- Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE MKT: AST), a leading biotechnology company in the emerging field of regenerative medicine, today announced the publication of a manuscript in Regenerative Medicine relating to AST-OPC1 (oligodendrocyte progenitor cells). The publication describes the results from preclinical safety studies that were submitted to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) as part of an Investigational New Drug Application. AST-OPC1 is currently in a Phase 1/2a dose-escalation clinical trial for complete cervical spinal cord injury (SCI).


The preclinical results showed that AST-OPC1 cells did not cause any adverse clinical observations, toxicities, allodynia or tumors. AST-OPC1 exhibited robust persistence and limited migration within the thoracic and cervical spinal cord. In addition, AST-OPC1 demonstrated nerve growth stimulating properties and remyelinating properties that supported restoration of function in animal models.


"The positive preclinical results support the general safety of AST-OPC1 and indicate minimal risk of the transplanted cells reaching unintended locations," said Dr. Edward Wirth, Chief Medical Officer. "In addition, the results indicate that AST-OPC1, when administered during the subacute phase of SCI, can act through multiple repair pathways that are relevant to SCI, including trophic factor signaling, cavity reduction, and stimulation of axon outgrowth and myelination. We believe that the results summarized in this manuscript support the continued clinical development of AST-OPC1 as a subacute treatment for SCI."


The publication, titled "Preclinical Safety of hESC-Derived Oligodendrocyte Progenitors Supporting Clinical Trials in Spinal Cord Injury," appeared online ahead of the print edition of Regenerative Medicine. The majority of safety testing was conducted in nude rats subjected to thoracic SCI, providing a well-established model of the target clinical population, and additional tumorigenicity studies were conducted in uninjured SCID/bg mice. Importantly, these rodent models enabled testing of AST-OPC1 in a large number of subjects and in an immunocompromised environment that was permissive to human cell survival. Both of these attributes facilitated assessment of key safety concerns associated with AST-OPC1 administration, including the resultant biodistribution, toxicity, and tumorigenic potential of the transplanted cells.


"The breadth and depth of the preclinical studies now published provided the basis for a successful first-in-man Phase 1 study with AST-OPC1, and set up the foundation for overall safety in support of the use of AST-OPC1 in other neurological diseases, including multiple sclerosis and stroke," said Jane Lebkowski, President Research and Development and Chief Scientific Officer.




Source : http://investor.biotimeinc.com/phoenix.zhtml?c=83805&p=irol-newsArticle&ID=2086315

[TDelrieu]

Ça y est, c'est parti aussi pour cet essai clinique ! 

Asterias commence l'inscription pour l'essai de phase 1 / 2a de l'AST-OPC1 pour traiter les lésions complètes de la moelle épinière cervicale


Publié le 5 Mars 2015


Asterias Biotherapeutics, une société de biotechnologie leader dans le domaine émergent de la médecine régénérative, a annoncé aujourd'hui que l'Atlanta-based Shepherd Center, l'un des meilleurs hôpitaux de réadaptation des E-U pour les lésions de la moelle épinière et des lésions cérébrales, a commencé l'inscription de volontaires pour la phase 1 / 2a d'essai clinique de l'AST-OPC1 (cellules progénitrices oligodendrocytes) chez des patients avec des lésions aigües complète motrice et sensorielle.


L'essai de phase 1 / 2a fait suite à la réussite de l'essai de phase 1 de l'AST-OPC1 qui a réuni les critères principaux de sécurité et de faisabilité chez cinq patients avec des lésions complète. Shepherd Center était un des sites cliniques dans l'étude de phase 1 et a inscrit deux des cinq sujets dans cette étude. Asterias entend lancer jusqu'à sept sites supplémentaires dans les prochains mois pour l'essai de phase 1 / 2a.


"L'étude de phase 1 a induit beaucoup de données concernant la sécurité d'AST-OPC1", a déclaré le Dr. Donald Peck Leslie, directeur médical de Shepherd Center et chercheur principal de l'étude pour ce site. "Avec cet essai clinique de phase 1 / 2a, nous sommes ravis de commencer les tests de l'AST-OPC1 aux doses où cela a le potentiel maximal d'apporter un avantage pour les patients."


Dr. Richard G. Fessler, professeur de neurochirurgie au Rush University Medical Center et chercheur principal de l'essai clinique de phase 1, a déclaré : "Il n'y a aucune thérapeutique ou dispositif approuvé par la FDA pour les plus de 12 000 personnes qui subissent une lésion médullaire chaque année aux États-Unis, ou pour les quelques 1,3 millions d'Américains qui vivent avec une lésion médullaire. Si l'AST-OPC1 pourrait offrir des améliorations même modestes des fonctions motrices ou sensorielles, cela permettrait des améliorations significatives de la qualité de la vie."


L'essai clinique de phase 1 / 2a est conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des doses croissantes de l'AST-OPC1 pour les lésions cervicales complètes, la première indication ciblée pour l'AST-OPC1. L'essai sera une étude ouverte, pour tester trois doses croissantes de l'AST-OPC1 chez des patients avec des lésions cervicales complètes sub-aiguës, de C-5 à C-7. Ces personnes avec une paralysie sévère ont perdu toute sensation et mouvement des membres supérieurs et inférieurs en dessous de leur lésion. L'AST-OPC1 sera administré 14 à 30 jours après la lésion. Les patients seront suivis par des examens neurologiques et des méthodes d'imagerie pour évaluer l'innocuité et l'activité du produit. (…)


"Le lancement de notre essai de phase 1 / 2a est une réalisation importante pour Asterias", a déclaré Pedro Lichtinger, PDG de Asterias. "Les personnes atteintes de lésions médullaires ont un handicap grave qui peuvent réduire de manière significative leur durée de vie, leur qualité de vie et entraîner des coûts de soin de 3 à 4 millions $ dans leur vie. Nous sommes impatients de tester la sécurité et l'efficacité de l'AST-OPC1 dans cette étude clinique de phase 1 / 2a dans les lésions complètes de la moelle épinière cervicale".




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Asterias begins enrollment for AST-OPC1 Phase 1/2a trial to treat complete cervical spinal cord injury


Published on March 5, 2015


Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE MKT: AST), a leading biotechnology company in the emerging field of regenerative medicine, announced today that Atlanta-based Shepherd Center, one of the nation's top rehabilitation hospitals for spinal cord injury and brain injury, has commenced enrollment for the Phase 1/2a clinical trial of AST-OPC1 (oligodendrocyte progenitor cells) in newly injured patients with sensory and motor complete cervical spinal cord injury (SCI).


The Phase 1/2a trial follows the successful completion of the Phase 1 trial of AST-OPC1, which met its primary endpoints of safety and feasibility when administered to five patients with neurologically complete, thoracic SCI. Shepherd Center was a site in the Phase 1 study and enrolled two of the five subjects in that study. Asterias intends to initiate enrollment for the Phase 1/2a trial at up to seven additional sites in the coming months.


"The Phase 1 study generated a strong package of data regarding the safety of AST-OPC1," said Donald Peck Leslie, M.D., medical director of Shepherd Center and principal investigator for this study site. "With the Phase 1/2a clinical trial, we are excited to begin testing AST-OPC1 at the doses and in the population where it has the maximum potential to bring benefit to patients."


Richard G. Fessler, MD, PhD, professor of neurological surgery at Rush University Medical Center and principal investigator for the Phase 1 clinical trial, said, "There are currently no FDA-approved therapeutics or devices for the more than 12,000 individuals who sustain an SCI each year in the United States alone, or for the approximately 1.3 million Americans who are estimated to be living with an SCI. If AST-OPC1 could deliver even modest improvements in motor or sensory function, it would result in significant improvements in quality of life."


The Phase 1/2a clinical trial is designed to assess safety and activity of escalating doses of AST-OPC1 for complete cervical SCI, the first targeted indication for AST-OPC1. The trial will be an open-label, single-arm study testing three escalating doses of AST-OPC1 in patients with sub-acute, C-5 to C-7, neurologically complete cervical SCI. These individuals have essentially lost all sensation and movement below their injury site with severe paralysis of the upper and lower limbs. AST-OPC1 will be administered 14 to 30 days post-injury. Patients will be followed by neurological exams and imaging methods to assess the safety and activity of the product.


The initiation of this trial is in line with the recently announced initiative to accelerate the current timelines for the AST-OPC1 clinical program by approximately six months. In addition, the company plans to seek FDA concurrence to increase the robustness of the proof of concept in the Phase 1/2a clinical trial by expanding enrollment from 13 patients to up to 40 patients. The company believes these changes will increase the statistical confidence of the safety and efficacy readouts, reduce the risks of the AST-OPC1 program and position the product for potential accelerated regulatory approvals. Asterias has received a Strategic Partnerships Award grant from the California Institute for Regenerative Medicine, which provides $14.3 million of non-dilutive funding for the Phase 1/2a clinical trial and other product development activities for AST-OPC1.


"The initiation of our Phase 1/2a trial is a significant achievement for Asterias, putting us on track to achieve the accelerated timelines that we recently announced and moving us closer to realizing the value of AST-OPC1," said Pedro Lichtinger, President and CEO of Asterias. "Individuals with SCI have severe disabilities that can significantly shorten projected lifespan, impact quality of life and result in lifetime costs of care of $3 million to $4 million. AST-OPC1 has been shown to have multiple reparative functions that address the complex pathologies observed at the spinal cord injury site and improve function in animal models. We look forward to testing the safety and activity of AST-OPC1 in this Phase 1/2a trial in our target population for first approval, complete cervical spinal cord injury."




Source : http://www.news-medical.net/news/20150305/Asterias-begins-enrollment-for-AST-OPC1-Phase-12a-trial-to-treat-complete-cervical-spinal-cord-injury.aspx

[unlucky]

C'est sur qu'ils n'y en a pas beaucoup de paratétra chercheurs.

Cordialement

[charlieboy]

Ayant moi-même participé à un essai clinique, je suis découragé de la lenteur des chercheurs. Les chercheurs du moins la majorité, vivent dans un autre monde .


Charles

[gilles]

la, ils s'attaques directement à la tétraplégie, c'est très intéressant et porteur d'espoir
 
recrutement 2015, ils vont certainement commencer début 2016 et il faudra compter au moins 1 a 2 ans de plus pour les premiers résultats.
mon estimation est bonne ?




édit : ce sujet à été ouvert en 2005

[TDelrieu]

L'essai clinique des cellules souches pour les lésions de la moelle épinière autorisé par la FDA


27 août 2014


Asterias Biotherapeutics, de Menlo Park, a reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration pour continuer une étude de sécurité de 13 personnes avec des cellules dites progénitrices d'oligodendrocytes, ou OPC. Ces cellules dérivées de cellules souches embryonnaires, sont censés stimuler la croissance de nouvelles cellules nerveuses autour de la moelle épinière et pourrait aider les patients paralysés à retrouver des mouvements.


Asterias Biotherapeutics, dirigée par le PDG Pedro Lichtinger, prévoit de commencer le recrutement de patients au début de 2015.


Les cellules souches embryonnaires humaines sont obtenues en détruisant des embryons, un processus auquel de nombreux groupes religieux conservateurs et d'autres s'y opposent parce qu'ils pensent qu'un embryon est une vie humaine.


Mais les promoteurs des recherches sur les cellules souches embryonnaires ont souligné que les traitements pourront au final sauver des vies.


«C'est exactement pour de type de traitement, en se concentrant sur un besoin médical non satisfait, que le CIRM a été créé", a déclaré dans un communiqué Randy Mills, président et chef de la direction du CIRM.


Cinq patients ont été traités dans l'essai de Geron, et des études de suivi ont montré que les lésions de la moelle épinière chez quatre des patients avaient diminué.


Que cela signifie que le traitement de Geron fonctionne chez ces patients est une question ouverte. L'étude de Geron concernait de nouvelles lésions aiguës de la moelle épinière, de sorte que certains des résultats pourrait être relié à la guérison normale au fil du temps.


Pourtant, Michael West - le fondateur de Geron et maintenant vice-président d'Asterias – y voit une voie prometteuse. Il a finalement conclu un accord avec Geron pour acquérir quatre lignées cellulaires, y compris celle impliquée dans l'étude d'Asterias.


L'essai clinique d'Asterias, cependant, diffère de celui Geron. D'une part, les patients recevront des doses jusqu'à 10 fois plus élevées que les patients de l'étude Geron. Le recrutement se concentrera sur des patients atteints de lésions complètes de la moelle épinière au niveau cervical, plutôt que dorsal.


Les patients seront traités avec les cellules 14 à 30 jours après la lésion ; dans l'étude de Geron, les patients avaient été traités plus tôt.




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Stem cell trial for spinal cord injuries cleared by FDA


Aug 27, 2014,


Asterias Biotherapeutics Inc. of Menlo Park received Food and Drug Administration clearance Wednesday to go forward with a 13-person safety study of so-called oligodendrocyte progenitor cells, or OPCs. Those cells, derived from embryonic stem cells, are thought to stimulate the growth of new nerve cells around the spinal cord and could help paralyzed patients regain movement.


The FDA decision moves Asterias (OTC BB: ASTY) closer to accessing a $14.3 million grant from the California Institute for Regenerative Medicine, or CIRM, the state’s taxpayer-backed stem cell research funding agency.


Asterias, led by CEO Pedro Lichtinger, expects to start enrolling patients in early 2015.


Human embryonic stem cells are obtained by destroying embryos, a process that many conservative religious groups and others oppose because they believe an embryo is a human life.


But backers of embryonic stem cell research have stressed that treatments ultimately will save lives.


“This is exactly the type of treatment, focusing on an unmet medical need, that CIRM was created to address,” Randy Mills, president and CEO of CIRM said in a prepared statement.


CIRM had pledged a $25 million loan to Geron Corp. (NASDAQ: GERN) of Menlo Park when its spinal cord injury stem cell treatment in 2010 went into an early-stage trial. At the time, Geron’s trial was the first in-human study of an embryonic stem cell-derived therapy.


But Geron halted the study in a round of November 2011 cost cutting. It repaid $6.4 million it had received from CIRM, plus interest, said a CIRM spokesman.


Five patients were treated in the Geron trial, and follow-up studies showed that the spinal cord injuries in four of the patients had shrunk.


Whether that means Geron’s treatment is working in those patients is an open question. Geron’s study looked only at acute, or new, spinal cord injuries, so some of the results could be connected to normal healing over time.


Still, Michael West — Geron’s founder and now vice president of technology integration at Asterias — saw promise. He eventually struck a deal with Geron to acquire four cell lines, including the one involved in Asterias’ study.


Asterias’ trial, however, differs from the one Geron ran. For one, patients will be given doses up to 10 times greater than patients received in the Geron study. It also will focus on patients with complete spinal cord injuries originating in the neck, rather than the back.


Patients will be treated with the cells 14 to 30 days after the injury; in Geron’s study, patients were treated more quickly.




Source : http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/2014/08/embryonic-stem-cells-asterias-geron-spinal-cord.html?page=all

[dardaran]

N'oublions pas qu'ils vont à tâtons. Ce sont des procédés dits "essai-erreur". Voyons cela comme des pas en avant dans ce domaine de recherche. Des erreurs en moins à faire pour les prochains essais. "ON" gagne du terrain. Ca ne peut être que bon.
G.

[TDelrieu]

cinq patients atteints de lésions de la moelle épinière complète dorsale selon la classification ASIA, ont reçu une dose relativement faible de deux millions de cellules AST-OPC1

Donc on peut supposer que lorsque les doses de cellules seront plus élevées (lors de l'essai de phase 2), cela donnera des résultats ! On verra... 

[send]

En résumé ça ne marche pas!!

[gilles]

Il n'y a pas eu de dégénérescences ou d'améliorations neurologiques dans les cinq sujets de l'essai comme évalué par les normes internationales de classification neurologique. Les patients de l'essai seront suivis pour un total de 15 ans.

ça c'est quand même dur a lire

[TDelrieu]

Voici la société qui a racheté les actifs de GERON Corp. dans le domaine des cellules souches embryonnaires et qui assure le suivi des essais cliniques en cours… 


Site Web de Asterias Biotherapeutics : www.asteriasbiotherapeutics.com

Asterias Biotherapeutics annonce de nouveaux résultats de l'essai clinique d'une thérapie cellulaire dérivée de cellules souches embryonnaires


22 mai 2014


MENLO PARK, Californie - ( BUSINESS WIRE ) - Asterias Biotherapeutics a présenté aujourd'hui les résultats de son essai clinique de phase 1 évaluant la sécurité de son produit, AST-OPC1, chez les sujets souffrant de lésions de la moelle épinière. Les résultats ont été présentés par le Dr Jane Lebkowski, président de la R & D de Asterias, à la réunion annuelle à Washington, de l'American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT). L'étude représente la première administration chez l'homme d'un essai de thérapie cellulaire dérivée de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). L'étude a été initiée par Geron Corporation en 2010 ; en 2013 Asterias a acquis la totalité des actifs de Geron. Les résultats fournissent un soutien pour la sécurité du produit et fournissent un chemin pour les études cliniques avancées des cellules AST-OPC1. Le contenu intégral de la présentation du Dr. Lebkowski sont disponibles sur le site Web de Asterias, www.asteriasbiotherapeutics.com


AST-OPC1 est une population de cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) qui contiennent des cellules progénitrices oligodendrocytes (OPC). Les OPC et les oligodendrocytes assurent plusieurs fonctions de soutien importantes pour les cellules nerveuses dans le système nerveux central. Dans l'essai clinique de phase 1, cinq patients atteints, de lésions de la moelle épinière complète dorsale selon la classification ASIA, ont reçu une dose relativement faible de deux millions de cellules AST-OPC1 au site de la lésion 7-14 jours post-traumatique. Les sujets ont reçu de faibles niveaux d'immunosuppression pendant les 60 jours suivant. Les patients ont été suivis pendant 2-3 ans à travers de nombreuses visites cliniques, IRM et des examens neurologiques.


L'administration des cellules AST-OPC1 dans les cinq sujets n'ont pas eu d'effets indésirables graves associés à la transplantation peropératoire des cellules. En outre, il n'y a pas eu d'événements indésirables graves associés aux cellules AST-OPC1 elles-même ou au traitement immunosuppresseur. Il n'y a eu aucune présence de tumeur, d'expansion de kystes, d'infections, de fuite de liquide céphalorachidien, d'inflammation accrue, ou de détérioration du tissu neuronal au site de la lésion de ces sujets. La surveillance immunitaire des sujets post-transplantation n'a pas montré de réponse immunitaire cellulaire ou à base d'anticorps contre les AST-OPC1, malgré le retrait complet de toute immunosuppression 60 jours après la transplantation. Dans quatre des cinq sujets, la série d'IRM effectuée tout au long de la période de suivi de 2-3 ans ont indiqué une réduction des cavités que la moelle épinière pouvait avoir et que les cellules AST-OPC1 ont eu des effets positifs dans la réduction de la détérioration des tissus de la moelle. Cet effet a été observé dans le test du modèle animal des cellules AST-OPC1. Il n'y a pas eu de dégénérescences ou d'améliorations neurologiques dans les cinq sujets de l'essai comme évalué par les normes internationales de classification neurologique. Les patients de l'essai seront suivis pour un total de 15 ans.


Il y a eu trois effets indésirables graves observés dans l'essai qui n'ont pas été associés aux cellules AST-OPC1, à la transplantation ou l'immunosuppression transitoire, mais qui sont communs chez les patients blessés médullaires. Il s'agit notamment de pyélonéphrite, infection des voies urinaires, et de dyspnée en raison de dysréflexie autonome. Aucun décès n'a été lié à l'essai.


"Nous sommes reconnaissants envers nos patients, les cliniciens et leurs institutions pour leur formidable soutien tout au long de l'exécution de cette première administration à l'homme d'une thérapie à base de cellules souches embryonnaires humaines", a déclaré le Dr Edward Wirth III, chef de la direction translationnelle de Asterias.


"La sécurité montré dans cette étude positionne Asterias pour commencer un nouvel essai clinique de phase 1/2a en 2014, sous réserve de l'autorisation de la FDA," a déclaré le Dr Lebkowski.


"Les lésions de la moelle épinière représentent un besoin médical considérable non satisfait, car non seulement cela entraîne une invalidité grave, mais cela peut aussi raccourcir considérablement la durée de vie des personnes touchées", a déclaré le Dr Stephen McKenna, directeur de la réhabilitation du Trauma Center, Santa Clara Valley Medical Center. "Il n'y a aucun traitement approuvé scientifiquement qui permet de réparer les lésions de la moelle épinière. Nous sommes impatients de participer à l'avenir du développement clinique des cellules AST-OPC1."






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Asterias Biotherapeutics, Inc. Announces New Results From First-in-Man Clinical Trial of a Cell Therapy Derived From Embryonic Stem Cells


MENLO PARK, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Asterias Biotherapeutics (“Asterias”) presented today the results of its Phase 1 clinical trial assessing the safety of its product, AST-OPC1, in subjects with spinal cord injury. The results were presented by Dr. Jane Lebkowski, President of R&D of Asterias, at the American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting in Washington, DC. The study represented the first-in-man trial of a cell therapy derived from human embryonic stem cells (hESCs). The study was first initiated by Geron Corporation in 2010; in 2013 Asterias acquired all of Geron’s stem cell assets. The results provide support for the safety of the product and provide a path for advanced clinical studies of AST-OPC1. The full contents of Dr. Lebkowski’s presentation are available on Asterias’ website, www.asteriasbiotherapeutics.com.


AST-OPC1 is a population of cells derived from hESCs that contain oligodendrocyte progenitor cells (OPCs). OPCs and oligodendrocytes provide several important supportive functions for nerve cells in the central nervous system. In the phase 1 clinical trial, five patients with neurologically complete, thoracic spinal cord injury as classified by the American Spinal Association Impairment Scale, were administered a relatively low dose of two million AST-OPC1 cells at the spinal cord injury site 7-14 days post-injury. The subjects received low levels immunosuppression for the next 60 days. The patients have been followed to date for 2-3 years through numerous clinical visits, MRIs, and neurological assessments. The trial was conducted by Dr. David Apple at the Shepherd Center in Atlanta GA, Dr. Richard Fessler at Northwestern University in Chicago IL, and Drs. Gary Steinberg and Stephen McKenna at Stanford University/Santa Clara Valley Medical Center in Palo Alto, CA.


Delivery of AST-OPC1 was successful in all five subjects with no serious adverse events associated with the intraoperative administration of the cells. In addition, there were no serious adverse events associated with AST-OPC1 itself, or the immunosuppressive regimen. There was no evidence of expanding masses, expanding cysts, infections, cerebrospinal fluid leaks, increased inflammation, or neural tissue deterioration at the injury site of these subjects. Immune monitoring of subjects through one year post-transplantation showed no evidence of antibody-based or cellular immune responses to AST-OPC1, despite complete withdrawal of all immunosuppression at sixty days post-transplant. In four of the five subjects, serial MRI scans performed throughout the 2-3 year follow-up period indicate that reduced spinal cord cavitation may have occurred and that AST-OPC1 may have had some positive effects in reducing spinal cord tissue deterioration. This effect was seen in the animal model testing of AST-OPC1. There were no unexpected neurological degenerations or improvements in the five subjects in the trial as evaluated by the International Standards for Neurological Classification of Spinal Cord Injury (ISNCSCI) exam. Patients in the trial will be followed for a total of 15 years.


There have been three serious adverse events observed in the trial that were not associated with AST-OPC1, its delivery or the transient immunosuppression, but which are common in spinal cord injury patients. These included one each of pyelonephritis, urinary tract infection, and dyspnea due to autonomic dysreflexia. There were no deaths in the trial.


“We are grateful to our patients, clinical investigators and their institutions for their tremendous support throughout the execution of this first-in-human trial of a human embryonic stem cell based therapy,” stated Dr. Edward Wirth III, Chief Translational Officer of Asterias.


“The safety demonstrated in this trial positions Asterias to start a new phase 1/2a clinical trial in 2014, subject to clearance from the FDA,” stated Dr. Lebkowski.


“Spinal cord injury represents a tremendous unmet medical need that not only results in severe disability, but can also significantly shorten the projected lifespan of affected individuals,” stated Dr. Stephen McKenna, Director of the Rehabilitation Trauma Center, Santa Clara Valley Medical Center. “There are no approved therapies that can repair spinal cord injuries. We look forward to participating in the future clinical development of AST-OPC1.”




Source : http://www.businesswire.com/news/home/20140522006080/en/Asterias-Biotherapeutics-Announces-Results-First-in-Man-Clinical-Trial#.U4WvghaL8X6

[TDelrieu]

Un jour, Thierry a écrit que la solution ne viendrait pas d'un seul mais serait le fruits de plusieurs travaux. Un peu comme un énorme Puzzle qu'il faudra patiemment reconstituer.
Gardons espoir.G.

Oui George, d'autant plus que cet essai de GERON ne concernait QUE les lésions aiguës... 

[dardaran]

Un jour, Thierry a écrit que la solution ne viendrait pas d'un seul mais serait le fruits de plusieurs travaux. Un peu comme un énorme Puzzle qu'il faudra patiemment reconstituer.
Gardons espoir.
G.

[seppel]

Bonjour, trop trop mauvaise oui 
 
  La compagnie californienne de biotechnologie Geron a annoncé le 14 novembre qu’elle mettait fin à son essai clinique, sur l’homme, d’un traitement utilisant une lignée de cellules souches embryonnaires humaines (lignée GRNOPC1). Initié en octobre 2010, cet essai était destiné à des patients paralysés à la suite de lésions totales de la moelle épinière. Le 20 octobre dernier, elle annonçait que 4 patients avaient déjà été traités et qu’ils ne présentaient aucune complication.

Un coût trop important
L’interruption de cet essai, un an après son lancement ultra médiatisé, marque l’abandon, par Geron, de l’ensemble de ses recherches sur les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). La société avait pourtant axé toute sa publicité sur ce secteur, déployant de nombreux efforts pour obtenir le droit de démarrer cet essai. Dans son communiqué, elle justifie l’arrêt de l’essai par son coût trop élevé. Une déclaration étonnante car la compagnie a reçu un soutien de 25 millions de dollars offerts par le Californian Institute for Regenerative Medicine (CIRM) le 5 mai 2011. Malgré cet appui, la compagnie n’a rien gagné à travailler sur les CSEh et ses pertes l’ont conduite à se séparer de 38% de ses employés. Cherchant à revendre ses activités sur les cellules souches, elle veut désormais consacrer ses ressources à la phase 2 de ses essais cliniques sur deux produits anticancéreux. The Street, site d’actualité financière, dépeint la situation de Geron de façon caustique : "l’infâme réputation de Geron comme leveur de fonds en série, dont la seule réussite est d’avoir laissé les investisseurs payer les pots cassés, pourrait définitivement ternir l’ensemble du champ de recherche sur les cellules souches embryonnaires aux yeux de Wall Street".

Absence d’efficacité
L’argument financier ne suffit pas à expliquer la décision de Geron : si les essais de phase I visent à tester la tolérance du traitement et non ses effets, la compagnie devait toutefois attendre un minimum de résultats. Ceux-ci ont manqué, ce qui explique la chute de la valeur en bourse de Geron. En France, le Dr Marc Peschanski, directeur du laboratoire I-Stem, a déploré l’arrêt de cet essai donnant selon lui "un mauvais signal aux investisseurs et aux pouvoirs publics sur l’état des travaux sur les cellules souches [...] [dont le] potentiel est encore très important". Pour le Pr. Alain Privat, de l’Institut de neurosciences de Montpellier, les difficultés financières ne sont qu’un prétexte: "Geron aurait facilement trouvé des financements supplémentaires si son traitement avait montré qu'il était capable d'apporter des améliorations à l'état des patients atteints à la moelle épinière. Je pense plutôt que le traitement a été arrêté, soit par manque d'efficacité, soit pour des problèmes de rejets ou de sûreté pour les patients".

Recherche sur les cellules souches embryonnaires : désillusion ?
L’interruption de l’essai de Geron porte un coup à la recherche sur les CSEh : il semble désormais que celle-ci ne conduira pas à des traitements miracles comme l’ont fait miroiter certains de ses promoteurs. A défaut de résultats, la confiance dans les CSEh pour développer des thérapies s’érode. Au vu des bons résultats de récentes recherches sur les cellules souches adultes, le magazine New Scientist annonce un revirement : les cellules souches adultes "ouvrent- elles la voie sur le plan clinique? Absolument. Il y a par exemple près de 200 essais en cours dans le monde utilisant des cellules souches mésenchymateuses [...]. En termes de nombre et de potentiel commercial, ils sont loin devant".
Le Quotidien du Médecin (Stéphanie Hasendahl) 15/11/11 - Presswatch.com 16/11/11 -  AFP 15/11/11 - Gènéthique 16/11/11

[TDelrieu]

Mauvaise nouvelle... 

Geron Corp. arrête le premier essai mondial sur les cellules souches embryonnaires


16 novembre 2011


Geron Corp arrête le premier essai sur des patients impliquant des cellules souches embryonnaires, en invoquant le manque de financement et les difficultés économiques.


La décision de l'entreprise laisse un avenir incertain pour ce traitement pour les lésions médullaires, développé par des chercheurs de UC Irvine .


Hans Keirstead, qui a développé le traitement avec Nistor Gabriel, chercheur à l'UCI, a déclaré qu'il démarche des fonds alternatifs afin de poursuivre les essais.


Ni l’un ni l’autre n’étaient impliqués dans l’essai clinique de Geron.


Geron a récemment rapporté que les patients avaient terminé la première année d'un essai de phase 1 sur l'innocuité du traitement, sans effets indésirables.


Mais avec un réservoir potentiel de seulement environ 6000 patients par an, l’essai ne pouvait pas acquérir suffisamment de fonds pour continuer, a déclaré Keirstead mercredi.


"En un mot, la petite taille du marché ne pouvait pas supporter le coût du développement", a déclaré Keirstead. "C'est une crainte que la communauté de la moelle épinière a eu pendant des années, et maintenant cela se manifeste clairement."


Geron a dit qu'il va aussi licencier 66 employés à temps plein.


Le traitement est pour lésions aiguës de la moelle épinière, c-à-dire moins de 14 jours. Les cellules neurales provenant des cellules souches embryonnaires humaines sont injectées dans le site de la lésion.


L'essai en cours jusqu'à présent est seulement pour vérifier la sécurité de la procédure ; un essai pour mesurer son efficacité était censé suivre.


Geron a annoncé en Octobre que les patients participant à l'essai n’ont eu aucun mauvais effet du traitement lui-même, bien qu'il y avait quelques «faibles» réactions indésirables à un médicament immuno-supresseur.


Et l'un des patients, Timothy Atchison de l'Alabama, a rapporté qu'il a eu des sensations dans les jambes après le traitement, bien que sa déclaration n'ait pas été scientifiquement vérifiée.


Le traitement a le potentiel de renverser la paralysie, et a réussi à le faire sur des rats de laboratoire.


"Je suis vraiment découragé pour les patients", a déclaré Keirstead. "Ce que je voulais faire était de développer des traitements pour des blessures de la moelle épinière et d'autres maladies. C'est un coup sérieux au traitement. "


Pourtant, il dit qu'il est optimiste et qu’un financement alternatif pourrait être trouvé, permettant à l’essai clinique de continuer.


"Je ne pense pas que c'est la fin pour cet essai", a-t-il dit. "Je pense que c'est une haie plutôt qu'une barrière. Nous allons la surmonter. "


Délocaliser le traitement au-delà des Etats-Unis pourrait augmenter le nombre de patients potentiels et réduire les coûts, a-t-il dit.


"Je prédis que cela sera déplacé à l’étranger ", a-t-il dit.




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Geron Corp. shuts down world’s first stem-cell trial


November 16th, 2011


Geron Corp. is shutting down the world’s first patient trial of a treatment involving human embryonic stem cells, citing lack of funding and economic difficulties.


The company’s decision leaves a doubtful future for clinical trials of the spinal-cord injury treatment, developed by researchers at UC Irvine.


Hans Keirstead, who developed the treatment along with UCI researcher Gabriel Nistor, said he is exploring alternative funding to continue the trials.


Neither was involved in Geron’s clinical trial.


Geron recently reported that patients had completed the first year of a safety trial of the treatment with no adverse effects.


But with a potential pool of only about 6,000 patients per year, the trial could not acquire enough funding to continue, Keirstead said Wednesday.


“In a nutshell, the small market size could not support the cost of development,” Keirstead said. “That is a fear that the spinal cord community has had for years, and now it clearly manifests itself.”


Geron said it also is laying off 66 full-time employees.


The treatment is for acute spinal cord injuries, less than 14 days old. Neural cells derived from human embryonic stem cells are injected into the site of the injury.


The trial underway so far was only to check the safety of the procedure; a trial to measure its effectiveness was expected to follow.


Geron announced in October that patients involved in the trial experienced no ill effects from the treatment itself, although there were a few “mild” adverse reactions to a drug used to suppress the immune system.


And one of the patients, Timothy Atchison of Alabama, came forward to report that he had experienced sensation in his legs after the treatment, although his statement was not scientifically verified.


The treatment has the potential to reverse paralysis from such injuries, and has succeeded in doing so in laboratory rats.


“I’m really disheartened for the patients,” Keirstead said. “All I ever wanted to do was develop treatments for spinal cord injuries and other diseases. This is a serious blow to the treatment.”


Still, he said he was optimistic that alternative funding could be found and the trials could go forward.


“I don’t think this is the end of the road for this trial,” he said. “I think it’s a hurdle rather than a barrier. We’ll get over it.”


Moving the treatment beyond the United States could increase the number of potential patients and reduce costs, he said.


“I predict this will move offshore,” he said.




Source : http://sciencedude.ocregister.com/2011/11/16/geron-corp-shuts-down-worlds-first-stem-cell-trial/159883/

[tikiboxe17]

Le premier essai de réparation de la moelle épinière chez l’homme est lancé




La société Geron Corporation, cotée au Nasdaq, vient d’annoncer le début du premier essai humain utilisant des cellules souches embryonnaires. Cet essai a été autorisé par la Food and Drug administration en 2009. Ce type de traitement avait été interdit sous la présidence du Président George Bush. Le président Barack Obama a levé cette interdiction.


L’objectif de ce traitement est de réparer la moelle épinière sectionnée lors d’un accident. Les patients qui ont subi un accident de ce type sont devenus tétraplégiques ou paraplégiques. Les cellules nerveuses altérées sont incapables de se régénérer. Pourtant, l’injection de cellules souches embryonnaires (hESC-Derived Oligodendrocytes – GRNOPC1), seraient capables de permettre à nouveau la circulation de l’influx nerveux (voir photos), un espoir thérapeutique pour des milliers d’accidentés chaque année. L’expérience à déjà été menée avec succés chez des souris (voir la vidéo).


Le 11 octobre 2010, le premier patient a été inclus dans l’essai thérapeutique. les patients sont tous des personnes ayant été blessés à la moelle épinière dans les 14 jours précédant l’inclusion. Les cellules souches embryonnaires sont alors injectées au niveau de la lésion de la moelle épinière.


Si l’objectif est d’abord dévaluer la bonne tolérance de l’injection des cellules souches embryonnaires, l’objectif final sera de permettre aux blessés de retrouver l’usage et la sensibilité des membres paralysés. C’est donc une véritable première mondiale qui a débuté.




Source : http://www.docbuzz.fr/2010/10/12/123-le-premier-essai-de-reparation-de-la-moelle-epiniere-chez-lhomme-est-lance/

[TDelrieu]

6ril,


D'abord, j'aimerais savoir pourquoi tu as effacé tous tes messages que tu as postés depuis le 26 juillet 2010 !? 


Concernant la vidéo : le Dr Hans Keirstead, du Reeve-Irvine Spinal Cord Injury Research Center, détaille son travail sur l'inhibition de la réponse immunitaire (qui réduit la lésion secondaire lors de la phase aiguë) ; puis sur les injections de cellules souches pré-différenciées en oligodendrocytes (qui font l'objet actuellement d'un essai clinique de phase I financé par la société GERON) ; enfin, il participe à la présentation d'un exosquelette motorisé pour paraplégique dont nous avons déjà parlé ici : http://alarme.asso.fr/forum/equipements-aides-techniques/exosquelettes-motorises-pour-paraplegiques/


Voilà... Rien de nouveau !

[6ril]

Bonjour,

Quelqu'un pourrait traduire ce qui est dit dans cette vidéo ?

Merci d'avance 

http://www.racerxonline.com/video/dr-hans-keirstead-10-13-10.aspx