Sujet: The Miami Project to Cure Paralysis - Cellules de Schwann autologues

[TDelrieu]

Oui, les cellules de Schwann myélinisent les nerfs périphériques et les oligodendrocytes myélinisent les fibres nerveuses du SNC

[farid]

thierry,n'y a t'il pas l'equivalent des cellules de schwann dans la moelle epiniere:les OLIGODENDROCYTES ?lesquelles peuvent reformer la gaine de myeline.

[TDelrieu]

La FDA donne son feu vert au MIAMI PROJECT TO CURE PARALYSIS pour commencer un essai clinique sur l’homme


Cet essai représente un nouvel espoir pour le traitement des lésions de la moelle épinière


31 juillet 2012 - Le Miami Project to Cure Paralysis, un centre d'excellence à l'University of Miami Miller School of Medicine, a reçu la permission du Food and Drug Administration pour commencer une phase 1 d’une étude clinique pour évaluer l'innocuité de la transplantation humaine de cellules de Schwann pour traiter les patients atteints de lésions médullaires récentes.


Les cellules de Schwann, qui se trouvent principalement dans le système nerveux périphérique, sont essentielles à la transmission des signaux électriques par le système nerveux, et les scientifiques du Miami Project pensent qu'ils ont la clé pour trouver des traitements pour la paralysie. Pour cet essai clinique qui est le seul approuvé par la FDA avec une thérapie cellulaire pour des lésions médullaires en phase subaiguë aux États-Unis, les scientifiques ont l'intention de transplanter les propres cellules de Schwann d'un patient dans le site de la lésion pour évaluer l'innocuité, ce qui permettra de faire la suite des essais.


«Nous pensons que l'annonce d'aujourd'hui est aussi importante dans notre domaine qu’était la première étape du programme spatial de l'homme sur la lune », a déclaré le neurochirurgien Barth Green, Co-Fondateur et Président du Miami Project. "Quand nous avons lancé le Miami Project, l'objectif à court terme était d'améliorer la qualité de vie des personnes vivant avec une paralysie, mais l'objectif à long terme demeurait de rétablir les fonctions et trouver une thérapie. Aujourd'hui, les scientifiques, les cliniciens et les techniciens qui ont rendu cette journée possible ont fait un pas de géant. Les centaines de millions de dollars et des heures incalculables de tests et le travail clinique investi dans ce but ont été bien dépensé. "


"C'est vraiment une petite cellule de Schwann pour un être humain, mais c’est un bond de géant pour l'humanité et la recherche de thérapies pour la paralysie", a déclaré le Dr. Pascal J. Goldschmidt, vice-président des affaires médicales au Miller School of Medicine. "La décision de la FDA valide l'engagement d'une famille qui a transformé leur propre tragédie en espoir, et la vision de scientifiques qui n'ont jamais faibli dans leur quête de résoudre les conséquences catastrophiques d’une lésion de la moelle épinière."


Nick Buoniconti, co-fondateur du Miami Project, a déclaré: "Cela fait 26 ans que ma famille a fait une promesse à Marc (mon fils) et à tous ceux qui vivent avec une paralysie que rien ne nous empêchera de trouver un remède, absolument rien. L’approbation par la FDA de cet essai clinique est ce qui nous permet de donner suite à cet engagement extrêmement important qui influera sur des millions de familles chaque jour. Cette validation des efforts inlassables entrepris au Miami Project offre un réel espoir et montre que nous n’avons jamais été plus proche de guérir la paralysie."


«En 1985, tout ce que nous avions était le rêve du Dr. Green, la détermination de ma famille, beaucoup d'espoir, et une tonne de travail acharné qui nous attendait », a déclaré Marc Buoniconti, le président du Miami Project. "Être à ce stade aujourd'hui, d’avoir reçu l'autorisation de la FDA pour cet essai de cellules de Schwann, est tellement gratifiant pour moi, ma famille, et tous ceux qui ont toujours été à nos côtés et ont soutenu ce travail important. C'est une autre des nombreuses étapes que nous avons entreprises ces 26 dernières années et qui nous mèneront à notre but ultime de guérir la paralysie."


Dirigée par le Dr. W. Dalton Dietrich, l’équipe clinique pour les cellules de Schwann au Miami Project est composée d'un groupe multi-disciplinaire de scientifiques, de cliniciens, et de personnels spécialisés dans les réglementations, tous axés sur l'avancement de l’essai clinique.


«L'obtention de l'autorisation de la FDA pour lancer cette phase I de l'essai clinique est une étape essentielle pour le domaine de la recherche sur les lésions médullaires, et pour l'équipe du Miami Project qui a travaillé sur ce concept thérapeutique depuis plus d'un quart de siècle. Cet essai clinique, une fois terminé avec succès, permettra de jeter les bases essentielles pour les futures thérapies cellulaires des lésions médullaires", a déclaré le Dr. Dietrich, directeur scientifique du Miami Project.


L'essai clinique inscrira huit participants avec une lésion dorsale aiguë. Les patients nouvellement blessés soignés au centre de traumatologie devront répondre aux critères rigoureux et accepter de participer à un examen plus poussé dans les cinq jours suivant leur blessure. Puis, le participant fera l'objet d'une biopsie d'un nerf sensitif dans une jambe afin d'obtenir ses propres cellules de Schwann. Les cellules de Schwann seront ensuite mises en culture pendant trois à cinq semaines pour générer le nombre de cellules nécessaires pour la transplantation, et subiront un processus de purification strict. Au moment où les cellules de Schwann seront chirurgicalement transplantées dans le site de la lésion, les participants seront à 26-40 jours après la lésion.


Toutes les opérations seront faites à l’University of Miami Hospital, Jackson Memorial Hospital. Chaque participant sera suivi intensément pendant un an après la chirurgie de transplantation, et leur état neurologique, l'état de santé, les symptômes de douleur et la spasticité musculaire, seront évalués. On prévoit que cette phase d’essai pourrait durer deux à trois ans à partir du premier sujet inscrit jusqu'à ce que le dernier sujet ait un an post-transplantation. Tous les participants continueront à être surveillés pendant des années en vertu d'un protocole clinique séparé. Cette étude de phase I est le fondement sur lequel le Miami Project développera de futurs essais cliniques ciblant différents types de lésions, les temps post-traumatiques, et des combinaisons thérapeutiques.




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FDA GIVES MIAMI PROJECT TO CURE PARALYSIS GREEN LIGHT TO BEGIN HUMAN CLINICAL TRIAL


Study Represents New Hope for Treating Spinal Cord Injury


July 31, 2012 — The Miami Project to Cure Paralysis, a Center of Excellence at the University of Miami Miller School of Medicine, has received permission from the Food and Drug Administration to begin a revolutionary Phase 1 clinical trial to evaluate the safety of transplanting human Schwann cells to treat patients with recent spinal cord injuries.
 
Found mainly in the peripheral nervous system, Schwann cells are essential to sending appropriate electrical signals through the nervous system, and Miami Project scientists and supporters believe they are key to finding cures for paralysis. In what will be the only FDA-approved cell therapy-based clinical trial for sub-acute spinal cord injury in the United States, investigators plan to transplant a patient’s own Schwann cells at the injury site in the hope of ascertaining safety that will allow further trials to proceed.
 
“We believe today’s announcement is just as important to our field as man’s first step on the moon was to the space program,” said neurosurgeon Barth Green, M.D., Co-Founder and Chairman of The Miami Project. “When we started The Miami Project, the short-term goal was to improve the quality of life of people living with paralysis, but the long-term goal remains re-establishing function and finding a cure. Today the scientists, clinicians, and technicians who have made this day possible have taken a giant leap forward. The hundreds of millions of dollars and incalculable hours of bench and clinical work invested in this goal have been well spent.”
 
"This is truly one small Schwann cell for a human, and one giant leap for humankind and the search for cures for paralysis," said Pascal J. Goldschmidt, M.D., Senior Vice President for Medical Affairs and Dean of the Miller School of Medicine, and CEO of UHealth-University of Miami Health System. “The FDA decision validates the commitment of a family who has turned their own tragedy into hope, and the vision of scientists who have never wavered in their quest to reverse the catastrophic consequences of spinal cord injury.”
 
Nick Buoniconti, Co-Founder of The Miami Project, said, “It has been 26 years since my family made a promise to Marc and all those living with paralysis that nothing will stand in the way of us finding a cure, absolutely nothing. FDA approval of this clinical trial is allowing us to follow through on this incredibly important commitment that impacts millions of families each day. This validation of the tireless efforts being undertaken at The Miami Project offers real hope and shows we are closer than ever to curing paralysis.”
 
“Back in 1985, all we had was Dr. Green’s dream, my family’s determination, a lot of hope, and a ton of hard work ahead of us,” said Miami Project President Marc Buoniconti. “To be at this point today, receiving FDA authorization for this Schwann cell trial, is so rewarding to me, my family, and everyone who has ever stood by our side and supported this important work. This is another of the many monumental steps we’ve undertaken these past 26 years that will lead us to our ultimate goal of curing paralysis.”
 
Led by W. Dalton Dietrich, Ph.D., the Schwann cell clinical trial team at The Miami Project is composed of a multi-disciplinary group of basic science and clinical faculty members, scientific staff, and regulatory personnel focused on advancing the trial.
 
“Obtaining clearance from the FDA to initiate this important Phase I clinical trial is a vital step for the field of SCI research, and for the Miami Project team that has been working diligently on this therapeutic concept for more than a quarter of a century. This trial, when completed successfully, will lay the critical foundation for future cell-based therapies we plan to target SCI,” said Dr. Dietrich, Scientific Director of The Miami Project.
 
The clinical trial will enroll eight participants with an acute thoracic SCI. Newly injured patients brought to the trauma center would have to meet the stringent criteria and agree to participate in further screening within five days of their injury. At that point, the participant will undergo a biopsy of a sensory nerve in one leg to obtain his or her own Schwann cells. The Schwann cells will then be grown in a culturing facility for three to five weeks to generate the number of cells necessary for transplantation, and to undergo the strict purification process. By the time the Schwann cells are surgically transplanted into the injury site, participants will be 26-40 days post-injury.
 
All procedures will be conducted in Miami at University of Miami Hospital, Jackson Memorial Hospital, and The Miami Project to Cure Paralysis. Each participant will be followed intensely for one year after receiving the transplantation surgery, and their neurologic status, medical status, pain symptoms, and muscle spasticity will be evaluated. It is expected that it could be at least two to three years from the time the first subject is enrolled until the final subject is one year post-transplantation. All participants will continue to be monitored for years under a separate clinical protocol. This Phase I trial is the foundation upon which The Miami Project will develop future trials targeting different types of injuries, times post-injury, and therapeutic combinations.
 
The Miami Project has developed life-enhancing SCI programs used by hospitals and clinics across the nation and around the world. For example, male fertility for paraplegics and quadriplegics was a research effort and is now clinical practice; the monitoring of a patient’s spinal cord in the operating room was a concept, and is now an FDA-approved reality; the use of functional electrical stimulation in rehabilitation of paralyzed or partially paralyzed muscles is now FDA-approved and effective because of work by The Miami Project; the use of computerized walking systems is now FDA-approved; and the use of cooling to protect the nervous system is now an approved and commonly used practice in cardiology and vascular surgery and is rapidly being advanced in the areas of brain and spinal cord injury due to the work of The Miami Project.
 
MEDIA CONTACTS: Scott Roy, 305-243-8939 or sroy@miami.edu and Dan Rene, Levick Strategic Communications, 202-973-1325 or drene@levick.com
 
SCIENCE/TRIAL CONTACT: Kim Anderson, Ph.D., 305-243-7108 or mpinfo@med.miami.edu




Source : http://www.miamiproject.miami.edu/announcement

[TDelrieu]

Mise à jour ! 





Aujourd’hui, un membre du forum américain CareCure a posté ceci :

Le Miami Project a demandé l'approbation de la FDA pour commencer la phase 1 des essais cliniques avec des implants de cellules de Schwann, hier.
Une fois que les implants auront prouvés leur sûreté, ils passeront à des lésions chroniques et à des traitements combinés.


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The Miami Project applied for FDA approval to start phase 1 clinical trials with schwann cell implants yesterday.
Once the implants have been proved safe they will move on to chronic injuries and combination treatments.

[TDelrieu]

En Juillet 2010, nous avions un discussion officielle de pré-IND avec la FDA. Nous leur avons envoyé un document de 135 pages décrivant notre processus de préparation de cellules de Schwann humaines (pour assurer la stérilité et la pureté), nos études pré-cliniques de sécurité sur les animaux, et notre proposition de protocole d'essai clinique phase I. La FDA nous aidé pour une solution au problème de la survie des cellules de Schwann. C'est très important pour nous ! Ils ont également souligné l'importance d'effectuer des expériences de façon séquentielle, c'est à dire l'identification de la plus faible dose efficace dans le modèle de rat et de la finalisation de la procédure d'injection dans le modèle de porc avant de commencer l'étude de survie cellulaire à 6 mois post-transplantation. Ils étaient également très favorables au protocole clinique proposé de la phase I, mais ils ont fortement suggéré de faire une escalade de dose dans l’essai. Notre premier essai serait la greffe autologue de cellules de Schwann 3-5 jours après la blessure avec 6 participants ayant une lésion dorsale complète, pour établir la sécurité. Selon les résultats, des essais ultérieurs seraient ouverts pour inclure des lésions incomplètes, des lésions chroniques et des lésions cervicales.


En seulement 2 courtes années, nous avons fait des progrès significatifs pour faire passer cette découverte scientifique du laboratoire vers l’essai clinique. Notre principe directeur est de traduire les thérapies vers l'essai clinique sans risque. Nous prévoyons de soumettre notre demande IND à la FDA en 2011.




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(…) In July of 2010, we had an official pre-IND discussion with the FDA. We sent them a 135-page document describing our human Schwann cell preparation process (to ensure sterility and purity), our completed and planned animal pre-clinical safety experiments, and our proposed phase I clinical trial protocol. The FDA was incredibly supportive of our solution to the Schwann cell survival problem. This is very important feedback for us! They also stressed the importance of performing the experiments sequentially, i.e. identifying the lowest efficacious dose in the rat model and finalizing the injection procedure in the pig model before we start the pivotal 6-month post-transplantation survival study. They were also very supportive of the proposed phase I clinical protocol; however, they strongly suggested that we consider doing a dose escalation in the trial. Our first proposed trial would be to transplant autologous human Schwann cells 3-5 weeks post-injury in 6 participants with a complete, thoracic SCI to establish safety. Depending on the safety outcome, subsequent trials would be opened up to include incomplete injuries, chronic injuries, and cervical injuries.


In just 2 short years we have made significant progress in fast-tracking this basic science discovery toward the clinic. Our guiding principle is to translate therapies to the clinic while doing no harm. We plan on submitting our IND application to the FDA in 2011.




Source : http://www.themiamiproject.org/page.aspx?pid=845 

[TDelrieu]

Espérons, après plusieurs reports, que cette fois-ci ce sera la bonne ! 

25 ans plus tard, Marc Buoniconti est très proche d’une guérison

Jeudi 21 octobre 2010


Le 26 de ce mois d'octobre marquera le 25ème anniversaire de la fin de la carrière du footballeur américain Marc Buoniconti ».


Il marque aussi le début d'une vie qui a eu un impact plus important que le football n’aurait jamais pu avoir.


Il y a 25 ans, Marc Buoniconti, le fils de l'ancien des Miami Dolphins, Nick Buoniconti, a été paralysée du cou jusqu'aux pieds en jouant dans un match de football universitaire.
"Parfois, il me semble que c'était hier", a déclaré Buoniconti mercredi.


La blessure de Marc a inspiré la création du Miami Project to Cure Paralysis. À l'époque, la communauté scientifique s'est moqué de ce nom. Guérir une paralysie ? Ils sont irréalistes, ont-ils pensé.


"Nous avons pris beaucoup de risques, pris des décisions audacieuses et cela a été payant", a déclaré Buoniconti. "Les mêmes personnes qui nous critiquaient en 1985, nous applaudissent maintenant."


Le Miami Project a parcouru un long chemin en 25 ans.


«Nous avions commencé dans un petit laboratoire, avec un seul scientifique et beaucoup d'espoir», a rappelé Buoniconti.


Aujourd'hui, ils ont un effectif de 250 médecins, scientifiques, techniciens, chercheurs, et Marc en est le président. Et ce n'est pas seulement un titre. En dépit de sa tétraplégie, il participe activement. Il dirige les efforts de collecte de fonds, qui ont rapporté plus de $ 350 millions, et il est le plus grand promoteur d'une thérapeutique, laquelle est plus réaliste que jamais.


Le Dr Dalton Dietrich, directeur du projet scientifique du Miami Project, dit qu'ils sont près d'une avancée qui utilisera les propres cellules du patient pour réparer une moelle épinière endommagée. Ces cellules sont appelées cellules de Schwann.


"Nous n'avons pas guéri la paralysie par n’importe quels moyens", a dit le Dr Dietrich. "Cependant nous pensons que les cellules de Schwann, plus d'autres médicaments sur lesquels nous travaillons... cette approche de combinaison, pourrait même permette une meilleure récupération de la fonction à l'avenir."


La greffe de cellules de Schwann a fonctionné chez les animaux de laboratoire, en redonnant le mouvement aux animaux qui avaient été paralysés. Buoniconti dit qu'il s'attend à une approbation de la FDA pour un essai chez l'homme dès l'année prochaine.


"Je ne pourrais ne pas être en mesure de faire les choses que je faisais avant», a expliqué Buoniconti, "Mais si je pouvais au moins me tenir debout et être autonome, cela rendrait ma vie dans son ensemble bien meilleure."


La thérapeutique pourrait également aider des millions d'autres qui souffrent de lésions de la moelle épinière, et c'est ce qui motive Buoniconti chaque jour.


"Là, je suis 25 ans plus tard, et une part de quelque chose va changer le monde", a-t-il dit.


Personne ne s'attendait à ce que Buoniconti survive pour raconter son histoire 25 ans plus tard. Mais grâce à l'amélioration de la médecine et son incroyable volonté, il a désormais une espérance de vie normale et mène une vie active dans son fauteuil roulant.


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25 Years Later Buonicontis Close to a Cure


Paralyzed football player making impact through Miami project


Thu, Oct 21, 2010


October 26th marks the 25th anniversary of the end of Marc Buoniconti's football career.


It also marks the beginning of a life that's had a greater impact than football ever could have.


25 years ago, Marc Buoniconti, the son of former Miami Dolphins Hall-of-Famer Nick Buoniconti, was paralyzed from the neck down while playing in a college football game for The Citadel.


"Sometimes, it seems like yesterday," Buoniconti said Wednesday.


Marc's injury inspired the creation of the Miami Project to Cure Paralysis. At the time, the scientific community scoffed at the name. Cure paralysis? Unrealistic, they thought.


"We took a lot of risk, made bold decisions and it's paying off," said Buoniconti. "The same people criticizing us in 1985, are applauding us now."


The Miami Project has come a long way in 25 years.


"We started in a little closet, had one scientist and a lot of hope," Buoniconti recalled.


Today, they have a staff of 250 doctors, scientists, technicians, researchers and Marc, the president. And it's not just a title. Despite being a quadriplegic, he's actively involved. He leads fund-raising efforts, which have brought in more than $350 million, and he's the biggest champion for a cure, which is more realistic now than ever before.


The Miami Project's scientific director, Dr. Dalton Dietrich, says they're close to a breakthrough that uses a patient's own cells to repair a damaged spinal cord. The cells are called Schwann cells.


"We have not cured paralysis by any means," Dr. Dietrich said. "But we think Schwann cells, plus other drugs that we're working on...that combination approach, would provide even better function in the future."


The Schwann cell transplant has worked in lab animals, giving movement to animals that were paralyzed. Buoniconti says he expects FDA approval for a human trial next year.
"I might not be able to do the things I did before," Buoniconti explained, "But if I'm up and I'm independent and I'm more active and I can take care of myself, that would make life a whole lot better."


The breakthrough would also help the millions of others who suffer from spinal cord injuries and that's what drives Buoniconti every single day.


"Here I am 25 years later, a part of something that's going to change the world," he said.


Nobody expected Buoniconti to live to tell his story 25 years later. But thanks to improvements in medicine and his incredible willpower, he now has a normal life expectancy and lives an active life from his wheelchair.




Source : http://www.nbcmiami.com/news/local-beat/25-Years-Later-Buonicontis--105409303.html

[kavi69]

 

[TDelrieu]

Christian,

Oui, l'année 2009 devrait être un bon millésime. Plusieurs essais cliniques vont, enfin, démarrer ! 

[christ701]

Bonjour Thierry,
Il semblerait que l'année 2009 sera une année charnière en ce qui concerne un possible traitement des lésions médulaires, mais comme ont dit
 " il ne faut pas compter les oeufs au cul de la poule avant qu'elle les est pondu "
Ceci dit, j'ai l'impression que dans les mois à venir nous devrions certainement avoir de bonnes nouvelles............Christian

[TDelrieu]

Info extraite de la dernière e-newsletter du Miami Project ! 

(…) À notre avis, indique le Dr. W. Dalton Dietrich, ceci (l’autorisation de la FDA pour l’essai clinique des cellules souches embryonnaires conduit par GERON) représente un changement significatif dans l'évaluation par la FDA des bénéfices/risques des thérapies cellulaires. C'est une chose très importante pour le développement d'un essai de transplantation de cellules de Schwann par le Miami Project. Nous attendons avec impatience de recevoir la même autorisation de la FDA pour commencer notre essai clinique humain avec des cellules de Schwann non seulement pour des lésions aiguës mais également pour des volontaires blessés chroniques.”

Avant que le Miami Project puisse soumettre sa propre demande IND, nous devons achever les études de sûreté exigées par la FDA. Ces études sont en cours et le Miami Project est confiant, particulièrement à la lumière des développements récents, que la FDA donnera également l’autorisation pour un futur essai clinique de greffe de cellules de Schwann.

La confiance est haute parce que dans les études précliniques, les cellules de Schwann adultes ont montré qu’elles réparent la myéline autour des cellules nerveuses, et améliorent les fonctions après les lésions médullaires dans nos expériences de laboratoire. De plus, contrairement aux limites potentielles des cellules souches embryonnaires, il y a plusieurs avantages à employer des cellules adultes, telles que les cellules de Schwann. Les cellules adultes ne présentent pas le risque de formation de tumeurs. Un autre avantage, avec les cellules de Schwann en particulier, est que ces cellules peuvent être prélevées sur la personne elle-même pour la transplantation dans sa moelle épinière, une approche de traitement qui réduit la probabilité du rejet immunitaire de la greffe et d'autres effets secondaires.

Alors que la greffe de cellules souches de Geron sera testée au début seulement chez des patients présentant des lésions aiguës de la moelle épinière, le Miami Project prévoit de tester la sûreté des greffes de cellules de Schwann sur des lésions médullaires aiguës et chroniques. Certainement, nous sommes à une période passionnante dans le domaine de la recherche sur les lésions de la moelle épinière. Le Miami Project continue à travailler dur pour traduire avec succès les résultats passionnants de laboratoire vers l’essai clinique pour offrir un véritable espoir aux personnes paralysées.


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(…) “In our opinion, says Dr. W. Dalton Dietrich, “this represents a significant shift in the FDA’s evaluation of the risks and benefits of cell therapies. Importantly, this is a very good thing for The Miami Project’s development of a Schwann cell transplantation trial. We look forward to receiving the same permission from the FDA to start our human Schwann cell trial in not only acute but also chronically injured volunteers.”

Before The Miami Project can submit its own IND application, we must complete FDA-required safety studies. Those studies are underway and The Miami Project is confident, especially in light of recent developments, that the FDA will also give clearance for a future Schwann cell transplant trial.

Confidence is high because in preclinical studies, adult Schwann cells have been shown to repair the insulation, known as myelin, around nerve cells, and to improve function after SCI in laboratory experiments. Additionally, in contrast to the potential limits of embryonic stem cells, there are several advantages to using adult cells, such as Schwann cells. Adult cells may not be as prone to forming tumors. Another advantage, with Schwann cells in particular, is the cells can be taken from a person’s own body for transplantation into their spinal cord, a treatment approach that may reduce the likelihood of transplant rejection and other unwanted effects.

While Geron’s stem cell transplant will initially be tested only in patients with acute spinal cord injury, The Miami Project intends to examine the safety of Schwann cell transplants in both the acute and chronically injured. Certainly, these are exciting times in the field of SCI research. The Miami Project’s continued hard work to successfully translate exciting laboratory findings to the clinic offers real hope for people living with paralysis.

[TDelrieu]

27-08-2008
lunasicc42
Membre du forum "CareCure"

e-mail reçu du Miami project

Nous sommes en cours d'approbation de la FDA pour commencer notre phase 1 “essai de sûreté et de tolérabilité” utilisant des cellules de Schwann, toutefois le nombre de participants pour l’essai est inconnu à ce jour. Actuellement, nous proposons un petit groupe de 10 participants. Quant à l'approbation globale pour l'essai clinique, cela dépend de la FDA. Des informations supplémentaires devraient être disponibles dans les prochains mois.

Merci !

Maria I. Chagoyen-Audet
The Miami Project to Cure Paralysis

www.themiamiproject.org
   

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08-27-2008, 10:13 PM
lunasicc42
Member
 
Join Date: Oct 2004
Location: Lutz, Fl USA
Posts: 79

e-mail I got from the Miami project

We are in the process of seeking FDA approval to begin our Phase 1 “ safety and tolerability trials” using Schwann cells, however the number of participants for the safety trial is unknown at the time. Presently, we are proposing a small testing group of 10 participants. As for the possible number and overall approval for the trial depends on the FDA. Further information should be available in the coming months.

Thank you !

Maria I. Chagoyen-Audet, B.S.Ed
Education Program Coordinator
The Miami Project to Cure Paralysis
at the University of Miami Miller School of Medicine

www.themiamiproject.org

[seppel]

Bonjour tous,

C'est sûr que le Miami Project to Cure Paralysis est une référence aux US et sûrement au niveau mondial, mais au fait c'est pour les aigus ou les chroniques cet essai clinique ??? 
Merci d'avance.
@+
JM

[emmanuel]

Cela a l'air très prometteur ! il y a beaucoup d'études sur le rolipram référencées sur le net. Il y a même des sites qui en vendent !

emmanuel

[TDelrieu]

L'essai clinique est prévu de commencer dans la période 2008-2009 !!! 

Magazine of the University of Miami - Miller School of Medicine
Volume 10, Printemps 2008

RÉPARATION DES LÉSIONS DE LA MOELLE ÉPINIÈRE

Dr. Dalton Dietrich, directeur scientifique du Miami Project to Cure Paralysis, qui a réussi à reconstituer les mouvements chez des animaux avec les moelles épinières lésées en employant une thérapie cellulaire, espère obtenir l’autorisation de la FDA des États-Unis pour commencer des essais cliniques chez l'homme à la fin de cette année.

« Si tout va bien, nous pourrons commencer un essai de sûreté de la phase I avec environ 15 sujets blessés médullaires », indique Dietrich.

L’essai clinique sera basé sur le travail réussi chez les rats en utilisant une thérapie de triple combinaison comprenant des cellules de Schwann - un type de cellule gliale - transplantées dans des moelles épinières contusionnées, la cause la plus commune des paralysies traumatiques chez l'homme. Douze semaines après que le traitement de combinaison ait commencé, les rats pouvaient marcher à environ 70 % de leur capacité normale.

Les cellules de Schwann peuvent être prélevées sur le propre corps du patient et développées en laboratoire, ce qui limite de risque de rejet. Cependant, dans les lésions de la moelle épinière, le corps produit des substances qui empêchent la réparation des lésions, donc juste administrer de nouvelles cellules ne serait pas assez efficace.

Dans les études sur les rats, les docteurs Mary Bunge et Damien Pearse ont dû découvrir de nouvelles voies pour augmenter une molécule naturelle nommée AMPcyclique, qui aide à permettre la croissance des fibres nerveuses. Ils ont traité les rats avec le médicament Rolipram avant et après la transplantation des cellules de Schwann. Ce médicament aide à favoriser la croissance des fibres nerveuses à travers la lésion dans la moelle épinière.

Dietrich indique que la FDA veut des études de sûreté séparées sur les cellules de Schwann et le Rolipram avant de permettre un essai clinique de la thérapie de triple combinaison.

Les chercheurs du Miami Project essayent également de proposer des traitements cellulaires pour un million de patients tous les ans qui subissent un traumatisme crânien, y compris les soldats blessés en Irak. Le Département de la Défense des États-Unis finance une partie du travail de recherche.


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Magazine of the University of Miami - Miller School of Medicine
Volume 10, Spring 2008

REPAIRING SPINAL CORD INJURIES

W. Dalton Dietrich, Ph.D., scientific director of The Miami Project to Cure Paralysis, who has been successful in using cell-based therapies to restore movement in animals with damaged spinal cords, hopes to get clearance from the U.S. Food and Drug Administration to begin clinical trials in humans later this year.

“Hopefully we will be able to start a Phase I safety trial with about 15 spinal-cord-injured subjects,” Dietrich says.

The clinical trial will be based on successful work in rats using a triple-combination therapy including Schwann cells—a type of glial cell—transplanted into a contused spinal cord, the most common cause of paralysis in humans. Twelve weeks after the combination treatment began, the rats were able to walk at about 70 percent of their normal ability.

Schwann cells can be taken from the patient’s own body and grown in the laboratory so there is less danger of rejection. However, in spinal cord injury the body produces substances that prevent repair of the damage, so just providing new supportive cells may not be enough.

In rat studies, Mary Bunge, Ph.D., and Damien Pearse, Ph.D., had to discover new ways of increasing a naturally occurring molecule called cyclic AMP, which helps enable the growth of nerve fibers. They treated the rats with the drug rolipram before and after transplanting the Schwann cells. The drug helps to promote growth of nerve fibers past the injury site and into the spinal cord on the other side.

Dietrich says the FDA wants separate safety studies on Schwann cells and rolipram before allowing a trial of the triple-combination therapy.

Researchers at The Miami Project also are trying to come up with cellular-based treatments for the one million patients each year who suffer traumatic brain injury, including soldiers injured in Iraq. The U.S. Department of Defense is funding some of the work.


Source : http://www6.miami.edu/ummedicine-magazine/featurestory2.html

[TDelrieu]

La recherche sur la moelle épinière avance en 2008

Le Miami Project attend l'approbation pour l'utilisation des cellules de Schwann
 


Depuis sa co-fondation en 1985 par le Dr. Barth A. Green et trois familles affectés par des lésions de spinales, le Miami Project to Cure Paralysis situé au Miller School of Medicine a parrainé des développements scientifiques et sociaux.

En 2004, le Miami Project a publié un article sur une découverte concernant l’amélioration spectaculaire chez des animaux avec lésions médullaires, en utilisant une combinaison de cellules et de médicaments. (Nota : Lire ci-dessus)

Maintenant, ils essaient de faire passer en essai clinique un traitement en utilisant des cellules de Schwann (cellules du système nerveux périphérique qui isole les fibres nerveuses). Ceci nécessite une autorisation de la FDA et un important processus pour l’approbation, mais cela pourrait être une avancée importante dans la recherche sur les lésions de la moelle épinière.

Le directeur scientifique du Miami Project, Dr. W. Dalton Dietrich, travaille pour coordonner les membres de la faculté avec les conseillers de la FDA.

"Le processus d’approbation est en cours, et si tout va bien l’autorisation sera donnée par la FDA pour commencer la phase 1 des essais et pour commencer l’application clinique", a dit Maria Amador du Miami Project. "Notre espoir est d’obtenir l'approbation vers la fin de 2008."

Un des buts principaux du projet est d'utiliser les découvertes fondamentales de la neurobiologie pour les appliquer au niveau clinique. Bien que le projet soit concentré sur les lésions de la moelle épinière, ses développements peuvent également s’appliquer à d'autres affections neurologiques.

Par exemple, l'étude de la re-myélinisation des cellules peut potentiellement intéresser la recherche sur la sclérose en plaques. La sclérose en plaques est une maladie qui affecte les mouvements des muscles, la coordination et l'équilibre, etc.

Dans tout le pays, plusieurs autres équipes médicales lancent leur propre recherche sur les lésions de la moelle épinière en utilisant le Miami Project comme guide.

Dietrich a indiqué que les centres de recherches à l'University of Louisville, University of Kentucky, Ohio State University et l’University of California Irvine, développent de grands centres de recherches pour les lésions médullaires.

"Certains de ces nouveaux centres ont employé le cadre d'organisation du Miami Project", a dit Dietrich. "Nous sommes également très impliqués à former la prochaine génération des scientifiques pour continuer cet important travail. Nous sommes véritablement dans une période passionnante."


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:arrow:  TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS
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Spinal cord research moving forward in 2008

The Miami Project is awaiting approval on use of Schwann cells

Since its co-founding in 1985 by Dr. Barth A. Green and three families affected by spinal-cord injuries, The Miami Project to Cure Paralysis at the Miller School of Medicine has enjoyed a legacy of scientific and social developments.

In 2004, the Miami Project published a breakthrough article regarding dramatic improvement in animal models of spinal-cord injury, utilizing a combination of cells and drugs.

Now, they are trying to bring a treatment using Schwann cells, or cells particular to the peripheral nervous system that separate and insulate nerve cells, to clinical trial. This requires an FDA application and extensive process for approval, but could be a major advancement in spinal-cord injury research.

Scientific Director for The Miami Project Dr. W. Dalton Dietrich is working to coordinate faculty members with consultants from the FDA.

"Approval is being sought, and hopefully will be attained, from the FDA to begin phase one of trials and to begin clinical transformation," says Maria Amador, director of education for The Miami Project. "The hope is to get approval by the end of 2008."

One of the project's major goals is to use neurobiological science on a fundamental level and to apply these findings on a clinical level. While the project is focused on spinal-cord injury, its developments can also carry over to other neurological disorders.

For example, the study of remyelination of cells can potentially impact multiple sclerosis research. Multiple sclerosis is a neurodegenerative disease that affects muscle movements, coordination and balance, and has numerous symptoms including spasms, problems in speech and vision problems.

Nationwide, several other medical facilities are initiating their own spinal-cord research using The Miami Project as a guide.

Dietrich said that research centers at the University of Louisville, University of Kentucky, The Ohio State University and the University of California, Irvine, are developing large SCI research centers.

"Some of these new centers have used the organizational framework of The Miami Project," Dietrich said. "We are also very involved with training the next generation of scientists to continue this important work. These are truly exciting times."

Source : http://media.www.thehurricaneonline.com...



Miami Project to Cure Paralysis
www.themiamiproject.org

[TDelrieu]

23-05-2004
La thérapie de combinaison améliore spectaculairement les fonctions après des lésions du cordon médullaire chez les rats

Environ 10.000 personnes aux Etats-Unis souffrent de lésions du cordon médullaire tous les ans. Une thérapie de combinaison employant des cellules transplantées plus deux médicaments expérimentaux améliorent de manière significative la fonction chez les rats paralysés, selon une nouvelle étude. Les résultats suggèrent qu'une telle thérapie puisse être utile chez l'homme avec des lésions du cordon médullaire. L'étude a été financée en partie par le National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), et par le National Institutes of Health (NIH), et a été publié dans le numéro de Juin 2004 de Nature Medicine*. Les études chez les animaux pendant la décennie passée ont prouvé que des cellules de support des nerfs en dehors du cerveau et du cordon médullaire, nommées cellules de Schwann, peuvent être employées pour faire un "pont" à travers le cordon médullaire endommagé, ce qui stimule la repousse des fibres nerveuses. L'autre recherche suggére qu'une substance appelée AMP cyclique (adénosine monophosphate cyclique) puisse activer les gènes des facteurs de croissance des cellules nerveuses (facteurs neurotrophiques), stimulant la croissance et aidant à surmonter les signaux empêchant normalement la régénération.

Cette étude est la première à essayer une combinaison des deux approches dans un modèle animal avec des lésions du cordon médullaire. Dans cette nouvelle étude, Dr. Mary Bartlett Bunge, Dr. Damien Pearse et collègues, du Miami Project to Cure Paralysis situé à l’University of Miami School of Medicine, ont constaté que les lésions du cordon médullaire déclenchent une baisse de l’AMPc dans le cordon médullaire et dans quelques parties du cerveau. Ils ont alors transplanté des cellules de Schwann dans les cordons médullaires de rats de façon à établir un pont sur le secteur endommagé. Les chercheurs ont également donné aux rats une forme d’AMPc et un médicament nommé Rolipram, qui empêche l’AMPc d'être décomposée.

Un traitement avec la thérapie de triple-combinaison a préservé et même élevé les niveaux d’AMPc dans les cellules nerveuses après les lésions. Les chercheurs ont trouvés que cela a préservé également la myéline des fibres nerveuses chez les animaux traités, comparés aux rats non traités et à ceux qui n'ont pas reçu la triple-combinaison. La myéline est un corps gras qui isole les fibres nerveuses et améliore la transmission des signaux. Les rats traités ont aussi accru beaucoup plus de fibres nerveuses que les rats non traités ou les rats qui ont reçu seulement une ou deux des thérapies. Beaucoup de fibres nerveuses régénérées comportaient de la sérotonine de signalisation  nerveuse, qui est importante pour la locomotion.

Les rats qui ont reçu la triple thérapie ont eu une locomotion et une coordination bien meilleures 8 semaines après le traitement que les rats du groupe contrôle. 

Les thérapies testées dans cette étude ont été choisies pour leur applicabilité probable chez l'homme. Rolipram a été déjà testé dans des essais cliniques pour d'autres troubles, et les cellules de Schwann peuvent être développées à partir des nerfs périphériques de patients.

Les chercheurs projettent maintenant des études complémentaires pour confirmer leurs résultats et pour essayer d'en apprendre plus au sujet de la façon dont la triple thérapie fonctionne. Leurs études pourraient également mener au développement de meilleurs médicaments pour empêcher la baisse de l’AMPc.

*Auteurs : Pearse DD, Pereira FC, Marcillo AE, Bates ML, Berrocal YA, Filbin MT, Bunge MB. «cAMP and Schwann cells promote axonal growth and functional recovery after spinal cord injury». Nature Medicine, June 2004.

Commentaire du Pr. Wise YOUNG (sur le forum "CareCure") :
23-05-2004

1. Les rats ont été blessés avec le modèle de contusion du cordon médullaire avec impacteur (12.5 mm weight drop).
2. Une perfusion sous-cutanée de Rolipram (un inhibiteur de la phosphodiestérase 4) a été placée à l'aide d'une pompe Alzet qui la fournit sans interruption à environ 0.25 mg/kg par jour (basse dose).
3. Une semaine après les lésions, ils ont transplanté des cellules de Schwann dans le cordon médullaire au-dessus et au-dessous de l'emplacement de la lésion.
4. Ils ont évalué la marche et la régénération des régions du cordon médullaire à 6-12 semaines après implantation, dibutyryl AMPc, et rolipram, comparant la combinaison contre chacun de ces traitements seuls. Aucun des traitements seuls n'était aussi bon que des cellules de Schwann + dibutyryl AMPc + rolipram.

Comment cette thérapie de combinaison fonctionne-t-elle ? Le Rolipram bloque la phosphodiestérase 4 (PDE4), l'enzyme qui décompose l'adénosine monophosphate  cyclique (AMPc) qui est un messager intracellulaire pour la croissance axonale. En d'autres termes, quand PDE4 est bloqué, la quantité d’AMPc à l'intérieur des cellules augmente. Ils ont constaté qu'ils pouvaient élever le niveau d’AMPc par l'injection de dibutyryl AMPc dans le cordon médullaire au moment de la transplantation des cellules de Schwann. Notez qu'il y a différentes voies pour augmenter les niveaux d’AMPc dans le cordon médullaire.