Des macaques paralysés retrouvent l’usage de la marche

Grégoire Courtine à Dijon pour la Nuit des Chercheurs : « On travaille pour rechercher l’inconnu »

Le neuroscientifique côte-d’orien Grégoire Courtine, connu pour ses travaux sur les lésions de la moelle épinière, animera deux conférences ce vendredi à Dijon, à l’occasion de l’édition 2019 de la Nuit européenne des Chercheurs.

Installé à Lausanne, en Suisse, depuis plusieurs années, le Dijonnais Grégoire Courtine et son équipe sont parvenus à redonner espoir à des millions de personnes atteintes de lésions de la moelle épinière, en réussissant à faire remarcher des patients grâce à des stimulations électriques. Des travaux qui lui valent aujourd’hui la reconnaissance de la communauté scientifique et qu’il viendra présenter ce vendredi soir, sur le campus de l’université de Dijon, à l’occasion de la Nuit européenne des chercheurs.

– En 2018, vous expliquiez que la prochaine étape était de passer d’un statut d’étude à celui de traitement, à la disposition des hôpitaux et des cliniques. Où en êtes-vous ?

« Il y a, d’un côté, la start-up GTXmedical, que nous avons confondée avec Jocelyne Bloch. Elle se développe bien, puisque nous comptons actuellement 70 employés. Nous sommes implantés à Lausanne, mais aussi à Eindhoven, aux Pays-Bas, sur le site de Philipps, où nous développons la technologie qui sera ensuite utilisée de manière clinique. Avec des tests cliniques qui, nous l’espérons, seront possibles d’ici un à deux ans. Et parallèlement, il y a l’aspect académique. Je travaille en laboratoire avec une équipe d’une cinquantaine de personnes, entre l’hôpital, au service en neurochirurgie et l’école polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL), où je suis professeur. Concernant les tests, nous avions trois patients l’an dernier. Nous en comptons désormais sept, qui montrent les mêmes résultats que les précédents. On constate que la moelle épinière répond de manière systématique. Quant au déploiement de cette technologie vers le grand public, il ne faut pas l’attendre avant au moins quatre ans. »

– À l’occasion de la nuit des chercheurs, vous évoquerez votre parcours. Que diriez-vous à un jeune qui s’interroge, aujourd’hui, dans un pays où les métiers scientifiques ne sont pas forcément les plus attractifs ?

« D’abord, je lui dirais que c’est un métier exaltant. On travaille pour rechercher l’inconnu. Et lorsqu’on obtient des résultats, après plusieurs années de travail, on éprouve des émotions très fortes en tant que scientifiques. Même si elles sont dures à acquérir, c’est une récompense extraordinaire. C’est pourquoi il s’agit avant tout d’un métier passion et non d’un métier alimentaire. Ensuite, le monde va beaucoup changer dans les vingt ou trente prochaines années. L’intelligence artificielle va envahir notre société. Et le travail des scientifiques et des ingénieurs ne sera jamais remplacé par des machines. Ce sont donc des métiers d’avenir. »

– Aujourd’hui, avez-vous le sentiment que les scientifiques français disposent des moyens pour rivaliser sur le plan international ?

« La France a quand même bien évolué au cours des dernières années, de façon positive. Mais il demeure que dans notre pays, les scientifiques ne sont pas extrêmement valorisés. Quand on est chercheur à l’Inserm ou au CNRS, on a des salaires qui sont assez bas. Et le système est hyperhiérarchique. Avec une organisation verticale qui n’est, à mon sens, pas compatible avec le monde de fonctionnement des scientifiques. À titre d’exemple, aux États-Unis, très tôt, on vous donne votre indépendance. On fait un pari, très risqué. On vous donne cinq ans pour mener à bien vos recherches. Si cela ne marche pas, tout s’arrête. Tandis qu’en France, on peut rester chercheur à l’Inserm toute sa vie. Mais on a tendance à prendre moins de risques. Avec un système qui récompense moins le travail fourni. Et je pense que tout ceci n’est pas très bon pour favoriser la recherche de haut niveau. »


Source :
https://www.bienpublic.com/edition-dijon-ville/2019/09/25/gregoire-courtine-en-france-les-scientifiques-ne-sont-extremement-valorises




Pr. Vaquero (Madrid – Espagne) : cellules souches mésenchymateuses

Un traitement espagnol avec des cellules souches commence pour les patients souffrant d’une lésion partielle de la moelle épinière

David Serrano a eu une blessure partielle à la moelle épinière il y a 17 ans. Il a 46 ans et participe à un projet scientifique visant à développer un traitement à base de cellules souches. Dès le premier moment où il a passé les tests, il a commencé à remarquer que ses jambes étaient plus chaudes. Sa circulation sanguine et sa sensibilité se sont améliorées et sa stabilité à partir de la taille a augmenté. Bien qu’un accident l’ait placé dans un fauteuil roulant, il peut maintenant marcher avec difficulté, et même faire de la bicyclette. C’est un cas exceptionnel, mais c’est aussi un exemple des premiers résultats de cette thérapie.

Les premières étapes pour réparer une partie des dommages subis par ces patients ont été effectuées il y a 20 ans par une équipe médicale de l’hôpital Puerta de Hierro de Madrid. Aujourd’hui, après un long processus impliquant un petit groupe de personnes atteintes de lésions médullaires, ils ont annoncé l’approbation du traitement par l’Agence espagnole du médicament. Tout est prêt pour travailler avec 30 nouveaux patients. Les essais cliniques ont été menés par le Dr Jesús Vaquero, chef du service de neurochirurgie de cet hôpital, situé à présent à Majadahonda.

Angel Garrido, président de la Communauté de Madrid, Ignacio Baeza, vice-président de la Fondation Mapfre et María del Pino, présidente de la Fondation Rafael del Pino, ont assisté à la cérémonie de présentation. L’homme d’affaires qui a créé Ferrovial et la Fondation qui porte son nom ont été blessés à la colonne vertébrale en 2004 à la suite d’un accident survenu sur un navire. En Espagne, environ 50 000 patients souffrent de paraplégie traumatique, un chiffre qui augmente avec entre 800 et 1 000 nouveaux cas par an.

Le médicament NC1, créé par l’équipe du Dr Vaquero, est un médicament de thérapie innovante fabriqué à partir des cellules du patient. La méthode implique l’extraction de cellules souches de la moelle osseuse, un traitement de séparation et de culture. Ensuite, le médicament est préparé en les mélangeant avec leur propre plasma sanguin. L’implantation se fait par injection du plasma et dissolution cellulaire dans la moelle épinière et / ou le liquide céphalo-rachidien.

Cette thérapie est personnalisée, ce qui la différencie des autres traitements pratiqués dans différents pays et laboratoires. Lorsqu’il appartient au patient, il ne s’agit pas d’un médicament commercial, il ne se produit aucune réaction de rejet et offre de bons résultats au niveau du système nerveux. La concentration des cellules et le fait qu’elles arrivent vivantes pour être injectées sont l’un des points cruciaux de la thérapie.

Dans le laboratoire de l’équipe Vaquero, la viabilité cellulaire est atteinte entre 98 et 100%, même 12 heures après l’extraction. La taille de l’aiguille utilisée est petite, de sorte que les cellules souches ne s’agglomèrent pas. « Ces détails sont très importants pour que la technique fonctionne », a déclaré Jesús Vallejo à EL MUNDO. « De nombreuses personnes travaillent avec des cellules souches, mais chaque type cellulaire fonctionne de manière différente. Les scientifiques recherchent les cellules souches qui fonctionnent le mieux, mais il n’y a pas d’accord actuellement sur ce sujet », a-t-il ajouté.

Pour être traité, vous devez être un adulte, âgé de 18 à 65 ans, souffrant d’une lésion médullaire chronique. Il est également nécessaire que la lésion de la moelle épinière soit partielle (le traitement ne fonctionne pas dans les cas où la moelle épinière a été complètement sectionnée). À cela s’ajoute une série de critères médicaux et psychologiques ainsi qu’une étude génétique qui analyse que les cellules ne présentent pas d’altération chromosomique.

Andrés Herrera, 39 ans, est resté dans le coma pendant 45 jours à cause d’un accident. Quand il s’est réveillé, on lui a dit qu’il vivrait dans un fauteuil roulant. Le processus qu’il a traversé était difficile. « Mais ma mère m’a dit que je devais être la même personne qu’avant l’accident, malgré ma blessure à la colonne vertébrale », a-t-il déclaré. Cet ancien mécanicien de course a découvert l’existence du traitement grâce à une amie et a réussi les tests pour en faire partie.

Juan Carvajal, qui a également vécu la même chose, encourage les patients souffrant d’une lésion de la moelle épinière à l’essayer s’ils en ont l’opportunité. « Je dirais à ces patients de ne pas douter, et de ne pas tarder, le traitement est effectué avec nos propres cellules, il n’y a donc pas de rejet et le résultat est immédiat, il s’agit d’une amélioration, l’amélioration est physique Nous sommes entre de bonnes mains, mentalement et moralement « , a-t-il déclaré.

TEXTE ORIGINAL :

Arranca un tratamiento español con células madre para pacientes con lesión medular parcial

1 marzo 2019 

David Serrano sufrió una lesión medular parcial hace 17 años. Tiene 46 años y ha formado parte de un proyecto científico para desarrollar un tratamiento a base de células madre. Desde el primer momento que se sometió a las pruebas, empezó a notar las piernas más calientes. Su riego sanguíneo y su sensibilidad mejoraron y su estabilidad de cintura para abajo aumentó. Aunque un accidente lo postró en una silla de ruedas, ahora, aunque con dificultad, puede caminar e incluso montar en bicicleta. Es un caso excepcional, pero también un ejemplo de los primeros resultados de esta terapia.

Los primeros pasos para reparar parte del daño que sufren estos pacientes los dieron, hace 20 años, un equipo médico del Hospital Puerta de Hierro de Madrid. Hoy, tras un largo proceso en el que han participado un reducido grupo de personas con esta dolencia, han anunciado el fin del desarrollo de un fármaco y su aprobación por la Agencia Española de Medicamentos. Todo esta listo para empezar a trabajar con 30 nuevos enfermos. Los ensayos clínicos los ha dirigido el doctor Jesús Vaquero, Jefe de Servicio de Neurocirugía de este hospital, que ahora se encuentra en Majadahonda.

Al acto de presentación de los resultados han asistido Ángel Garrido, presidente de la Comunidad de Madrid, Ignacio Baeza, vicepresidente de la Fundación Mapfre y María del Pino, presidenta de la Fundación Rafael del Pino, quien recordó a su padre y los motivos por los que la entidad ha apoyado esta investigación. El empresario que creó Ferrovial y la Fundación que lleva su nombre sufrió una lesión medular en 2004 debido a un accidente en un barco. En España existen unos 50.000 pacientes que sufren paraplejia traumática, una cifra que aumenta con entre 800 y los 1.000 casos nuevos al año.

El fármaco NC1, creado por el equipo del doctor Vaquero, es un medicamento de terapia avanzada fabricado con las células del propio paciente. El método consiste en la extracción de células madre de su médula ósea, un tratamiento de separación y de cultivo. Después, se prepara el medicamento mezclándolas con su propio plasma sanguíneo. La implantación se hace por inyección de la disolución de plasma y células en la médula espinal y/o en el líquido cefalorraquídeo.

Esta terapia es personalizada, lo que la diferencia de otros tratamientos que se llevan a cabo en diferentes países y laboratorios. Al pertenecer al paciente, no se trata de un fármaco comercial, no se producen reacciones de rechazo y a nivel de sistema nervioso, ofrecen buenos resultados. Tanto la concentración de células, como que lleguen vivas para ser inyectadas, es uno de los puntos cruciales de la terapia.

En el laboratorio del equipo de Vaquero se consiguen entre un 98 y un 100% de viabilidad celular, incluso 12 horas después de la extracción. El calibre de la aguja que emplean es pequeño para que las células no se aglomeren y trabajen de forma adecuada « Estos detalles son pequeños, pero muy importantes para que la técnica funcione », ha comentado a EL MUNDO Jesús Vallejo. « Hay mucha gente que trabaja con células madre, pero cada tipo funciona de una forma distinta. Se busca qué células funcionan mejor, pero no hay un acuerdo en este tema », ha añadido.

Para ser tratado hay que ser una persona adulta, de entre 18 y 65 años, con lesión medular crónica. También es necesario que la lesión medular sufrida sea parcial (el tratamiento no funciona en los casos en los que la médula ha sido seccionada por completo). A esto se le añade una serie de criterios médicos, psicológicos y un estudio genético que analiza que las células no presenten alteraciones cromosómicas.

Andrés Herrera de 39 años, estuvo en coma durante 45 días por causa de una accidente. Cuando despertó, le comunicaron que viviría postrado en una silla de ruedas. El proceso por el que pasó fue difícil. « Pero mi madre me dijo que tenía que ser la misma persona que era antes del accidente. A pesar de mi lesión medular », ha señalado. Este ex mecánico de carreras se enteró por una amistad de la existencia del tratamiento y pasó las pruebas para formar parte de él.

Juan Carvajal, que también ha pasado por lo mismo anima a los pacientes con lesión medular a intentarlo si tienen la oportunidad. « Yo les diría a estos pacientes que no lo duden, que no lo piensen, que no tarden. El tratamiento está hecho con nuestras propias células por lo que no hay ningún rechazo y el resultado es inmediato. Es para mejorar. La mejoría es física, mental y moralmente. Además, estamos en buenas manos », ha comentado a este medio.

Source : https://www.elmundo.es/salud/2019/03/01/5c79754b21efa04a668b45cf.html




Le produit candidat SC0806 de BioArctic pour le traitement des lésions médullaires complètes est maintenant en phase 2

STOCKHOLM, 13 février 2019 / PRNewswire / – BioArctic AB a annoncé aujourd’hui que le premier patient du deuxième panel de l’étude de Phase 1/2 avait maintenant été traité au SC0806. Cela signifie que l’étude portant sur le produit candidat SC0806 pour une lésion complète de la moelle épinière est passée à la phase 2.

BioArctic développe un nouveau traitement innovant pour les patients présentant une lésion complète de la moelle épinière. Le produit candidat SC0806 est une combinaison d’un dispositif médical biodégradable et d’une substance médicamenteuse (FGF1). SC0806 est conçu pour favoriser la régénération nerveuse dans la région lésée de la moelle épinière. En raison de la nouveauté du traitement, les patients ont été inclus de manière séquentielle afin de surveiller l’effet et la sécurité. Une évaluation de la sécurité de tous les patients du premier panel a été réalisée et a fourni un soutien pour le démarrage du prochain panel. Le premier patient du deuxième groupe a maintenant reçu un traitement avec SC0806 et la phase 2 de l’étude a été lancée. L’inclusion de patients dans le second des trois panels de l’étude est en cours.

Chaque groupe est composé de six patients recevant SC0806 et de trois patients témoins. Le traitement avec SC0806 comprend une intervention chirurgicale. La chirurgie est suivie de 18 mois d’entraînement intensif dans un système robotique visant à soutenir la régénération nerveuse et la reconstruction musculaire dans la partie du corps touchée par la paralysie. Les patients recevant SC0806 ont également la possibilité de participer à une étude de prolongation de 12 mois. Une analyse intermédiaire de l’innocuité et de l’efficacité du SC0806 dans le premier panel à 18 mois est prévue pour le 4ème trimestre 2019 / 1er trimestre 2020.

« Aujourd’hui, il n’existe pas de traitement efficace pour les patients présentant une lésion complète de la moelle épinière. Le début du deuxième panel dépendait d’une évaluation positive de la sécurité des patients du premier panel. Je suis ravi que l’étude avec SC0806 ait maintenant progressé dans la phase 2 et nous attendons avec impatience les résultats importants qui nous attendent dans ce domaine thérapeutique », a déclaré Gunilla Osswald, PDG de BioArctic.

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BioArctic’s Product Candidate SC0806 for Treatment of Patients With Complete Spinal Cord Injury is now in Phase 2

Feb 13, 2019

STOCKHOLM, Feb. 13, 2019 /PRNewswire/ — BioArctic AB (publ) (Nasdaq Stockholm: BIOA B) announced today that the first patient in the second panel of the Phase 1/2 study now has been treated with SC0806. This means that the study with the product candidate SC0806 for complete spinal cord injury has progressed into Phase 2.

BioArctic develops a new innovative treatment for patients with complete spinal cord injury. The product candidate SC0806 is a combination of a biodegradable medical device and a drug substance (FGF1). SC0806 is designed to support nerve regeneration across the injured area in the spinal cord. Due to the novelty of the treatment, patients have been included sequentially, in order to monitor the effect and safety. A safety evaluation of all the patients in the first panel has been performed and provided support to start the next panel. The first patient in the second panel has now received treatment with SC0806 and hereby the Phase 2 part of the study has been initiated. The inclusion of patients to the second of the three panels in the study is on-going.

Each panel consists of six patients receiving SC0806 and three control patients. The treatment with SC0806 includes a surgical procedure. The surgery is followed by 18 months of intensive training in a robotic system to support nerve regeneration and muscle rebuilding in the part of the body affected by the paralysis. Patients receiving SC0806 are also given the option to participate in a 12 months extension study. An interim analysis of safety and efficacy of SC0806 in the first panel at 18 months is planned Q4 2019/Q1 2020.  

« Today there is no effective treatment for patients with complete spinal cord injury. The initiation of the second panel was depending on a positive safety evaluation of the patients in the first panel. I am pleased that the study with SC0806 now has progressed into Phase 2 and we are looking forward to the important activities ahead of us within this therapeutic area, » said Gunilla Osswald, CEO of BioArctic.

For more information, please contact :

  • Gunilla Osswald, PhD, CEO, BioArctic AB
  • E-mail : gunilla.osswald@bioarctic.se
  • Telephone : +46-8-695-69-30
  • Christina Astrén, Director IR & Communications, BioArctic AB
  • E-mail: christina.astren@bioarctic.se
  • Telephone: +46-70-835-43-36

Source : https://www.prnewswire.com/news-releases/bioarctics-product-candidate-sc0806-for-treatment-of-patients-with-complete-spinal-cord-injury-is-now-in-phase-2-300794801.html




Le Japon approuve l’utilisation de cellules iPS pour traiter les lésions de la moelle épinière

Les scientifiques de l’Université Keio vont commencer la première étude clinique au monde d’ici cet été

Le 18 Février 2019 — TOKYO — Le ministère japonais de la Santé a approuvé lundi l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites (iPS) pour traiter les lésions de la moelle épinière, dans ce qui sera la première recherche au monde de ce type.

Le comité spécial du ministère de la Santé a approuvé un programme de recherche clinique à l’Université Keio de Tokyo, dans lequel des cellules iPS seront utilisées pour traiter des lésions de la moelle épinière. L’étude devrait commencer dès cet été.

Auparavant, la transplantation de cellules iPS n’était autorisée que dans le traitement des yeux, du cœur, des nerfs crâniens et des plaquettes sanguines des patients dans le cadre de la recherche en médecine régénérative.

Si la moelle épinière est endommagée à la suite d’une blessure ou d’un accident, il devient impossible de transmettre des signaux entre le cerveau et les nerfs qui déplacent le corps. En conséquence, les victimes de traumatismes médullaires souffrent de symptômes, notamment de bras et de jambes paralysés.

Au Japon, environ 5 000 personnes souffrent de telles lésions à la colonne vertébrale chaque année et le nombre cumulé de victimes est supérieur à 100 000. Il n’y a pas de traitement pour restaurer complètement les parties blessées.

Le plan de traitement de l’Université Keio serait le plus important parmi les techniques de médecine régénérative utilisant des cellules iPS.

La recherche sur la moelle épinière n’est pas facile car il est difficile de reproduire l’état des nerfs. Par conséquent, les progrès dans le développement de thérapies pour la moelle épinière ont été lents, de même que pour les thérapies pour le cerveau.

Avec les cellules iPS, on s’attend de plus en plus à ce que les techniques de médecine régénérative pour les cellules nerveuses puissent améliorer la fonction motrice des patients paralysés.

Hideyuki Okano, professeur à l’Université Keio, a transplanté à titre expérimental des singes et a réussi à rétablir la fonction motrice afin que les animaux puissent marcher.

Les plans prévoient que l’étude soit menée sur quatre patients âgés de 18 ans et plus, qui ont subi des lésions de la moelle épinière et dont la sensation et la mobilité corporelle ont été complètement perdues.

Les chercheurs développeront des cellules capables de se transformer en nerfs à partir de cellules iPS stockées au Centre de recherche et d’application sur les cellules iPS de l’Université de Kyoto. Deux millions de ces cellules seront transplantées dans la zone lésée de chacun des sujets par injection. L’équipe de recherche sera dirigée par Masaya Nakamura, professeur à l’université d’Okano et de Keio.

La sécurité et l’efficacité de la procédure seront vérifiées un an après la procédure et les patients suivront une rééducation pour les aider à retrouver le contrôle moteur de leurs membres. Des médicaments immunosuppresseurs seront utilisés pour contrôler le rejet des greffes.

En plus du traitement avec des cellules souches mésenchymateuses autorisé par le ministère de la santé japonais, l’université Keio à Tokyo vient de recevoir l’approbation des autorités pour un essai clinique avec des cellules iPS ! 

Citer

CELLULES IPS ET LÉSION DE LA MOELLE ÉPINIÈRE : APPROBATION D’UN PREMIER ESSAI CLINIQUE JAPONAIS

18 février 2019, Au Japon, un essai clinique se prépare pour traiter des lésions de la moelle épinière à l’aide de cellules souches pluripotentes induites (iPS). Quatre patients majeurs ayant perdus leurs fonctions motrices et sensorielles recevront une transplantation de 2 millions de cellules iPS dans l’épine dorsale, puis suivront un programme de rééducation et seront surveillés pendant un an. L’équipe de l’université Keio à Tokyo vient de recevoir l’approbation des autorités et veut de cette façon vérifier l’innocuité des cellules iPS et valider la méthode de transplantation.
 
Il s’agit d’un premier essai clinique utilisant les iPS dans cette indication. D’autres essais testent leur efficacité pour traiter des pathologies oculaires ou encore la maladie de Parkinson. « A l’avenir, toutes les maladies pourront potentiellement être traitées, je ne dis pas guéries, grâce aux cellules issues d’iPS, même si les effets seront minimes au début », avait déclaré en 2017 Masayo Takahashi, professeur de l’institut RIKEN qui a mené les premier essai clinique utilisant ces cellules.


http://www.genethique.org/fr/cellules-ips-et-lesion-de-la-moelle-epiniere-approbation-dun-premier-essai-clinique-japonais-71270#.XG0e7S0lBTY 

Rappel : Les cellules souches pluripotentes induites (iPS) sont des cellules adultes ramenées à l’état quasi embryonnaire en leur faisant de nouveau exprimer quatre gènes (normalement inactifs dans les cellules adultes). Cette manipulation génétique, qui a valu en 2012 au Japonais Shinya Yamanaka le prix Nobel de médecine, leur redonne la capacité de produire n’importe quel genre de cellules (pluripotence), selon le lieu du corps où elles sont ensuite transplantées.

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Japan approves use of iPS cells to treat spinal cord injuries

Keio University scientists to begin world’s first clinical study by this summer

FEBRUARY 18, 2019 — TOKYO — Japan’s health ministry on Monday approved the use of induced pluripotent stem (iPS) cells to treat spinal cord injuries, in what will be the world’s first research of its kind.

The special committee of the Ministry of Health, Labor and Welfare approved a clinical research program at Keio University in Tokyo, in which iPS cells will be used to treat spinal cord injuries. The study is expected to start as early as this summer. 

Previously, the transplantation of iPS cells was only allowed in treating eyes, hearts, cranial nerves and blood platelets of patients as part of regenerative medicine research. 

If the spinal cord is damaged due to injury or accident, it becomes impossible to transmit signals between the brain and the nerves that move the body. As a result, spinal cord injury victims suffer symptoms including paralyzed arms and legs.

In Japan, about 5,000 people sustain such spinal injuries each year, and the cumulative number of victims is more than 100,000. There is no treatment to restore the injured parts completely. 

Keio University’s treatment plan is reportedly the most important among the regenerative medicine techniques using iPS cells.

Research into the spinal cord is not easy because it is difficult to reproduce the conditions of nerves. Therefore, progress in the development of drugs for the spinal cord has been slow, as has that for brain drugs.

With the advent of iPS cells, there are growing expectations that regenerative medicine techniques complimenting nerve cells might be able to improve motor function in paralyzed patients.

Experimental transplants into monkeys by Keio University professor Hideyuki Okano and others succeeded in restoring motor function so that the animals could walk.

Plans call for the study to be conducted on four patients aged 18 and older who have suffered injuries to their spinal cord and whose sensation and bodily mobility have been completely lost.

The researchers will develop cells that can grow into nerves from iPS cells stored at Kyoto University’s Center for iPS Cell Research and Application. Two million of these cells will be transplanted into the injured area of each of the subjects via injection. The research team will be led by Okano and Keio University professor Masaya Nakamura. 

The safety and efficacy of the procedure will be checked one year after the procedure, and the patients will undergo rehabilitation to help them regain motor control of their limbs. Immunosuppressant drugs will be used to control transplant rejection.

Source : https://asia.nikkei.com/Business/Science/Japan-approves-use-of-iPS-cells-to-treat-spinal-cord-injuries




Une étude locale fait état d’un succès précoce avec l’implant stimulateur d’Abbott Labs


Une étude clinique en cours dans les hôpitaux de Minneapolis, baptisée E-Stand, fait état d’un succès précoce en utilisant un dispositif médical implantable conçu dans le Minnesota, appelé stimulateur de la moelle épinière, afin de restaurer le mouvement volontaire et les fonctions autonomes chez les patients totalement paralysés.

Les «mouvements volontaires» signifient pouvoir bouger les jambes volontairement, tandis que «fonctions autonomes» fait référence à des fonctions régies par le système nerveux autonome en grande partie sans pensée consciente, telles que la régulation de la tension artérielle, la miction et l’excitation sexuelle.

Selon les enquêteurs d’E-Stand, restaurer la capacité de marcher d’une personne peut s’avérer important, mais la restauration des fonctions autonomes figure en tête de la liste des priorités de nombreuses personnes atteintes de paralysie.

« Chez les personnes souffrant de lésions dorsales, l’intestin et la vessie figurent au premier rang des priorités », a déclaré Dr. Ann Parr, chercheuse principale à E-Stand et professeur assistant de neurochirurgie à l’Université du Minnesota.

E-Stand a pour objectif d’inscrire environ 100 personnes atteintes de paralysie prêtes à se faire implanter expérimentalement un stimulateur de la moelle épinière fabriqué par Abbott Laboratories dans leur dos.

L’ampleur des changements autonomes et des capacités de mouvement a incité l’équipe à publier un premier rapport sur leurs deux premiers patients.

« Nous avons choisi de diffuser nos nouvelles découvertes à ce stade précoce, car les importants résultats sur les fonctions motrices et autonomes ont des conséquences immédiates » sur les perceptions générales à propos de la thérapie, indique le rapport de l’étude du 22 janvier dans le Journal of Neurotrauma.

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Spinal cord stimulator device shows promise in Minneapolis study

Local study reports early success with stimulator implant from Abbott Labs. 

FEBRUARY 16, 2019 

An ongoing clinical study at Minneapolis hospitals called E-Stand is reporting early success using an implantable medical device designed in Minnesota called a spinal cord stimulator to restore volitional movement and autonomic functions in patients paralyzed from the mid-back down.

« Volitional movements » means being able to move your legs on purpose, while « autonomic functions » refers to functions governed by autonomic nervous system largely without conscious thought, such as regulating blood pressure, urination, and sexual arousal.

Although restoring a person’s ability to walk may make for great TV, restoring autonomic functions tops the priorities list for many people with paralysis, E-Stand investigators say.

« In people who have mid-thoracic injuries, the thing that comes up near the top of the list every time is actually bowel and bladder, » said Dr. Ann Parr, a lead investigator with E-Stand and assistant professor of neurosurgery at the University of Minnesota.

E-Stand aims to enroll about 100 people with paralysis who are willing to have a spinal cord stimulator made by Abbott Laboratories implanted experimentally in their backs.

The magnitude of autonomic changes and movement abilities early on prompted the team to publish an initial report on their first two patients.

« We chose to disseminate our novel discoveries at this early stage as the significant motor and autonomic findings have immediate implications » for general perceptions about the therapy, the Jan. 22 study report in the Journal of Neurotrauma says.

Source : http://www.startribune.com/spinal-cord-stimulator-device-shows-promise-in-minneapolis-study/505910842/




De vilains à superhéros

Le labo de journalisme scientifique, le 7 février 2019

Alors qu’elles avaient la réputation de nuire à la guérison des blessures à la moelle épinière, les microglies viennent de révéler qu’elles sont en fait au cœur du processus de cicatrisation et de guérison.

Par Kim Tardif

Les microglies, ce sont de très petites cellules que l’on retrouve dans le cerveau et la moelle épinière et qui agissent à titre de macrophage, c’est-à-dire qu’elles se nourrissent de débris et de neurones morts. Elles sont, en quelque sorte, les vidangeurs du système nerveux central.

Le mystère a cependant longtemps plané sur une partie de leur rôle, notamment lors de blessures à la moelle épinière, la communauté scientifique croyant qu’elles nuisaient à la guérison des lésions. Or, une équipe de chercheurs vient de révéler la véritable nature de ces héros méconnus, dans un article publié dans Nature Communications.

L’équipe du professeur Steve Lacroix, chercheur de l’Axe neurosciences du Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval, a pu observer les microglies à l’œuvre en désactivant leur production chez certaines souris et en comparant les résultats à ceux de souris témoins. Leur première observation : dès qu’une blessure à la moelle épinière survient, les microglies se précipitent massivement au site de la lésion, s’y accumulent en proliférant et y restent plusieurs semaines.

Mais que font-elles sur place? En comparant les lésions des souris témoins à celles chez qui la production de microglies avait été bloquée, ils ont fait l’étonnant constat qu’une barrière de microglies s’était formée autour de la lésion chez les souris qui en produisaient. Cette barrière a entrainé la formation d’une cicatrice jusqu’alors jamais observée autour de la lésion. En plus de former cette barrière, les microglies ont appelé en renfort leurs acolytes, les astrocytes. Le rôle de ces derniers était déjà connu : ils forment eux aussi leur propre couche protectrice et s’activent à stimuler la guérison.

Dans leurs observations 35 jours après la survenue de la lésion, le professeur Lacroix et son équipe ont découvert que les souris dont ils avaient inhibé la production de microglies avaient des dommages plus importants à la moelle épinière, notamment un plus fort taux de destruction des neurones entourant la lésion, et qu’elles recouvraient moins de motricité. Chez les souris témoins, la zone affectée était plus restreinte, protégée par la couche de microglies accumulées. Ils ont donc pu en déduire que les microglies, et les astrocytes qu’elles avaient appelés à la rescousse, protégeaient les neurones des macrophages provenant de la voie sanguine, qui ne font souvent pas de distinction entre une cellule morte et une autre en voie de guérison.

Maintenant que les microglies ont révélé leur rôle de héros, il reste à explorer les possibilités qu’elles offrent pour améliorer la guérison des lésions à la moelle épinière.

Source : https://www.sciencepresse.qc.ca/blogue/2019/02/07/vilains-superheros




StemCyte reçoit l’autorisation IND de phase II de la US Food and Drug Administration (FDA)

BALDWIN PARK, Californie, le 3 janvier 2019 / PRNewswire

StemCyte a le plaisir d’annoncer que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le 14 décembre 2018 sa demande d’investigation IND de phase II pour les Cellules souches mononucléaires du sang de cordon ombilical (UCBMNC) (MC001) allogéniques, compatibles HLA, destinées au traitement des lésions de la moelle épinière.

MC001 est un médicament de thérapie cellulaire régénérative, conçu pour régénérer les neurones chez les patients souffrant de lésion chronique et grave de la moelle épinière. Le MC001 s’est déjà montré efficace, sûr et bien toléré dans le cadre d’un essai de phase II mené par le Dr Wise Young de l’Université Rutgers, à Kunming en Chine. Débutée en 2019 aux États-Unis, cette étude de phase II sera réalisée dans plusieurs centres cliniques du New-Jersey.

« C’est un grand succès de la part de l’équipe de StemCyte. En tant que société leader dans le domaine de la thérapie cellulaire régénérative, le succès de MC001 placera StemCyte au centre des marchés émergents des applications des cellules souches », a déclaré Jonas Wang, PDG de StemCyte. « L’annonce de la FDA indique que StemCyte a franchi avec succès la principale étape de l’avancement de son programme de thérapie cellulaire régénérative. Avec nos investigateurs expérimentés, nous prévoyons de proposer cette nouvelle option de traitement innovante au début de 2019 à ce besoin médical hautement insatisfait lésion chronique et grave de la moelle épinière. »

À propos de StemCyte :

La riche histoire de StemCyte a commencé par une mission consistant à aider les médecins du monde entier à sauver plus de vies en fournissant une greffe et un traitement de qualité supérieure, sûr et efficace avec des cellules souches à tous les patients. Située aux États-Unis, en Inde et à Taiwan, StemCyte a fourni plus de 2 200 unités de sang de cordon pour une variété de maladies potentiellement mortelles à plus de 350 centres de transplantation de premier plan dans le monde. StemCyte participe activement au développement de thérapies à base de cellules souches. StemCyte a également été choisi par le Département américain de la santé et des services sociaux pour aider à établir un inventaire public national du sang de cordon. Son siège est situé à Baldwin Park, en Californie. 

Pour en savoir plus, visitez –> www.StemCyte.com

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TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS

StemCyte Receives Phase II Investigational New Drug (IND) Clearance from the U.S. Food and Drug Administration (FDA)

BALDWIN PARK, Calif., Jan. 3, 2019 /PRNewswire/ — StemCyte is pleased to announce that the U.S. Food and Drug Administration (FDA), on December 14, 2018, approved its Phase II Investigational New Drug (IND) application for Allogeneic Human Leukocyte Antigen (HLA)-Matched Umbilical Cord Blood Mononuclear Stem Cells (UCBMNC) (MC001) for the treatment of spinal cord injury.

MC001 is a regenerative cell therapy drug, which is designed to regenerate neurons in patients who suffered chronic, severe, stable spinal cord injury. MC001 has already been shown to be efficacious, safe and well tolerated in a Phase II trial conducted by Dr. Wise Young of Rutger’s University in Kunming, China. Starting in early 2019, within the United States, this Phase II study will be performed at a number of clinical centers in New Jersey.

« This is a great achievement by the StemCyte team. As a leading regenerative cell therapy company, the success of the MC001 will put StemCyte in the central position in the emerging stem cell application markets, » said Jonas Wang, StemCyte’s CEO and Chairman. « FDA’s announcement marks StemCyte having successfully reached the major milestone of the advancement of our regenerative cell therapy program. With our highly experienced expert investigators, we plan to bring this new innovative treatment option in early 2019 to this highly unmet medical need in patient populations with chronic, severe, stable spinal cord injury. »

About StemCyte

StemCyte’s rich history started with a mission of dedication to helping the world’s physicians save more lives by providing high quality, safe, and effective stem cell transplantation and therapy to all patients in need. Located in the US, India, and Taiwan, StemCyte has supplied over 2,200 cord blood units for a variety of life-threatening diseases to over 350 leading worldwide transplant centers. StemCyte is actively involved in the development of stem cell therapies. StemCyte has also been chosen by the US Department of Health and Human Services to help establish a Public National Cord Blood Inventory. Its headquarters is located in Baldwin Park, CA. To learn more, visit www.StemCyte.com.

For more information call 626.646.2500

SOURCE StemCyte

Related Links

http://www.stemcyte.com

Source : https://www.prnewswire.com/news-releases/stemcyte-receives-phase-ii-investigational-new-drug-ind-clearance-from-the-us-food-and-drug-administration-fda-300772277.html




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Les actions et missions de notre organisme 💡

De nos jours, des essais sont entrepris sur les cellules progénitrices neurales (2018), et d’autres se dirigent plutôt vers la Neurostimulation implantée – Pr. Grégoire Courtine EPFL Suisse – Un chercheur remarquable que l’association essaie de soutenir au mieux depuis 4 ans. Dans ce monde technologique, où l’informatique est exponentiel, l’espoir est une réalité scientifique. Quand ? Comment ? Seul le temps et l’argent en ont un avant goût ! Ces avancées se dirigent néanmoins vers des essais que tous, nous souhaitons « libérateurs » mais les solutions ne viendront pas seules et c’est pourquoi il faut que la recherche accélère.

L’association Libre d’Aide à la Recherche sur la Moelle Épinière qui, à 100% est gérée par des blessés médullaires, a pour but de financer un projet de recherche par an, d’informer les personnes à mobilité réduite à travers son forum, de pouvoir y parler librement en fonction du handicap, de ses conséquences, et des solutions offertes par l’expérience de chacun. De par le coordinateur scientifique et le webmaster, de faire connaître les thérapies aujourd’hui exploitées.

Le mot de la fondatrice d’ALARME : Après mon accident, on m’a dit que je serai paralysée à vie … Puis nous nous sommes intéressés aux travaux des chercheurs et en avons rencontré certains. Il est maintenant établi que les neurones, ces longues cellules transmettant l’information nerveuse pouvaient repousser après lésion et reprendre leur fonction

Note du webmaster : Aucun traitement efficace n’a été mis au point à ce jour mais nous avançons dans le bon sens ! Encore aucune promesse n’est envisageable mais faites un petit tour sur notre forum et vous y trouverez certaines avancées très intéressantes. On dit souvent à tord que cela n’avance pas ! En effet, rien de fonctionnel à ce jour mais une chose est certaine : Les efforts sont sans relâche…

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Introduction à la recherche

Le 14 mai 2005

La moelle épinière, dont le nom latinisé est moelle spinale, est la partie du système nerveux central se trouvant en dessous du tronc cérébral et contenue dans les vertèbres formant la colonne vertébrale.

La moelle épinière contient plusieurs types de neurones:

schéma de moelle épinière
  • Des fibres nerveuses (neurones) qui relaient l’information sensorielle depuis la périphérie (muscles, peau, viscères) jusqu’au cerveau.
  • Des fibres nerveuses (neurones) qui relaient l’information motrice depuis le cerveau jusqu’aux motoneurones, voie finale commune de tout acte moteur.
  • Des neurones propres à la moelle épinière parmi lesquels on trouve entre autres des interneurones segmentaires, des interneurones propriospinaux qui relient différents segments entre eux, des interneurones commissuraux impliqués dans la coordination droite-gauche. Les motoneurones ont leur stroma situé dans la moelle épinière et leur axone contenu dans les nerfs périphériques. Chaque motoneurone projette sur un certain nombre de fibres musculaires. Certains interneurones organisés en réseau constituent le générateur de rythme central responsable de la genèse de comportements rythmiques tels que la locomotion.
Contrairement à une vision dépassée, la moelle n’est donc pas un simple relais de l’information, mais un centre complexe qui traite et génère des signaux nerveux.
.
Logo alarme.asso.frIl y a encore 10 ou 20 ans, il était clairement établi qu’un neurone ne pourrait jamais repousser après avoir été sectionné ou blessé. Les progrès récents démontrent le contraire.

Pour avoir une vue synthétique sur les différents essais en cours : http://alarme.asso.fr/forum/essais-precliniques-et-cliniques/recapitulatif-des-essais-cliniques-sur-les-lesions-aigues-et-chroniques/

 

Toute l’information sur la recherche est disponible au sein de notre forum, dans les rubriques : Recherches fondamentales, Essais précliniques & cliniques et Thérapies expérimentales




Une colonne vertébrale intelligente pour faire remarcher des paralysés

Intel et l’Université de Brown aux Etats-Unis développent une interface intelligente à placer sur la colonne vertébrale qui pourrait constituer une avancée majeure pour les personnes paralysées.

Ça ressemble un peu à de la science fiction : ce projet présenté par le géant des puces électroniques Intel en association avec l’Université de Brown, aux États-Unis, a pour but de mettre au point un procédé électronique qui pourrait faire remarcher des personnes qui ont perdu l’usage de leurs jambes après un accident ou un traumatisme. Leur moelle épinière a été rompue, les signaux électriques ne circulent plus, et, donc, les ordres donnés par le cerveau ne peuvent plus être exécutés.

Ce projet prévoit de recréer ce lien en implantant des électrodes au-dessus et au-dessous de la rupture de la moelle épinière. Les électrodes sont reliés aux nerfs de la personne de façon a recréer cette circulation des signaux électriques. Entre les électrodes, les chercheurs installeront une interface électronique miniature avec un logiciel bourré d’intelligence artificielle. Il sera capable d’interpréter les signaux venant du cerveau pour permettre aux muscles de fonctionner à nouveau.

Les premiers essais sont sur le point de commencer avec des volontaires. On va leur implanter des électrodes mais pas encore l’interface intelligente, qui n’est pas miniaturisée. Ils seront branchés sur une machine externe, de la taille d’un petit ordinateur. Ces tests dureront à chaque fois un mois et ils ont pour but de faire apprendre au logiciel à interpréter les signaux venus du cerveau et de mettre au point cette interface qui à terme sera implantée dans cette colonne vertébrale intelligente. 

– Retrouver une mobilité parfaite

Bien sûr il faut être très prudent mais les chercheurs sont assez optimistes. Des essais menés sur des singes ont été prometteurs et ils estiment que dans 2 ans le projet pourrait aboutir et permettre l’autonomie des personnes paralysées. En plus de remarcher, elles pourraient aussi retrouver le contrôle de leur vessie.

Les scientifiques pensent que les personnes paralysées pourront retrouver une mobilité parfaite. Les ordres transmis par le cerveau devraient être interprétés en temps réel par l’algorithme et donc pourraient recréer une  marche fluide.




Une thérapie du Québec pour les LME chronique développée en parallèle par des universitaires et des sociétés en Suisse et aux Pays-Bas

QUEBEC, CANADA, le 10 octobre 2019 – Les Laboratoires Guertin annoncent aujourd’hui le lancement d’une campagne de financement visant à soutenir une étude pilote de phase IIb pour le traitement par la trithérapie (buspirone / L-DOPA / carbidopa) nommée Spinalon. Il a été démontré que cette pilule orale expérimentale déclenche de courts épisodes d’activité rythmique des jambes chez des volontaires souffrant de lésions chroniques de la moelle épinière.


En 2005, Spinalon a été découvert comme une approche pharmacologique capable de provoquer, dans les minutes qui suivent l’administration, l’activation du réseau spinal de la marche sur un tapis roulant pendant 30 à 45 minutes chez des animaux complètement paraplégiques.


En 2009, Nordic Life Science Pipeline a signé un accord de licence avec l’Université Laval et le Dr Pierre A. Guertin, l’inventeur, portant sur les droits de tester Spinalon dans le cadre d’une étude de phase I / II.

Avec le soutien du département américain de la Défense, cette première étude a été menée à bien en 2016 au Centre universitaire de santé McGill au Canada. Étant donné que des preuves préliminaires d’efficacité ont été trouvées chez des personnes complètement paralysées, les Laboratoires Guertin ont décidé de commencer à chercher des fonds pour une étude pilote de phase IIb en Belgique visant à démontrer l’efficacité clinique de Spinalon sur un tapis roulant associée ou non à des dispositifs médicaux tels que des vibreurs pour massage musculaires et des exosquelettes. En parallèle, le Dr Bloch, neurochirurgien en Suisse (Centre Hospitalier Universitaire Vaudois), professeur associé à l’Université de Lausanne et cofondateur de GTX Medical (Suisse et Pays-Bas) a annoncé, sans autorisation des Laboratoires Guertin et de son fondateur, un essai clinique avec buspirone / L-DOPA / carbidopa (SpinalonTM) chez des patients blessés à la moelle épinière.

Candidate Therapy From Quebec for Chronic SCI Being Developed in Parallel by Academics and Companies in Switzerland and the Netherlands

October 13, 2019

QUEBEC CITY, CANADA, October 10th 2019 – Today, Laboratoires Guertin announces that a campaign for funding has been launched to support a phase IIb-enabling pilot study with a tritherapy candidate (buspirone/L-DOPA/carbidopa)called Spinalon. This experimental oral pill has been shown to trigger short episodes of rhythmic leg activity in volunteers suffering chronically a severe spinal cord injury. In 2005, Spinalon was discovered as a pharmacological approach capable of eliciting, within minutes post-administration, spinal network activation and basic weight-bearing stepping on a treadmill for 30-45 minutes in completely paraplegic animals. In 2009, Nordic Life Science Pipeline signed an in-licensing agreement with Université Laval and Dr Pierre A. Guertin, the inventor, for the rights of testing SpinalonTM in a first-in-patient phase I/IIa study (NCT01484184). With support from the US Department of Defense (grant number W81XWH-11-1-08178) that first study was successfully completed in 2016 at the McGill University Health Center in Canada (Radhakrishna et al. Curr Pharm Des 23, 2017). Given that preliminary evidence of efficacy was found in completely paralyzed people, Laboratoires Guertin has decided to begin seeking funds for a pilot phase IIb enabling study in Belgium designed to demonstrate clinically-relevant efficacy on a treadmill in combination or not with medical devices such as muscle vibrators and exoskeletons. In parallel, Prof Dr Bloch, neurosurgeon in Switzerland (Centre Hospitalier Universitaire Vaudois), associate professor(Université de Lausanne), and co-founder of GTX Medical (Switzerland and The Netherlands) has announced, without authorization from Laboratoires Guertin and its founder, a clinical trial with buspirone/L-DOPA/carbidopa (SpinalonTM) in spinal cord-injured patients (NCT04052776).

Source : https://spinalcordresearchandadvocacy.wordpress.com/2019/10/13/candidate-therapy-from-quebec-for-chronic-spinal-cord-injury-being-developed-in-parallel-by-academics-and-companies-in-switzerland-and-the-netherlands/




Ataxie de Friedreich

MINORYX THERAPEUTICS ANNONCE LE PREMIER PATIENT TRAITÉ DANS LE CADRE DE L’ESSAI DE PHASE 2 DE FRAMES DANS L’ATAXIE DE FRIEDREICH

Le 4 juin 2019 – Minoryx Therapeutics, société spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments pour les maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui que le premier patient avait reçu une dose de son principal candidat « La lériglitazone (MIN-102) », dans l’essai clinique de phase 2.

Ce premier patient a été traité fin avril à l’hôpital La Paz (Madrid) par une équipe dirigée par le Dr Francisco Javier Rodríguez de Rivera (site dirigé par le Professeur Alexandra Durr (ICM, Paris, France), le Dr Alexandra Darling (hôpital Sant Joan de Déu, Barcelone, Espagne), le Professeur Massimo Pandolfo (Hôpital Erasme-ULB, Bruxelles, Belgique) et le professeur Jörg Schulz (Université RWTH, Aix-la-Chapelle, Allemagne).

FRAMES est un essai à double insu contrôlé par placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de la leriglitazone chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich. La chercheuse principale est la professeure Alexandra Durr de l’Institut du cerveau et de la colonne vertébrale de l’hôpital universitaire La Pitié-Salpêtrière (ICM), Paris. L’essai inclura 36 patients âgés de 12 ans et plus avec une durée de traitement d’un an.

Plusieurs études ont montré que la voie de PPARγ / PGC1a était régulée négativement dans l’ataxie de Friedreich, faisant de cette voie une cible thérapeutique avec un potentiel modificateur de la maladie. Dans les modèles précliniques, la leriglitazone a pu réguler positivement la PGC1a, augmenter la survie des neurones, améliorer la fonction mitochondriale et la biogenèse et restaurer la production d’énergie.

La lériglitazone a également montré une bonne efficacité in vivo dans des modèles d’autres maladies du système nerveux central (CNS) et fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase 2/3 pour le traitement de l’adrénomyélonévrite (AMN), le phénotype le plus courant d’adrénoleukodystrophie liée à l’X (X). X-ALD). En 2018, 116 patients ont été inclus dans cet essai et environ 25% des patients ont été traités depuis plus d’un an.

« Nous sommes ravis que la participation à l’essai FRAMES ait commencé», a déclaré Marc Martinell, PDG de Minoryx. « Sur la base d’études précliniques, le développement de la lériglitazone dans cette indication est parfaitement justifié et nous étudions actuellement un certain nombre d’affections supplémentaires affectant le système nerveux central, où la lériglitazone pourrait être bénéfique pour les patients. »

« Je suis ravie de constater que la leriglitazone de Minoryx est évaluée dans le cadre de multiples maladies rares du système nerveux central, un domaine dans lequel il existe un grand besoin médical non satisfait en traitements innovants », a déclaré la professeure Alexandra Durr, chercheuse principale à l’Institut du cerveau et de la colonne vertébrale de La. Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière (ICM), Paris, et coordinateur de l’étude. « Je suis impatient que cet essai clinique soit mené à bien et qu’il soit positif, ce qui pourrait constituer une option de traitement tant attendue pour les patients atteints d’ataxie de Friedreich. »

À propos de l’ataxie de Friedreich

L’ataxie de Friedreich est une maladie génétique rare caractérisée par une perte de coordination et de force musculaire résultant de la dégénérescence du tissu nerveux de la moelle épinière et de lésions des nerfs qui contrôlent le mouvement musculaire. Les symptômes vont de l’incapacité de coordonner les mouvements à l’instabilité de la marche avec déséquilibre, faiblesse musculaire et tremblements. Au bout de 10 à 15 ans, les patients perdent leur capacité à se tenir debout, à s’asseoir et à marcher. L’ataxie de Friedreich devient fatale, principalement en raison d’une insuffisance cardiaque. L’ataxie de Friedreich est causée par un défaut génétique conduisant à un déficit en frataxine qui affecte les enfants des deux sexes aussi bien et est transmis comme un trait récessif. Il affecte environ 1 personne sur 40 000. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif connu et les traitements existants ne traitent que des symptômes.

A propos de Leriglitazone

Le lériglitazone (MIN-102) est un nouvel agoniste sélectif du gamma-agoniste PPAR pénétrant dans le cerveau, biodisponible par voie orale, capable d’engager le récepteur cible aux niveaux requis pour une efficacité au sein du SNC. Il a montré une preuve de concept préclinique robuste dans des modèles animaux de maladies multiples modulant les voies conduisant au dysfonctionnement mitochondrial, au stress oxydatif, à la neuroinflammation, à la démyélinisation et à la dégénérescence axonale. La lériglitazone a le potentiel de traiter plusieurs affections du système nerveux central, notamment des maladies orphelines telles que X-ALD et l’ataxie de Friedreich. Une étude clinique de phase 1 a été menée à bien, confirmant que la lériglitazone était bien tolérée et qu’elle était capable de franchir la barrière hémato-encéphalique et d’engager le gamma PPAR dans le SNC à un niveau équivalent à celui des études précliniques.

À propos de Minoryx Therapeutics

Minoryx est une société de biotechnologie au stade clinique qui dirige le développement de nouvelles thérapies pour les maladies orphelines du système nerveux central ayant un besoin médical élevé et non satisfait, telles que X-ALD et l’ataxie de Friedreich. Le programme principal de la société est la lériglitazone (MIN-102). L’équipe de Minoryx est composée d’un groupe d’experts en découverte et développement de médicaments ayant plusieurs décennies d’expérience dans les domaines de la biotechnologie et de la pharmacie. La société est soutenue par un syndicat d’investisseurs expérimentés et bénéficie du soutien d’un réseau d’autres organisations.

Minoryx a été fondée en 2011 et exerce ses activités en Espagne et en Belgique.

Source http://www.minoryx.com/minoryx_announces_first_patient_dosed_in_the_frames_phase_2_trial_in_friedreichs_ataxia/

Quelques informations

Le mot de la fondatrice d’ALARME : Après mon accident, on m’a dit que je serai paralysée à vie … Puis nous nous sommes intéressés aux travaux des chercheurs et en avons rencontré certains. Il est maintenant établi que les neurones, ces longues cellules transmettant l’information nerveuse pouvaient repousser après lésion et reprendre leur fonction

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L’EpiPen qui réduit la lésion de la moelle épinière

Une précédente étude avait montré, chez l’animal, qu’une seule seule injection de cellules souches neurales permettait de réparer un traumatisme médullaire. Cette équipe de l’Université du Michigan nous décrit un « EpiPen » qui, en injectant des nanoparticules qui reprogramment les cellules immunitaires agressives, permet d’empêcher le système immunitaire de réagir de manière excessive au traumatisme. Cela permet ainsi de réduire le risque de paralysie. Ce « stylo injecteur » documenté dans les Actes de l’Académie des Sciences américaine (PNAS) ouvre de nombreuses options thérapeutiques pour les lésions médullaires mais également pour de nombreuses maladies auto-immunes.

Composer avec le système immunitaire

Il s’agit non pas de « surmonter une réponse immunitaire », mais de « coopérer avec la réponse immunitaire pour promouvoir la réponse thérapeutique, explique l’auteur principal, le Dr Lonnie Shea, professeur de génie biomédical. Comment ? Les traumatismes de toutes sortes déclenchent une réaction immunitaire du corps. Lors d’une blessure normale, les cellules immunitaires s’infiltrent dans la zone lésée et éliminent les déchets pour initier le processus de régénération. Cependant, le système nerveux central est isolé de l’activité immunitaire par la barrière hémato-encéphalique. Une lésion de la moelle épinière brise cette barrière en laissant pénétrer des cellules immunitaires trop zélées qui induisent une inflammation excessive et dommageable pour les tissus nerveux délicats. Cela entraîne la mort rapide des neurones, des dommages aux gaines de myéline situées autour des fibres nerveuses -qui leur permettent d’envoyer des signaux- et la formation d’une cicatrice qui bloque la régénération des cellules nerveuses de la moelle épinière. Cette cascade d’événements contribue à la perte de fonction en dessous du niveau de la blessure, avec, pour conséquences, la perte de sensations ou la paralysie.

Supprimer la réponse immunitaire inflammatoire :

Plusieurs équipes ont déjà tenté de refreiner cette réponse immunitaire inflammatoire. Ces précédentes tentatives comprenaient notamment l’injection de stéroïdes comme la méthylprednisolone. La pratique a été en grande partie abandonnée car elle entraîne des effets secondaires tels que la septicémie, des saignements gastro-intestinaux et des caillots sanguins. En synthèse, les risques surpassent les avantages. En revanche, cette technique d’injection de nanoparticules qui vont intercepter les cellules immunitaires se dirigeant vers la moelle épinière et les détourner ainsi de la blessure apparaît plus prometteuse. D’autant que les cellules immunitaires qui atteignent la moelle épinière ont entretemps été modifiées pour devenir plus pro-régénératives. Sans médicament, les nanoparticules reprogramment en effet les cellules immunitaires et modifient leurs caractéristiques physiques. Leur nature non pharmaceutique évite les effets secondaires indésirables.

Avec moins de cellules immunitaires à l’emplacement du traumatisme, il y a moins d’inflammation et de détérioration des tissus. Ensuite, les cellules immunitaires responsables de la lésion sont moins inflammatoires et plus aptes à soutenir les tissus qui tentent de se régénérer.

C’est donc la perspective de nouvelles stratégies non seulement pour les patients atteints de lésion de la moelle épinière, mais également pour ceux atteints de diverses maladies inflammatoires et auto-immunes. Les outils permettant de cibler les cellules immunitaires et de les reprogrammer pour obtenir la réponse souhaitée ouvrent de nouvelles voies thérapeutiques pour toutes ces maladies.

Lien pour lire l’étude : https://www.pnas.org/content/116/30/14947

Source : https://www.santelog.com/actualites/trauma-de-la-moelle-epiniere-lepipen-qui-reduit-la-lesion

Le Professeur COURTINE

EPFL SV BMI UPCOURTINE B3 3 186.134 (Campus Biotech batiment B3) Ch. des Mines 9 CH-1202 Genève +41 21 693 83 43 +41 21 693 07 62 Site web: https://courtine-lab.epfl.ch

Note : Aucun traitement totalement efficace n’a été mis au point à ce jour mais nous avançons dans le bon sens ! Encore aucune promesse n'est envisageable mais faites un petit tour sur le site et vous y trouverez certaines avancées très intéressantes. On dit souvent à tord, cela n'avance pas. En effet, rien de fonctionnel à ce jour mais une chose est certaine : Les efforts sont sans relâche !



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