Maladie neuromusculaire rare : essai d'une nouvelle molécule en France
Un essai clinique préliminaire avec une nouvelle molécule démarre en France auprès de patients atteints d'une maladie neuromusculaire rare et d'origine génétique, a annoncé mercredi l'association française contre les myopathies (AFM).
La molécule en question, baptisée «TRO19622», a été découverte et développée par Trophos, société biopharmaceutique basée à Marseille et spécialisée dans les maladies neurologiques. Pour ce projet, Trophos reçoit depuis 7 ans le soutien financier déterminant de l'AFM grâce aux dons du Téléthon.
L'essai concernant vingt enfants et jeunes adultes, âgés de 6 à 25 ans, atteints d'amyotrophie spinale se déroulera dans 3 centres hospitaliers français : à Garches (hôpital Raymond Poincaré), à Marseille (hôpital de La Timone) et à Lille (Centre Hospitalier Régional Universitaire).
Il s'agit de tester la tolérance ainsi que la vitesse d'absorption et d'élimination par l'organisme de la nouvelle molécule.
Des tests déjà faits en ce sens, en 2006, chez des patients atteints d'une autre maladie neuromusculaire (la maladie de Charcot ou sclérose latérale amyotrophique) ont montré qu'elle était bien tolérée.
La molécule a été «désignée médicament orphelin par la Commission européenne», un statut visant à encourager la recherche de traitements pour des maladies rares, a priori peu rentables.
En cas de succès de cet essai préliminaire, interviendra en 2008 un essai clinique européen plus large (dit de «phase II/III») destiné cette fois à tester son efficacité sur l'amélioration de la fonction motrice des malades, précise l'AFM.
L'amyotrophie spinale (aussi appelée maladie de Werdnig-Hoffmann) est une maladie neuromusculaire héréditaire rare (1 cas sur 6000 à 10 000 naissances).
Elle est due à la dégénérescence de certaines cellules nerveuses de la moelle épinière, les motoneurones. Conséquence : les nerfs moteurs des muscles sont lésés et meurent, l'ordre du mouvement n'est donc plus acheminé jusqu'aux muscles. Inactifs, ceux-ci s'affaiblissent, se rabougrissent et se rétractent.
http://www.cyberpresse.ca/article/20071011/CPSCIENCES/710101552/1020/CPSCIENCES 
