TOUT SUR LA RECHERCHE > Études précliniques
Acorda Therapeutics : Ampyra® (dalfampridine)
Kappow:
Merci NATCO24,
La formule fampridine n'est pas encore au canade je crois, seulement au etat-unis j'ai appeler chez accorda et ils mont dit
que le medicament etait seulement disponible pour les resident USA..
NATCO24:
Merci Frank pour votre réponse. :smiley:
Effectivement je pense qu'il s'agit de cette grosse différence ...
Une info, cependant qui date de ce matin :azn:: (j'ai appelé hier soir le laboratoire Biogen qui va commercialiser la molécule mais l'hôtesse n'avait pas l'info. Une personne m'a rappelée ce matin (sympa quand même!)) :
l'AMM n'est pas encore acceptée par les autorités compétentes mais ne saurait tarder et il est envisagé une commercialisation de la dalframpridine (frampridine SR) fin année 2011... :rolleyes:
Encore loin pour ceux comme moi qui en ont besoin... :lipsrsealed:
Franck_38:
Salut,
il y a une différence entre la 4-AP "classique", et le médicament développé en question, sous le nom commercial AMPYRA, qui est une forme galénique différente, à libération prolongée. Le "SR" de Fampridine-SR signifie "Slow Release". Ca évite le pic de la molécule dans le sang, et son élimination rapide et permet des prises moins fréquentes du médicament, avec une concentration sanguine moyenne plus régulière.
La 4-AP est donc disponible facilement, mais la forme "SR" et encore difficile à obtenir semble-t-il. Il me semble que même si vous réussissez à en obtenir, c'est très onéreux...
Attendez peut-être l'attribution de l'AMM française ou européenne, qui me semblait prévue pour cet automne, et vous pourrez tester plus facilement...
@+
Franck
TDelrieu:
Actualité de la société Acorda Therapeutics et de la fampridine (4-AP) !!! :smiley:
Nota : Acorda Therapeutics commercialise la 4-AP à "effet retard" depuis mars 2010 sous le nom commercial de AMPYRA™ (nom de la molécule : dalfampridine). Seulement, ce médicament n’est disponible pour le moment qu’aux USA… Voici le site promotionnel de ce médicament : http://www.ampyra.com/home
--- Citer ---Mardi 25 mai 2010
(…)
A propos de Acorda Therapeutics
Acorda Therapeutics est une société de biotechnologie qui développe des thérapies pour la Sclérose en plaques, les lésions de la moelle épinière et d'autres troubles du système nerveux. Les produits commercialisés actuellement par la société comprennent AMPYRA™ (dalfampridine), un inhibiteur des canaux potassium approuvé comme traitement pour améliorer la marche chez les patients atteints de Sclérose en plaques (SEP) et qui a démontré une amélioration de la vitesse de marche, et ZANAFLEX capsules ® (tizanidine chlorhydrate), un médicament à courte durée d'action pour la gestion de la spasticité. La Société comprend aussi un certain nombre de produits en développement pour le traitement, la régénération et la réparation de la moelle épinière et du cerveau.
(…)
===========================
:arrow: TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
===========================
Tuesday, May 25, 2010
(…)
About Acorda Therapeutics
Acorda Therapeutics is a biotechnology company developing therapies for multiple sclerosis, spinal cord injury and other nervous system disorders. The Company's marketed products include AMPYRA(TM) (dalfampridine), a potassium channel blocker approved as a treatment to improve walking in patients with multiple sclerosis (MS); this was demonstrated by an improvement in walking speed; and ZANAFLEX CAPSULES(R) (tizanidine hydrochloride), a short-acting drug for the management of spasticity. The Company's pipeline includes a number of products in development for the treatment, regeneration and repair of the spinal cord and brain.
(…)
Source : http://www.foxbusiness.com/story/markets/industries/health-care/acorda-therapeutics-chief-scientific-officer-andrew-r-blight-deliver-keynote
--- Fin de citation ---
Antoine:
Biogen Idec présente une demande en Europe pour l'approbation de la Fampridine comprimés pour améliorer la capacité de marche chez les personnes atteintes de sclérose en plaques.
Date de l'article: 13 Jan 2010 - 2:00 PST
http://www.medicalnewstoday.com/articles/175790.php
En français (traduction littérale)
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) a annoncé le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) à l'Agence européenne des médicaments pour la Fampridine en comprimés à libération prolongée (Fampridine-PR), un nouveau traitement oral pour l'amélioration de la capacité de marche chez des patients adultes atteints de sclérose en plaques (MS: multiple sclerosis ou SEP). La société a également déposé une New Drug Submission (NDS) à Santé Canada.
«La déficience dans la marche a un impact significatif sur la vie de nombreuses personnes vivant avec la SEP», a déclaré Alfred Sandrock, MD, PhD, Senior Vice President, Neurology Research and Development, Biogen Idec. «Fampridine-PR comprimés peut offrir une nouvelle approche pour traiter cet aspect débilitant de la maladie en améliorant la capacité de marche des patients atteints de SEP. Nous sommes impatients de travailler avec les Autorités pour mettre cette thérapie à la disposition des personnes atteintes de SEP en Europe et au Canada.»
Les soumissions de l'AMM européenne et de la NDS canadienne sont fondées sur un programme complet de développement, notamment les résultats de deux études cliniques de phase III, randomisées, en double aveugle, contre placebo. Ces études ont démontré l'efficacité de la Fampridine-PR comprimés dans l'amélioration de la capacité de marche chez les patients affectés de multiple sclerosis "relapsing remitting, secondary progressive, progressive relapsing, and primary progressive".
Dans les deux essais cliniques de phase III, une partie beaucoup plus importante (p<0,001) des patients traités à la Fampridine-PR ont présenté une amélioration cohérente dans la vitesse de marche par rapport au placebo (34,8 pour cent contre 8,3 pour cent et 42,9 pour cent contre 9,3 pour cent, respectivement). Un taux de réponse accrue du groupe Fampridine-PR a été observé dans toutes les formes de sclérose étudiées.
La sujets traités à la Fampridine-PR qui avaient une amélioration constante dans les deux études ont connu une augmentation moyenne de la vitesse de marche de 25,2 pour cent et 24,7 pour cent comparativement à 4,7 pour cent et 7,7 pour cent, respectivement, pour le groupe placebo entier.
La majorité des participants à l'étude dans ces essais avaient consommé des médicaments immunomodulateurs, notamment des interférons, du glatiramer acétate, et du natalizumab, mais l'ampleur de l'amélioration de la capacité de marche était indépendante du traitement concomitant.
À propos de la Fampridine-PR
La Fampridine-PR est une formule à libération prolongée des comprimés du médicament expérimental 4-aminopyridine ou 4-AP. Les comprimés de Fampridine agissent en bloquant les canaux potassiques dans les nerfs démyélinisés, ce qui réduit les fuites de courant dans l'axone, le rétablissement de la conduction neuronale, la formation et l'efficacité du potentiel d'action.
Cette formulation comprimé, appelé Fampridine-SR aux États-Unis (USA), a été élaboré et sera commercialisée aux Etats-Unis par Acorda Therapeutics, Inc (Nasdaq: ACOR).
La FDA a accepté une demande de nouveau médicament (NDA) pour cette Fampridine-SR et lui a attribué une "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) datant du 22 Janvier 2010. La date PDUFA est la date cible pour la FDA pour clore son examen du dossier de mise sur le marché de la Fampridine-SR. Biogen Idec va commercialiser la Fampridine-PR sur des marchés hors des Etats-Unis.
A propos de la sclérose en plaques
[./...]
A propos de Biogen Idec
Biogen Idec crée de nouvelles thérapies dans les secteurs présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. Fondée en 1978, Biogen Idec est un leader mondial dans la découverte, le développement, la fabrication et la commercialisation de thérapies innovantes. Les patients de plus de 90 pays profitent de produits Biogen Idec qui ciblent des maladies telles que le lymphome, la sclérose en plaques et l'arthrite rhumatoïde.
Cette déclaration fait suite à l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché du Firdapse en europe et aux USA ou Amifampridine phosphate ou 3,4-diaminopyridine phosphate, par Biomarin pharmaceutical, dans l'indication orpheline du syndrome de Lambert-Eaton.
http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=106657&p=RssLanding&cat=news&id=1370960
Je reprends ci-dessous une traduction d'un communiqué de presse de Biomarin:
http://www.prnewswire.com/news-releases/amifampridine-phosphate-receives-marketing-approval-in-the-eu-for-lems-80731862.html
Le Firdapse, moins toxique que la 4-AP est en essai clinique pour des indications similaires. :huh:
NOVATO, Calif., 6 janvier 2010 (APM) / -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) a annoncé mardi soir l'obtention auprès de la Commission européenne d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Firdapse (Amifampridine phosphate, 3,4-diaminopyridine phosphate) dans une maladie rare autoimmune, le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton.
L'Amifampridine a été développée par l'Agence générale des équipements et produits de santé (Ageps) de l'Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP). BioMarin a acquis les droits du produit auprès d'EUSA Pharma SAS.
Il s'agit du premier médicament à être homologué dans le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, a souligné BioMarin dans un communiqué, conférant ainsi un statut de médicament orphelin et dix ans d'exclusivité de marché en Europe. Il a également reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis.
BioMarin compte débuter le lancement du produit mi-mars en Europe, et doit rencontrer début 2010 la Food and Drug Administration (FDA) pour déterminer la voie à suivre pour son homologation aux Etats-Unis.
«Nous sommes ravis d'offrir la première option thérapeutique approuvée en UE pour traiter le LEMS, une maladie rare, grave et invalidante qui nous permet d'étendre notre portefeuille commercial avec notre quatrième approbation de produit», a déclaré Jean-Jacques Bienaimé, directeur général de BioMarin.
«Nous sommes sur la bonne voie pour lancer l'Amifampridine dans l'UE à la mi-Mars et j'ai hâte de rencontrer la FDA début de 2010 afin de déterminer la voie réglementaire nécessaire pour introduire ce produit aux États-Unis.
Nous évaluerons également la commercialisation du produit hors des États-Unis et de l'Europe, ainsi que la meilleure stratégie de développement pour l'Amifampridine dans d'autres indications. »
En octobre 2009, le comité scientifique de l'Agence européenne du médicament (EMA, ex-EMEA) a rendu un avis positif pour une AMM "dans des circonstances exceptionnelles" de l'amifampridine, sous le nom de Zenas*.
À propos du LEMS
Le Syndrome myasthénique de Lambert Eaton (LEMS) est une maladie auto-immune rare avec comme principal symptôme une faiblesse musculaire. Cette faiblesse est causée par des autoanticorps anti-canaux calciques voltage dépendants, conduisant à une réduction du taux présynaptique d'acétylcholine libérée à partir des terminaisons nerveuses.
La prévalence de la LEMS est estimée à quatre à dix par million, soit environ 2.000 à 5.000 patients dans l'UE et 1.200 à 3.100 patients aux Etats-Unis. Environ 50 pour cent des patients diagnostiqués LEMS ont un cancer du poumon à petites cellules (small cell lung cancer).
Les patients atteints de LEMS présentent généralement une fatigue, des douleurs musculaires et des courbatures. La faiblesse est généralement plus marquée dans les muscles proximaux en particulier ceux des jambes et du tronc. D'autres symptômes comprennent une réduction des réflexes, des paupières tombantes, une faiblesse des muscles du visage et des problèmes de déglutition. Les patients signalent souvent une sécheresse de la bouche, de l'impuissance, une constipation et des vertiges en position debout. Ces symptômes peuvent être mortels quand la faiblesse concerne les muscles respiratoires. Un diagnostic de LEMS se fait généralement sur la base des symptômes cliniques, de tests électromyographiques et un test de présence d'autoanticorps dirigés contre les canaux calciques voltage-dépendants.
Le traitement actuel du LEMS peut consister en des stratégies visant à la malignité sous-jacente. Malheureusement, le traitement du cancer du poumon à petites cellules est trés limité et les résultats sont généralement faibles. Les immunosuppresseurs ont été essayés mais le succès est limité par la toxicité, et les difficultés d'administration. Une pierre angulaire du traitement a été la 3,4-DAP, mais son utilisation dans la pratique a été limitée par son indisponibilité sur le marché. Ce problème sera résolu par l'introduction du produit BioMarin.
A propos de BioMarin
BioMarin développe et commercialise des produits biopharmaceutiques innovants pour les maladies et des conditions médicales graves. Le portefeuille de produits de la société comprend quatre produits approuvés et de multiples candidats en phases cliniques et pré-cliniques. Parmi les produits approuvés figurent Naglazyme® (galsulfase) pour la mucopolysaccharidose VI (MPS VI), un produit entièrement développé et commercialisé par BioMarin, Aldurazyme® (laronidase) pour la mucopolysaccharidose I (MPS I), un produit que BioMarin a développé à travers une joint venture à 50/50 avec Genzyme Corporation; les comprimés Kuvan® (dichlorhydrate de saproptérine) pour la phénylcétonurie (PKU), développé en partenariat avec Merck Serono, une division de Merck KGaA de Darmstadt, en Allemagne, et la 3,4-diaminopyridine phosphate (amifampridine), qui a été approuvé par la Commission européenne pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert Eaton (LEMS). D'autres produits candidats incluent le PEG-PAL (recombinant 'pégylé' de l'ammoniaque phénylalanine lyase), qui est actuellement en développement clinique de phase II pour le traitement de la phénylcétonurie et GALNS (N-acétylgalactosamine-6-sulfatase), qui est actuellement en phase I/II de développement clinique pour le traitement de la MPS IVA. Pour plus d'informations, visitez www.BMRN.com. Les informations sur le site Web de BioMarin ne sont pas intégrés dans le présent communiqué de presse
www.prnewswire.com 05/01/2010
Navigation
[#] Page suivante
[*] Page précédente
Utiliser la version classique