ReNetX Bio a enfin reçu l’autorisation de la FDA pour commencer leur essai clinique

ReNetX Bio, Inc. annonce l’autorisation de la FDA américaine de procéder à l’application IND pour le traitement des patients présentant une lésion médullaire chronique

NEW HAVEN, Conn., 19 juin 2019 / PRNewswire / – ReNetX Bio, une société de biotechnologie engagée pour les patients souffrant de troubles du système nerveux central, a annoncé que la Food and Drug Administration américaine ( FDA) a autorisé l’application IND pour son principal médicament candidat, la protéine de fusion AXER-204.

Le recrutement débutera immédiatement pour l’essai clinique avec AXER-204 de première phase sur l’homme destiné au traitement des lésions chroniques de la moelle épinière (LME). L’essai « RESET » évaluera l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’efficacité des patients dans les principaux centres de traitement des lésions médullaires aux États-Unis. On estime à 300 000 le nombre de personnes vivant avec une lésion médullaire chronique aux États-Unis, et il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour restaurer les troubles sensoriels ou les fonctions motrices après une blessure. Un traitement efficace pour favoriser la récupération de la fonction après un dommage serait le premier du genre à répondre à un besoin médical important et totalement non satisfait.

La perte axonale est une pathologie commune, mais non abordée, dans un large éventail de maladies chroniques et aiguës des systèmes nerveux central et oculaire. La technologie de la société repose sur le blocage des protéines inhibitrices pour favoriser la repousse des neurones et a été développée par le fondateur et conseiller scientifique de ReNetX, Dr. Stephen Strittmatter, titulaire de la chaire Vincent Coates de neurologie à l’Université Yale. Trois protéines ont été identifiées comme inhibiteurs clés empêchant la repousse neuronale en raison de la liaison avec NgR1 (Nogo Pathway). Dans les études précliniques avec AXER-204, ces inhibiteurs sont bloqués et une plasticité neuronale ainsi qu’une nouvelle croissance axonale sont déclenchées. Ces nouvelles connexions neuronales permettent de recâbler et d’inverser les dommages dans le système nerveux central.

AXER-204 a généré des résultats positifs dans de nombreux modèles de maladies précliniques qui ont été validés de manière indépendante par des laboratoires universitaires et industriels de premier plan. Des études ont montré que le traitement par AXER-204, agent thérapeutique exclusif de ReNetX, entraînait une repousse significative des fibres nerveuses et une fonctionnalité accrue, notamment la régénération axonale, la germination axonale et la plasticité synaptique, même plusieurs mois après une lésion. En outre, il a été prouvé que le traitement était sans danger sur le plan toxicologique.

La société a reçu un soutien important d’organisations renommées du monde entier, notamment en collaboration avec le Centre national pour l’avancement des sciences translationnelles (NCATS) des instituts nationaux de la santé (NIH) par le biais du programme BrIDGs, et la fondation de recherche sur la moelle épinière Wings for Life pour faire avancer le programme jusqu’à l’essai clinique. « Nous connaissons le besoin non satisfait, nous sommes encouragés par le succès de notre traitement à ce jour et nous espérons qu’AXER-204 offrira aux patients une option thérapeutique dont ils ont tant besoin », a déclaré le Dr Strittmatter.

« Nous sommes reconnaissants aux partenaires qui ont soutenu nos efforts pour atteindre cette étape majeure, et nous sommes ravis de proposer une nouvelle approche aux patients pour restaurer la fonction des fibres nerveuses endommagées du système nerveux central », déclare Erika R. Smith, PDG de ReNetX. « Cette thérapie révolutionnaire pourrait potentiellement inverser des affections jusqu’alors considérées comme impossibles à traiter », a ajouté le principal investisseur de la société, Gregory P. Ho, président de Spring Mountain Capital.

De plus amples informations sur l’étude sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov sous l’identifiant NCT03989440 : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03989440

À propos de ReNetX Bio, Inc. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.renetx.com

 TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS ==>

ReNetX Bio, Inc. Announces U.S. FDA Authorization to Proceed for IND Application to Treat Patients with Chronic Spinal Cord Injury

NEW HAVEN, Conn., June 19, 2019 /PRNewswire/ — ReNetX Bio, Inc., a leading biotechnology company committed to reversing disease and damage for patients suffering from central nervous system disorders, has announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has allowed the Company’s Investigational New Drug (IND) application for its lead drug candidate, fusion protein AXER-204.

Recruitment will begin immediately for the Phase 1 first-in-human trial of AXER-204 for the treatment of chronic spinal cord injury (SCI). The « RESET » Trial will assess safety, tolerability, pharmacokinetics, and efficacy in patients at leading SCI treatment centers across the U.S. An estimated 300,000 people are currently living with chronic SCI in the U.S., and there is currently no approved therapeutic to restore sensory or motor function after injury. An effective therapeutic to promote recovery of function after damage would be the first of its kind to address a significant and completely unmet medical need.

Axonal loss is a common, yet unaddressed pathology, in a broad range of chronic and acute diseases of the central and ocular nervous systems. The Company’s technology relies on blocking inhibitory proteins to promote regrowth of neurons and was developed by ReNetX Founder and Scientific Advisor Stephen Strittmatter, MD, PhD, Vincent Coates Professor of Neurology at Yale University. Three proteins were identified as key inhibitors preventing neural regrowth due to binding with NgR1 (Nogo Pathway). In preclinical studies with AXER-204, these inhibitors are blocked and neural plasticity as well as new axonal growth is triggered. These new neural connections enable rewiring and reversal of damage in the central nervous system.

AXER-204 has generated positive results in numerous preclinical disease models which have been independently validated in leading academic and industrial labs. Studies have indicated that treatment with ReNetX’s proprietary therapeutic AXER-204 resulted in significant regrowth of nerve fibers and increased functionality– including axonal regeneration, axonal sprouting, and synaptic plasticity – even many months after injury or damage. In addition, the therapy has been shown to be safe with no toxicological findings.

The company has received major support from leading organizations across the world, including in a collaboration with the National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) at the National Institutes of Health (NIH ) through the BrIDGs Program (Bridging Interventional Development Gaps), and from the Wings for Life Spinal Cord Research Foundation to advance the program into the clinic. « We recognize the unmet need, we are encouraged by the success our therapeutic has shown to date, and we hope that AXER-204 will deliver a much-needed therapeutic option for patients, » says Dr. Strittmatter.

« We are grateful for the partners that have supported our efforts to achieve this major milestone and are excited to advance an entirely new approach for patients to restore function to damaged nerve fibers in the central nervous system, » says ReNetX CEO, Erika R. Smith. « This breakthrough therapy has the potential to reverse conditions that, until now, were considered untreatable, » adds the company’s lead investor Gregory P. Ho, President, Spring Mountain Capital.

More information about the study is available at www.clinicaltrials.gov under the identifier NCT03989440.

About ReNetX Bio, Inc.  For more information, please visit www.renetx.com


Source : https://www.prnewswire.com/news-releases/renetx-bio-inc-announces-us-fda-authorization-to-proceed-for-ind-application-to-treat-patients-with-chronic-spinal-cord-injury-300871144.html



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