CIRARA™ un médicament révolutionnaire

Remedy Pharmaceuticals annonce la désignation de médicament orphelin par la FDA dans deux indications du SNC

Le produit CIRARA™ reçoit la désignation de médicament orphelin dans l’hémorragie méningée aiguë et les lésions médullaires aiguës

NEW YORK, 16 février 2016 (GLOBE NEWSWIRE) – Remedy Pharmaceuticals, une société pharmaceutique axée sur la découverte d’un traitement en milieu hospitalier pour les personnes touchées dans le système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin à son principal médicament, CIRARA™, à la fois pour le traitement de l’hémorragie méningée aiguë et les lésions de la moelle épinière.

(…) Les lésions de la moelle épinière est résultent d’un traumatisme à la moelle épinière conduisant à la perte ou altération de la fonction provoquant une mobilité ou une sensation réduite. Environ 12 000 nouveaux cas de lésions de la moelle épinière se produisent aux États-Unis chaque année. Remedy Pharmaceuticals a initié une inscription pour une étude pilote de phase II du CIRARA™ chez des patients blessés médullaires au dernier trimestre de 2015.

« Nous sommes heureux de recevoir la désignation de médicament orphelin pour CIRARA™ à la fois pour l’hémorragie méningée aiguë et les lésions de la moelle épinière », note Sven M. Jacobson, co-fondateur et directeur général de Remedy Pharmaceuticals. « Cela représente deux étapes réglementaires clés pour la société et nous fait faire un pas de géant vers la promotion d’un traitement que nous pensons être très prometteur pour les patients souffrant de ces affections dévastatrices. »

Le programme de désignation de médicament orphelin offre un statut particulier aux médicaments et aux produits biologiques expérimentaux testés pour traiter, diagnostiquer ou prévenir les maladies et les troubles qui affectent moins de 200.000 personnes aux Etats-Unis. Cette désignation rend la société admissible pour une période d’exclusivité de commercialisation de sept ans contre les concurrents du marché. En outre, il offre certaines incitations, y compris des subventions fédérales, des crédits d’impôt et une dispense des droits de dépôt PDUFA.

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Remedy Pharmaceuticals Announces FDA Orphan Drug Designation in Two CNS Indications

Investigational Drug CIRARA™ Receives Orphan Drug Designation in Both Acute Subarachnoid Hemorrhage and Acute Spinal Cord Injury

NEW YORK, Feb. 16, 2016 (GLOBE NEWSWIRE) — Remedy Pharmaceuticals, a privately-held, Phase 3-ready pharmaceutical company focused on bringing life saving hospital-based treatment to people affected by central nervous system (CNS) related edema, today announced that the United States Food and Drug Administration (“FDA”) has granted orphan drug designation to its lead drug, CIRARA™, for both the treatment of acute subarachnoid hemorrhage and acute spinal cord injury.

Subarachnoid hemorrhage (SAH) is a life-threatening form of a stroke characterized by increased pressure on the brain due to blood and fluid buildup in the subarachnoid space. It is estimated that up to 30,000 people per year suffer from SAH in the United States. A Phase II pilot study evaluating CIRARA™ as a treatment for SAH patients is planned to begin in the second half of this year.

Spinal cord injury (SCI) is a condition resulting from trauma or damage to the spinal cord leading to loss or impaired function causing reduced mobility or sensation. Approximately 12,000 new cases of SCI occur in the United States each year. Remedy Pharmaceuticals initiated enrollment for a Phase II pilot study of CIRARA™ in SCI patients in the last quarter of 2015. 

“We are pleased to receive the orphan drug designation for CIRARA™ for both acute subarachnoid hemorrhage and acute spinal cord injury,” notes Sven M. Jacobson, Co-Founder and Chief Executive Officer of Remedy Pharmaceuticals. “This represents two key regulatory milestones for the company and takes us a giant step closer to advancing a treatment that we believe holds great promise for patients suffering from these devastating conditions.”

The Orphan Drug Designation program offers a distinctive status to investigational drugs and biologics being tested to treat, diagnose or prevent diseases and disorders that affect less than 200,000 people in the U.S. This designation makes the company eligible for a seven year marketing exclusivity period against market competitors. In addition, it provides certain incentives, including federal grants, tax credits and a waiver of PDUFA filing fees.

Source : http://www.globenewswire.com/news-release/2016/02/16/810974/0/en/Remedy-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Orphan-Drug-Designation-in-Two-CNS-Indications.html

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Remedy Pharmaceuticals a initié un essai clinique de phase IIa pour le CIRARA dans les lésions médullaires

Le 18/08/2015

NEW YORK – (BUSINESS WIRE) – Remedy Pharmaceuticals, une société axée sur le développement et la commercialisation du CIRARA™, un médicament révolutionnaire pour traiter les affections en phase aiguë du système nerveux central, a annoncé aujourd’hui le lancement d’une étude pilote multi-centrique open-label du CIRARA chez les patients atteints lésions médullaires cervicales aiguës.

Jusqu’à cinq centres de traumatologie de niveau I seront impliqués dans l’essai clinique », y compris l’Université de l’Ohio Wexner Medical Center comme site principal. Le chercheur principal de l’étude est le Dr. H. Francis Farhadi, professeur au département de neurochirurgie à l’Ohio State University.

Selon l’Organisation mondiale de la Santé, chaque année il y a entre 133.000 et 226.000 cas de lésions de la moelle épinière à travers le monde. Il y a environ 12 000 nouveaux cas de lésion de la moelle épinière chaque année aux États-Unis. Actuellement, plus de 250.000 personnes aux Etats-Unis vivent avec une lésion de la moelle épinière.

« Il n’y a pas de norme de soins pharmaceutiques pour le traitement des lésions médullaires traumatiques aiguës », note Sven Jacobson, directeur général de Remedy Pharmaceuticals. « Il y a un besoin urgent de nouvelles thérapies qui donneront de l’espoir à ces patients et leurs familles, qui, autrement, font face à des années et même pour la vie à une récupération douloureuse, et souvent à une totale paralysie. »

Les lésions médullaires causent des nécroses hémorragiques progressives (PHN), ce qui conduit à la perte dévastatrice de tissus de la moelle épinière. Des recherches ont démontré que le canal Sur1–Trpm4 est un précurseur moléculaire des PHN. Des données convaincantes provenant d’études précliniques et cliniques humaines ont établi que le candidat-médicament de Remedy Pharmaceuticals, CIRARA, ferme ce canal en induisant l’inhibition de l’oedème de la moelle épinière et la formation de micro-hémorragies.

L’étude va inscrire et traiter jusqu’à un maximum de 10 patients. Les patients atteints de lésions cervicales (C4-C8) complètes ou incomplètes qui sont âgés de 18 à 70 ans seront admissibles dans l’étude.

Les données obtenues à partir de cette étude pilote devraient permettre la conception d’une nouvelle étude clinique multicentrique de phase II / III qui permettra d’évaluer l’efficacité de CIRARA pour améliorer les résultats fonctionnels suite à une lésion médullaire.

À PROPOS DE CIRARA

CIRARA est un inhibiteur breveté, d’affinité haute sur les canaux Sur1–Trpm4, appropriées pour une administration intraveineuse en clinique ou même dans une ambulance. CIRARA utilise notre technologie exclusive et brevetée MPD™.

À PROPOS DE REMEDY PHARMACEUTICALS

Remedy Pharmaceuticals est une société pharmaceutique axée sur la mise d’un traitement pour des millions de personnes touchées par des affections aiguës du système nerveux central – y compris l’accident vasculaire cérébral (ACV), lésion cérébrale traumatique, lésion de la moelle épinière, ainsi que des lésions ischémiques et d’autres troubles neurologiques.

Contacts :

Pharmaceuticals Remedy
Sven Jacobson, 212-586-2226 x 225
sven@remedypharmaceuticals.com

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