Ataxie de Friedreich

MINORYX THERAPEUTICS ANNONCE LE PREMIER PATIENT TRAITÉ DANS LE CADRE DE L’ESSAI DE PHASE 2 DE FRAMES DANS L’ATAXIE DE FRIEDREICH

Le 4 juin 2019 – Minoryx Therapeutics, société spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments pour les maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui que le premier patient avait reçu une dose de son principal candidat « La lériglitazone (MIN-102) », dans l’essai clinique de phase 2.

Ce premier patient a été traité fin avril à l’hôpital La Paz (Madrid) par une équipe dirigée par le Dr Francisco Javier Rodríguez de Rivera (site dirigé par le Professeur Alexandra Durr (ICM, Paris, France), le Dr Alexandra Darling (hôpital Sant Joan de Déu, Barcelone, Espagne), le Professeur Massimo Pandolfo (Hôpital Erasme-ULB, Bruxelles, Belgique) et le professeur Jörg Schulz (Université RWTH, Aix-la-Chapelle, Allemagne).

FRAMES est un essai à double insu contrôlé par placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de la leriglitazone chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich. La chercheuse principale est la professeure Alexandra Durr de l’Institut du cerveau et de la colonne vertébrale de l’hôpital universitaire La Pitié-Salpêtrière (ICM), Paris. L’essai inclura 36 patients âgés de 12 ans et plus avec une durée de traitement d’un an.

Plusieurs études ont montré que la voie de PPARγ / PGC1a était régulée négativement dans l’ataxie de Friedreich, faisant de cette voie une cible thérapeutique avec un potentiel modificateur de la maladie. Dans les modèles précliniques, la leriglitazone a pu réguler positivement la PGC1a, augmenter la survie des neurones, améliorer la fonction mitochondriale et la biogenèse et restaurer la production d’énergie.

La lériglitazone a également montré une bonne efficacité in vivo dans des modèles d’autres maladies du système nerveux central (CNS) et fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase 2/3 pour le traitement de l’adrénomyélonévrite (AMN), le phénotype le plus courant d’adrénoleukodystrophie liée à l’X (X). X-ALD). En 2018, 116 patients ont été inclus dans cet essai et environ 25% des patients ont été traités depuis plus d’un an.

« Nous sommes ravis que la participation à l’essai FRAMES ait commencé», a déclaré Marc Martinell, PDG de Minoryx. « Sur la base d’études précliniques, le développement de la lériglitazone dans cette indication est parfaitement justifié et nous étudions actuellement un certain nombre d’affections supplémentaires affectant le système nerveux central, où la lériglitazone pourrait être bénéfique pour les patients. »

« Je suis ravie de constater que la leriglitazone de Minoryx est évaluée dans le cadre de multiples maladies rares du système nerveux central, un domaine dans lequel il existe un grand besoin médical non satisfait en traitements innovants », a déclaré la professeure Alexandra Durr, chercheuse principale à l’Institut du cerveau et de la colonne vertébrale de La. Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière (ICM), Paris, et coordinateur de l’étude. « Je suis impatient que cet essai clinique soit mené à bien et qu’il soit positif, ce qui pourrait constituer une option de traitement tant attendue pour les patients atteints d’ataxie de Friedreich. »

À propos de l’ataxie de Friedreich

L’ataxie de Friedreich est une maladie génétique rare caractérisée par une perte de coordination et de force musculaire résultant de la dégénérescence du tissu nerveux de la moelle épinière et de lésions des nerfs qui contrôlent le mouvement musculaire. Les symptômes vont de l’incapacité de coordonner les mouvements à l’instabilité de la marche avec déséquilibre, faiblesse musculaire et tremblements. Au bout de 10 à 15 ans, les patients perdent leur capacité à se tenir debout, à s’asseoir et à marcher. L’ataxie de Friedreich devient fatale, principalement en raison d’une insuffisance cardiaque. L’ataxie de Friedreich est causée par un défaut génétique conduisant à un déficit en frataxine qui affecte les enfants des deux sexes aussi bien et est transmis comme un trait récessif. Il affecte environ 1 personne sur 40 000. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif connu et les traitements existants ne traitent que des symptômes.

A propos de Leriglitazone

Le lériglitazone (MIN-102) est un nouvel agoniste sélectif du gamma-agoniste PPAR pénétrant dans le cerveau, biodisponible par voie orale, capable d’engager le récepteur cible aux niveaux requis pour une efficacité au sein du SNC. Il a montré une preuve de concept préclinique robuste dans des modèles animaux de maladies multiples modulant les voies conduisant au dysfonctionnement mitochondrial, au stress oxydatif, à la neuroinflammation, à la démyélinisation et à la dégénérescence axonale. La lériglitazone a le potentiel de traiter plusieurs affections du système nerveux central, notamment des maladies orphelines telles que X-ALD et l’ataxie de Friedreich. Une étude clinique de phase 1 a été menée à bien, confirmant que la lériglitazone était bien tolérée et qu’elle était capable de franchir la barrière hémato-encéphalique et d’engager le gamma PPAR dans le SNC à un niveau équivalent à celui des études précliniques.

À propos de Minoryx Therapeutics

Minoryx est une société de biotechnologie au stade clinique qui dirige le développement de nouvelles thérapies pour les maladies orphelines du système nerveux central ayant un besoin médical élevé et non satisfait, telles que X-ALD et l’ataxie de Friedreich. Le programme principal de la société est la lériglitazone (MIN-102). L’équipe de Minoryx est composée d’un groupe d’experts en découverte et développement de médicaments ayant plusieurs décennies d’expérience dans les domaines de la biotechnologie et de la pharmacie. La société est soutenue par un syndicat d’investisseurs expérimentés et bénéficie du soutien d’un réseau d’autres organisations.

Minoryx a été fondée en 2011 et exerce ses activités en Espagne et en Belgique.

Source http://www.minoryx.com/minoryx_announces_first_patient_dosed_in_the_frames_phase_2_trial_in_friedreichs_ataxia/

Quelques informations

Le mot de la fondatrice d’ALARME : Après mon accident, on m’a dit que je serai paralysée à vie … Puis nous nous sommes intéressés aux travaux des chercheurs et en avons rencontré certains. Il est maintenant établi que les neurones, ces longues cellules transmettant l’information nerveuse pouvaient repousser après lésion et reprendre leur fonction

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