Un essai de phase I avec des cellules souches produit des résultats encourageants

Les chercheurs de l’École de médecine de l’Université de Californie à San Diego rapportent qu’un premier essai clinique de phase I dans lequel des cellules souches neurales ont été transplantées chez des participants souffrant de lésions chroniques de la moelle épinière a produit une amélioration mesurable sur trois des quatre sujets, sans effets indésirables graves.

« L’objectif principal de ce premier essai était d’évaluer la sécurité. Et aucune complication liée à la procédure n’a été observée chez aucun des patients », a déclaré le Dr. Joseph Ciacci, chercheur principal et neurochirurgien à l’UC San Diego Health. « Nos résultats suggèrent que l’approche peut être effectuée en toute sécurité et des signes précoces d’efficacité justifient d’autres études d’exploration et d’escalade de dose. »

L’essai a utilisé une lignée de cellules souches neurales dérivées de la moelle épinière humaine développée par Neuralstem, une société biopharmaceutique basée dans le Maryland. Quatre participants ayant subi une lésion des vertèbres dorsales T2 à T12 (située au milieu de la colonne vertébrale) depuis un à deux ans ont reçu six injections contenant chacune 1,2 million de cellules souches neurales.

Dans une étude précédente, publiée en 2013 par le Dr. Ciacci et co-auteur Dr. Martin Marsala, professeur au département d’anesthésiologie de l’école de médecine UC San Diego, des cellules souches avaient été transplantées chez des rats atteints de lésions de la moelle épinière induisant une régénération neuronale et améliorant le fonctionnement et la mobilité des animaux.

Dans le dernier essai clinique chez l’humain, les résultats (mesurés de 18 à 27 mois après la transplantation) ne sont pas spectaculaires, mais encourageants. L’analyse des résultats de la fonction motrice et sensorielle et de l’électrophysiologie a montré une amélioration chez trois des quatre participants.

« Il s’agit d’une petite taille d’échantillon, mais les véritables points forts de cette étude sont la longue période de suivi, les évaluations électrophysiologiques et la chronologie du traitement. Tout le monde a été traité après une année de blessure, ce qui signifie qu’il n’y avait pratiquement aucune chance de guérison spontanée », a déclaré le Dr. Ciacci. « Notre objectif principal était de fournir une preuve de sécurité et de tolérabilité du traitement. Nous l’avons fait. Ces premiers signes d’efficacité potentielle, combinés aux résultats prometteurs d’études antérieures sur les animaux, plaident en faveur de nouveaux essais et de doses de cellules souches plus importantes pour voir si nous pouvons accélérer davantage la réparation et la récupération.


Stem Cell-Based Phase I Trial to Repair Spinal Cord Injuries Produces Encouraging Results

First-in-human clinical study found improved motor and sensory function in three of four participants

June 01, 2018  

Writing in the June 1 issue of Cell Stem Cell , researchers at University of California San Diego School of Medicine report that a first-in-human phase I clinical trial in which neural stem cells were transplanted into participants with chronic spinal cord injuries produced measurable improvement in three of four subjects, with no serious adverse effects.

“The primary purpose of this first trial was to assess safety. And no procedure-related complications were observed in any of the patients,” said Joseph Ciacci, MD, principal investigator and a neurosurgeon at UC San Diego Health. “Our results suggest the approach can be performed safely and early signs of efficacy warrant further exploration and dose escalation studies.”

The trial used a human spinal cord-derived neural stem cell line developed by Neuralstem, Inc, a biopharmaceutical company based in Maryland. Four trial participants with one- to two-year-old permanent injuries to T2-T12 thoracic vertebrae (located in the middle of the spine) received six injections, each containing 1.2 million neural stem cells.

In previous research, published in 2013 by Ciacci and co-author Martin Marsala, MD, professor in the Department of Anesthesiology at UC San Diego School of Medicine, stem cells were transplanted into rats with spinal cord injuries, resulting in neuronal regeneration and improvement in the animals’ functioning and mobility.

In the latest human clinical trial, the results (measured 18 to 27 months after transplantation) were not dramatic, but encouraging. Analysis of motor and sensory function and electrophysiology results showed improvement in three of the four participants.

“This is a small sample size, but the real strengths of this study are the extensive follow-up period, electrophysiological assessments and the timeline of treatment. Everyone was treated after a year of injury, meaning there was essentially no chance of spontaneous recovery,” said Ciacci. “Our primary objective was to provide proof of safety and tolerability of treatment. We’ve done that. These early signs of potential efficacy, combined with the promising results of earlier animal studies, argue for pressing ahead with new trials and greater doses to see if we can further accelerate repair and recovery.”

Source : https://health.ucsd.edu/news/releases/Pages/2018-06-01-stem-cell-based-phase-I-trial-to-repair-spinal-cord-injuries-produces-encouraging-results.aspx

Posté dans Actualités

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