L’essai clinique avec les cellules souches de Neuralstem pour les lésions médullaires commence à l’University of California, San Diego

 

Rockville, Maryland, le 16 Avril 2014 / PRNewswire / – Neuralstem a annoncé que le Conseil de l’Institutional Review Board of the University of California, San Diego, School of Medicine a approuvé l’essai clinique de phase I pour traiter les lésions chroniques de la moelle épinière avec ses cellules souches NSI-566. L’essai clinique NSI-566/cSCI de phase I va recruter des patients avec des lésions médullaires dorsales (D2-D12) et complètes ASIA A, entre un et deux ans après l’accident. L’essai clinique, qui a déjà l’approbation de la FDA, et a l’objectif de s’achever dans un an, sera mené sous la direction du Dr. Joseph Ciacci, neurochirurgien au San Diego School of Medicine. La plupart des travaux pré-clinique avec les cellules NSI-566 ont été réalisées à l’UC San Diego School of Medicine par le Dr. Martin Marsala, professeur au Département d’anesthésiologie, qui participera à l’essai.

«Le passage de nos cellules souches de la moelle épinière dans des essais humains pour une deuxième indication aux Etats-Unis est une étape majeure pour la société », a déclaré le Dr. Karl Johe, PDG et directeur scientifique de Neuralstem. « Nous avons démontré que la voie chirurgicale d’administration est sûre, que les cellules survivent à la transplantation et sont biologiquement actives chez les patients, et que les cellules et la chirurgie sont bien tolérées et sans danger chez les animaux. Nous avons la preuve de principe d’une récupération fonctionnelle significative avec 30 chirurgies faites avec succès dans nos essais clinique pour la SLA (Sclérose latérale amyotrophique), nous sommes prêts à affronter les lésions de la moelle épinière et nous sommes impatients de commencer cette étude novatrice. Nous tenons à remercier et à souligner le soutien de nos collaborateurs à l’UCSD, sans qui cet essai ne serait pas possible. »

Dans une étude publiée en mai 2013 dans la revue STEM CELL RESEARCH AND THERAPY, les rats transplantés trois jours après une lésion médullaire au niveau L3 (lombaire 3) avec les cellules souches NSI-566 ont montré des améliorations de la fonction motrice et une réduction de la spasticité. L’étude a démontré que la greffe intra-rachidienne des cellules NSI-566 au cours de la phase aiguë d’une lésion de la moelle épinière pourrait représenter un traitement sûr et efficace qui améliore les déficits moteurs et sensoriels post-traumatique.

Dans une étude publiée en Août 2012 dans la revue CELL, les rats avec la moelle épinière chirurgicalement sectionnés transplantées avec les cellules souches NSI-566 de Neuralstem avaient récupéré une importante fonction locomotrice, en retrouvant le mouvement dans toutes les articulations des membres inférieurs. En outre, les cellules transformées en neurones faisaient croître un nombre « remarquable » d’axones (fibres nerveuses) qui s’étendaient sur de « très longues distances, » faisant un pont au-dessus et en dessous du point de lésion. Ces neurones semblent aussi établir une connexion synaptique réciproque avec les neurones de la moelle épinière hôte dans la matière grise sur plusieurs segments en dessous la lésion.

Voici le lien de la discussion en court sur notre forum —-> http://alarme.asso.fr/forum/index.php?topic=3476.50

Publication plus ancienne …

Rockville, MD, le 9 janvier 2014 / PRNewswire / – Neuralstem, Inc. a annoncé aujourd’hui qu’il a récolté 20 millions de dollars de grands investisseurs institutionnels (…). 

«Nous sommes très heureux d’avoir réuni le capital de grands investisseurs institutionnels, y compris des investisseurs spécialisés dans les thérapies inovantes. Avec le renforcement de notre solde de trésorerie, nous avons les ressources pour faire progresser notre programme d’essais cliniques de thérapies cellulaires et de petites molécules, » a déclaré Richard Garr, PDG de Neuralstem. « Notre principale thérapie cellulaire, l’INS-566, est une thérapie cellulaire de cellules souches provenant de la moelle épinière qui est en phase II d’essais cliniques pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Outre la SLA, nous ciblons des affections majeures du système nerveux central avec la plate-forme de la thérapie cellulaire INS-566, y compris les lésions de la moelle épinière et l’AVC ischémique. La société prévoit de commencer un essai clinique de sécurité approuvé par la FDA pour les lésions chronique de la moelle épinière au cours du premier trimestre de 2014. Par ailleurs, nous avons récemment terminé une Phase Ib de sécurité et de tolérance pour l’INS-189, notre petite molécule pour le traitement du trouble dépressif majeur (TDM). Nos équipes médicales et scientifiques examinent actuellement les données. »

« L’approbation du Conseil d’examen institutionnels sur de multiples sites est également attendue au cours de cet été pour notre essai clinique du NSI-566 sur les lésions chroniques de la moelle épinière, autorisée par la FDA en Janvier, » a déclaré le Dr Johe. «Cet essai, qui utilise les mêmes cellules et la procédure qui s’est avérée sûre et bien tolérée dans l’étude de la SLA, traitera huit patients atteints de paralysie complète de D2-D12. Les principaux résultats de l’essai seront pour démontrer l’innocuité et la toxicité du NSI-566 pour traiter les lésions de la moelle épinière chronique. Les critères exploratoires secondaires de l’essai de phase I comprennent : évaluation de la capacité des transplantations du NSI-566 à influer positivement sur le niveau AISA, les scores moteurs et sensoriels de l’indice ISNC, de l’intestin et de la fonction de la vessie, de la douleur, scores UAB IMR, scores SCIM, les potentiels évoqués sensoriels et moteurs, et l’électromyogramme (EMG). Les centres d’essais seront annoncés quand toutes les approbations de l’IRB sont obtenues ».

TRAUMA de la MOELLE ÉPINIÈRE: Une seule injection de cellules souches neurales en réparation


Une seule injection de cellules souches neurales capable de réparer un traumatisme médullaire? C’est ce que suggère cette étude internationale menée à l’Université de Californie – San Diego, sur la souris. Car sur l’animal, les cellules souches neurales humaines ont induit une régénération neuronale et amélioré la fonction cognitive et la mobilité de rats blessés à la moelle épinière. Ces résultats publiés dans l’édition du 28 mai de la revue Stem Cell Research & Therapy ouvre la voie à un prochain essai clinique chez l’Homme.
 
Le Dr Martin Marsala, professeur au Département d’anesthésiologie, avec des collègues à l’UC San Diego et d’autres chercheurs de Slovaquie, de la République tchèque et des Pays-Bas, ont effectué une greffe de cellules souches neurales dérivées de la moelle épinière humaine au site de lésion de la moelle de souris modèles de traumatisme médullaire, 3 jours après le traumatisme. Les scientifiques ont utilisé une lignée de cellules souches embryonnaires humaines récemment approuvée pour la phase 1 d’essais humains chez des patients atteints de lésions rachidiennes traumatiques chroniques. Les souris ont reçu un traitement anti-rejet.
 
Les chercheurs observent un certain nombre de bénéfices thérapeutiques, comme une diminution de la spasticité musculaire, l’amélioration du positionnement et du contrôle des pattes lors des tests de marche et le développement de nouvelles connexions entre les cellules souches injectées et les neurones de l’hôte. La spasticité est une complication grave et fréquente de blessures traumatiques de la moelle épinière.


·         Les cellules souches humaines « prennent », au site de la lésion et les chercheurs constatent un phénomène de maturation neuronale chez les neurones humains greffés. Ils notent également l’absence de kystes ou de cavités qui peuvent se former autour des traumatismes médullaires. La cavité liée la lésion s’avère totalement comblée par les cellules greffées. Plusieurs « timings » de greffe ont été testés, mais quel que soit le délai de la greffe, après la blessure, les cellules souches comblent la cavité. Les cellules souches greffées, riches en facteurs de croissance, ont 2 effets, stimuler la régénération des neurones et remplacer partiellement les neurones perdus.


·         Enfin les neurones greffés développent des contacts avec les neurones de l’hôte et, dans une certaine mesure, contribuent à restaurer la connectivité, au-dessus et au-dessous de la blessure.
 
L’objectif est donc de développer des cellules précurseurs neurales à partir de cellules souches pluripotentes induites issues de patients, ce qui permettrait d’éliminer la nécessité d’un traitement immunosuppresseur. En attendant, un petit essai de phase 1 devrait tester la sécurité et l’efficacité chez les patients qui ont subi une lésion de la moelle épinière thoracique de une à 2 années plus tôt, et qui n’ont plus de fonction motrice ou sensorielle au niveau ou au-dessous du site de la lésion spinale. Si cet essai confirmait la sécurité et l’efficacité, ainsi que la viabilité de la greffe, la régénération neuronale et la diminution de la spasticité, ce protocole pourrait être étendu à d’autres patients avec d’autres formes de traumatisme médullaire sévère.

Les données de l’essai clinique de Neuralstem sur la SLA ont été présentées lors de la réunion annuelle de l’American Association of Neurological Surgeons 

29 avril 2013 

Méthode d’administration intraspinale des cellules jugée sûre, bien tolérée, et prometteuse pour d’autres affections de la moelle épinière

Rockville, Maryland, le 29 Avril, 2013 / PRNewswire / – Neuralstem a annoncé que les données sur la méthode d’administration intraspinal employée sur son essai de phase I avec les cellules souches NSI-566 pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie de Lou Gehrig) ont été présentées aujourd’hui à la réunion annuelle de l’American Association of Neurological Surgeons. Dans une présentation intitulée « Intraspinal Stem Cell Transplantation in ALS, A Phase I Trial: Cervical Microinjection Safety Outcomes »,  le Dr. Jonathan Patrick Riley, du Département de chirurgie neurologique à l’Université Emory, à Atlanta, a présenté les données de l’ensemble des 18 procédures, chez 15 patients, traités dans la phase I. (Trois des patients ont eu une deuxième procédure pour des traitements ultérieurs dans une région différente de la moelle épinière). L’étude a révélé qu’aucun des patients n’ont présenté une aggravation neurologique suite aux injections soit dans la région supérieure (cervicale) ou inférieure (lombaire) de la moelle épinière. Les cellules semblent également être sûres avec aucun signe de toxicité. Les chercheurs ont également noté que, même dans les moelles épinières vulnérables de la SLA, les séries d’injections ont été bien tolérées. Ils ont conclu que l’approche de commencer les injections dans la région inférieure de la colonne vertébrale, où le risque potentiel pour le patient était moindre, et puis en progressant vers le haut, pourrait ne pas être nécessaire dans les essais futurs, et que cette technique d’administration intra-rachidienne est une option pour traiter d’autres troubles de la moelle épinière, neurodégénératifs et traumatiques.

« La confirmation de la sécurité et de la tolérabilité à la fois de la voie d’administration et de nos cellules est une question extrêmement importante », a déclaré le Dr. Karl Johe, directeur scientifique de Neuralstem et auteur de l’étude. «Ces patients sont à bien des égards plus fragiles, et ont un risque plus important à de la chirurgie spinale, par rapport à des patients atteints d’autres types de maladies ou de blessures de la moelle épinière où notre thérapie cellulaire peut être applicable. Le fait que nos cellules et le mode d’administration soient sûrs chez les patients atteints de la SLA est de bon augure pour s’étendre à d’autres indications. Nous prévoyons de commencer notre essai de phase I approuvé par la FDA dans les lésions médullaires chroniques cette année en utilisant la même méthodologie. Nous tenons à remercier les chirurgiens d’Emory, qui ont développé ces techniques, ainsi que les patients et leurs familles qui ont pris part à l’essai ».

 

 

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