Auteur Sujet: ataxie de Friedreich.  (Lu 424 fois)

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ataxie de Friedreich.
« le: 01 mars 2019 à 17:13:22 »


Minoryx Therapeutics lance une étude clinique de phase II dans l’ataxie de Friedreich

Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments contre des maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui qu’elle a reçu l’autorisation de l’Agence espagnole du médicament et des dispositifs médicaux (AEMPS) pour lancer un essai clinique de phase II dans l’ataxie de Friedreich avec son principal candidat médicament, MIN-102 .

La société annonce également l’arrivée de deux leaders d’opinion au sein de son conseil scientifique : le Dr. Massimo Pandolfo, directeur du Laboratoire de neurologie expérimentale de l’Université Libre de Bruxelles, et le Dr. Fanny Mochel, coordinatrice au sein de l’Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris.

FRAMES, un essai clinique de phase II, va débuter dans les semaines à venir à l’hôpital La Paz (Madrid), et sera piloté par le Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. Minoryx prévoit également d’ouvrir des sites supplémentaires dans des institutions médicales en Belgique, en Allemagne et en France. L’essai, en double-aveugle avec contrôle placebo, doit permettre d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de MIN-102 chez les patients souffrants d’ataxie de Friedreich. L’étude portera sur 36 patients âgés d’au moins 12 ans.

Le MIN-102 est un nouvel agoniste sélectif du PPAR gamma (récepteur activé par les proliférateurs des péroxisomes) avec une bonne biodisponibilité orale. Il a montré in vivo un profil de supériorité dans les maladies du système nerveux central (SNC) et une bonne efficacité. MIN-102 fait également l’objet d’un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD).

« Nous sommes heureux d’avoir reçu l’autorisation de lancer notre étude de phase II dans l’ataxie de Friedreich pour notre principal candidat médicament, le MIN-102 », déclare le Dr. Uwe Meya, directeur médical de Minoryx. « Nous pensons que ce candidat médicament pourrait combler un besoin médical non satisfait dans plusieurs maladies orphelines du système nerveux central. »

« La conception de l’essai FRAMES utilise des critères d’évaluation pertinents qui ont été choisis en s’appuyant sur nos connaissances les plus récentes sur la maladie et sur sa progression naturelle », ajoute le Pr. Alexandra Durr, investigateur principal à l’Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris. « Je me réjouis de cette approche qui ouvre une option de traitement à nos patients, avec le potentiel d’influer sur la progression de la maladie. »

Minoryx a levé 21,3 M€ en 2018 lors d’un tour de table de série B pour élargir le développement du MIN-102 à de nouvelles indications. La société espagnole a récemment ouvert une filiale au sein du Biopark Charleroi Brussels South (Belgique), d’où elle pilotera cet essai clinique de phase II dans l’ataxie de Friedreich.

Site internet :
http://www.minoryx.com

Source :
https://www.mypharma-editions.com/minoryx-therapeutics-lance-une-etude-clinique-de-phase-ii-dans-lataxie-de-friedreich


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Hors ligne Gyzmo34

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ataxie de Friedreich.
« Réponse #1 le: 15 septembre 2019 à 13:44:26 »
MINORYX THERAPEUTICS ANNONCE LE PREMIER PATIENT TRAITÉ DANS LE CADRE DE L'ESSAI DE PHASE 2 DE FRAMES DANS L'ATAXIE DE FRIEDREICH

Le 4 juin 2019 - Minoryx Therapeutics, société spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments pour les maladies orphelines, a annoncé aujourd'hui que le premier patient avait reçu une dose de son principal candidat "La lériglitazone (MIN-102)", dans l’essai clinique de phase 2.

Ce premier patient a été traité fin avril à l'hôpital La Paz (Madrid) par une équipe dirigée par le Dr Francisco Javier Rodríguez de Rivera (site dirigé par le Professeur Alexandra Durr (ICM, Paris, France), le Dr Alexandra Darling (hôpital Sant Joan de Déu, Barcelone, Espagne), le Professeur Massimo Pandolfo (Hôpital Erasme-ULB, Bruxelles, Belgique) et le professeur Jörg Schulz (Université RWTH, Aix-la-Chapelle, Allemagne).

FRAMES est un essai à double insu contrôlé par placebo visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de la leriglitazone chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich. La chercheuse principale est la professeure Alexandra Durr de l'Institut du cerveau et de la colonne vertébrale de l'hôpital universitaire La Pitié-Salpêtrière (ICM), Paris. L’essai inclura 36 patients âgés de 12 ans et plus avec une durée de traitement d’un an.

Plusieurs études ont montré que la voie de PPARγ / PGC1a était régulée négativement dans l'ataxie de Friedreich, faisant de cette voie une cible thérapeutique avec un potentiel modificateur de la maladie. Dans les modèles précliniques, la leriglitazone a pu réguler positivement la PGC1a, augmenter la survie des neurones, améliorer la fonction mitochondriale et la biogenèse et restaurer la production d'énergie.

La lériglitazone a également montré une bonne efficacité in vivo dans des modèles d’autres maladies du système nerveux central (CNS) et fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase 2/3 pour le traitement de l’adrénomyélonévrite (AMN), le phénotype le plus courant d’adrénoleukodystrophie liée à l’X (X). X-ALD). En 2018, 116 patients ont été inclus dans cet essai et environ 25% des patients ont été traités depuis plus d'un an.

« Nous sommes ravis que la participation à l’essai FRAMES ait commencé», a déclaré Marc Martinell, PDG de Minoryx. "Sur la base d'études précliniques, le développement de la lériglitazone dans cette indication est parfaitement justifié et nous étudions actuellement un certain nombre d'affections supplémentaires affectant le système nerveux central, où la lériglitazone pourrait être bénéfique pour les patients."

« Je suis ravie de constater que la leriglitazone de Minoryx est évaluée dans le cadre de multiples maladies rares du système nerveux central, un domaine dans lequel il existe un grand besoin médical non satisfait en traitements innovants », a déclaré la professeure Alexandra Durr, chercheuse principale à l'Institut du cerveau et de la colonne vertébrale de La. Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière (ICM), Paris, et coordinateur de l'étude. "Je suis impatient que cet essai clinique soit mené à bien et qu'il soit positif, ce qui pourrait constituer une option de traitement tant attendue pour les patients atteints d'ataxie de Friedreich."

À propos de l'ataxie de Friedreich

L'ataxie de Friedreich est une maladie génétique rare caractérisée par une perte de coordination et de force musculaire résultant de la dégénérescence du tissu nerveux de la moelle épinière et de lésions des nerfs qui contrôlent le mouvement musculaire. Les symptômes vont de l’incapacité de coordonner les mouvements à l’instabilité de la marche avec déséquilibre, faiblesse musculaire et tremblements. Au bout de 10 à 15 ans, les patients perdent leur capacité à se tenir debout, à s’asseoir et à marcher. L'ataxie de Friedreich devient fatale, principalement en raison d'une insuffisance cardiaque. L'ataxie de Friedreich est causée par un défaut génétique conduisant à un déficit en frataxine qui affecte les enfants des deux sexes aussi bien et est transmis comme un trait récessif. Il affecte environ 1 personne sur 40 000. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif connu et les traitements existants ne traitent que des symptômes.

A propos de Leriglitazone

Le lériglitazone (MIN-102) est un nouvel agoniste sélectif du gamma-agoniste PPAR pénétrant dans le cerveau, biodisponible par voie orale, capable d’engager le récepteur cible aux niveaux requis pour une efficacité au sein du SNC. Il a montré une preuve de concept préclinique robuste dans des modèles animaux de maladies multiples modulant les voies conduisant au dysfonctionnement mitochondrial, au stress oxydatif, à la neuroinflammation, à la démyélinisation et à la dégénérescence axonale. La lériglitazone a le potentiel de traiter plusieurs affections du système nerveux central, notamment des maladies orphelines telles que X-ALD et l'ataxie de Friedreich. Une étude clinique de phase 1 a été menée à bien, confirmant que la lériglitazone était bien tolérée et qu'elle était capable de franchir la barrière hémato-encéphalique et d’engager le gamma PPAR dans le SNC à un niveau équivalent à celui des études précliniques.

À propos de Minoryx Therapeutics

Minoryx est une société de biotechnologie au stade clinique qui dirige le développement de nouvelles thérapies pour les maladies orphelines du système nerveux central ayant un besoin médical élevé et non satisfait, telles que X-ALD et l'ataxie de Friedreich. Le programme principal de la société est la lériglitazone (MIN-102). L'équipe de Minoryx est composée d'un groupe d'experts en découverte et développement de médicaments ayant plusieurs décennies d'expérience dans les domaines de la biotechnologie et de la pharmacie. La société est soutenue par un syndicat d’investisseurs expérimentés et bénéficie du soutien d’un réseau d’autres organisations.

Minoryx a été fondée en 2011 et exerce ses activités en Espagne et en Belgique.

Source : http://www.minoryx.com/minoryx_announces_first_patient_dosed_in_the_frames_phase_2_trial_in_friedreichs_ataxia/
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