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Essais cliniques en cours / NervGen Pharma - peptide ISP bloqueur de la PTP
« Dernier message par TDelrieu le 04 juin 2025 à 10:51:15 »Citer
NervGen Pharma annonce des résultats positifs pour la cohorte chronique de son essai clinique de phase 1b/2a évaluant le NVG-291 dans le traitement des lésions de la moelle épinière
2 juin 2025
VANCOUVER, Colombie-Britannique, 2 juin 2025 - NervGen Pharma, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de thérapies neuroréparatrices, a annoncé aujourd'hui des résultats positifs pour la cohorte chronique (1 à 10 ans après la lésion) de son essai clinique de phase 1b/2a évaluant son principal candidat médicament, le NVG-291, comme traitement potentiel des lésions de la moelle épinière. Le NVG-291 a atteint l'un de ses principaux critères d'évaluation et a démontré des changements prometteurs dans le score « GRASSP », une mesure conçue spécifiquement pour évaluer la fonction de la main chez les personnes atteintes de lésions médullaires cervicales.
Les principaux résultats de l'essai confirment le potentiel du NVG-291 à favoriser la réparation du système nerveux. L'essai a atteint un critère d'évaluation principal conjoint, démontrant une amélioration de la connectivité motrice chez les personnes atteintes de lésion médullaire cervicale chronique recevant le NVG-291 (n = 10) par rapport au placebo (n = 10). Les données ont montré que les sujets recevant le NVG-291 ont obtenu une multiplication par trois de la force de la connectivité motrice d'un muscle important de la main (le premier muscle interosseux dorsal), mesurée par la variation de l'amplitude des potentiels évoqués moteurs normalisés (PEM). Le deuxième critère d'évaluation principal conjoint, évaluant la connectivité d'un muscle de la jambe (tibial antérieur), n'a pas atteint la significativité statistique. L'approche du co-critère d'évaluation principal de l'essai vise à permettre à un seul de ces co-critères d'évaluation d'atteindre une significativité statistique, avec toutefois une valeur de p plus rigoureuse, inférieure à 0,025.
« En tant que scientifique et clinicienne dédiée à l'amélioration des résultats de la réadaptation des personnes atteintes de lésion médullaire, je suis encouragée par les résultats de la cohorte chronique de l'essai clinique NVG-291 », a déclaré Monica A. Perez, physiothérapeute, Ph. D., présidente scientifique du laboratoire Arms + Hands, Shirley Ryan AbilityLab et chercheuse principale de cet essai. « Une multiplication par trois de la PEM est généralement considérée comme substantielle et, dans cette étude, la distinction entre les données et le placebo est claire. Je suis convaincue que les données démontrant des modifications de la connectivité motrice soulignent le potentiel de ce nouveau candidat médicament à restaurer la fonction et à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de lésion médullaire. »
« Nous sommes ravis d'avoir obtenu des résultats d'étude positifs démontrant une amélioration de la connectivité main-motrice et une amélioration fonctionnelle dans la cohorte chronique de notre essai de phase 1b/2a. Ces données confirment le potentiel thérapeutique du NVG-291 et représentent une avancée majeure dans le développement de ce candidat médicament », a déclaré Mike Kelly, président-directeur général de NervGen. « Ces données démontrent, pour la première fois, qu'un candidat médicament peut contribuer à une amélioration fonctionnelle chez les personnes atteintes de lésions médullaires chroniques dont la guérison a stagné. Il est important de souligner que l'amélioration de la fonction motrice des membres supérieurs peut offrir aux personnes atteintes de lésions médullaires la possibilité d'améliorer significativement leurs performances quotidiennes et leur autonomie. Enfin, au nom de toute l'équipe de NervGen, je tiens à remercier les chercheurs, toutes les personnes impliquées dans l'essai au Shirley Ryan AbilityLab, ainsi que les personnes atteintes de lésions médullaires qui y ont participé. »
Des tendances positives ont également été observées dans le critère d'évaluation secondaire évaluant la variation par rapport à la valeur initiale du test GRASSP (Gradated Redefined Assessment of Strength, Sensation and Prehension), les améliorations les plus marquées étant dans la préhension quantitative. GRASSP est un test validé de la fonction, de la sensation et de la force de la main, composé de quatre tests et conçu spécifiquement pour évaluer la fonction de la main chez les personnes atteintes de LME cervicale. Les sous-tests de performance de préhension quantitative évaluent la capacité d'un individu à effectuer des tâches motrices globales ou fines spécifiques et nécessitent le contrôle, l'orientation de la main, la force et l'endurance. Une tendance positive, bien que insuffisante pour atteindre une signification statistique, vers une amélioration du score de préhension quantitative a été observée ; 50 % des personnes recevant le NVG-291, contre 10 % dans le groupe placebo, ont enregistré une amélioration d'au moins 4 points.
« Je suis particulièrement enthousiasmé par l'évolution des scores GRASSP, car il s'agit de résultats cliniques très importants pour les patients atteints de lésion médullaire », a déclaré James Guest, MD, PhD, FACS, professeur de chirurgie neurologique à l'Université de Miami. « Chez les personnes atteintes de lésion médullaire cervicale, le niveau d'indépendance dépend des fonctions de leurs mains et de leurs bras. D'après mon expérience clinique, si une personne atteinte de lésion médullaire cervicale devait choisir ce qui est le plus important pour elle, la fonction des membres supérieurs serait le plus souvent celle qu'elle choisirait. Une augmentation de la préhension quantitative peut permettre une amélioration significative de l'indépendance. »
Des analyses post-hoc préliminaires ont également montré une tendance positive à l'amélioration des résultats au test des neuf trous (9-HPT), une mesure de la dextérité des membres supérieurs. Bien que non statistiquement significatifs d'après les analyses initiales, ces résultats concernant les critères secondaires justifient une analyse plus approfondie. Nous n'avons observé aucun effet clair sur les autres critères d'évaluation secondaires, à savoir la force de pincement, le test de marche de 10 mètres et les scores moteurs des membres supérieurs et inférieurs. Cependant, des analyses complémentaires sont en cours et pourraient apporter des éclairages supplémentaires sur les données et les effets thérapeutiques du NVG-291.
« Il s'agit du premier essai contrôlé par placebo dont nous savons qu'un candidat médicament expérimental a atteint une significativité statistique sur un critère d'évaluation principal, en l'occurrence un biomarqueur quantitatif de la connectivité motrice », a déclaré Daniel Mikol, MD, Ph.D., directeur médical de NervGen. « Nous sommes très encouragés par les tendances claires d'amélioration des scores GRASSP, et nous attendons avec impatience les analyses complémentaires à venir pour approfondir les résultats déjà observés. Les résultats de cet essai nous guideront également dans la conception de futurs essais sur les lésions médullaires. Nous prévoyons de rencontrer la FDA dans les prochains mois pour discuter de ces résultats et de la voie à suivre pour le NVG-291. Par ailleurs, nous continuons de recruter des participants pour la cohorte subaiguë (20 à 90 jours après la lésion) de l'essai. » Nous pensons que le signal d'efficacité préliminaire observé dans la cohorte chronique de cette étude conforte l'intérêt clinique du NVG-291 pour le traitement des lésions médullaires chroniques. Le NVG-291 s'est avéré généralement sûr et bien toléré. L'effet indésirable le plus fréquent a été des réactions légères à modérées au point d'injection. Aucun arrêt de traitement ni effet indésirable grave n'a été observé dans le groupe NVG-291.
Les lésions médullaires entraînent une perte de connectivité entre le cerveau et les récepteurs de signaux électriques, ce qui peut entraîner des modifications de la sensibilité, des mouvements, de la force et des fonctions corporelles sous le site de la lésion. Le NVG-291 est un peptide thérapeutique potentiellement innovant qui cible les inhibiteurs naturels de la réparation de l'organisme. Il favoriserait les processus naturels de réparation (tels que la régénération axonale, la neuroplasticité et la remyélinisation) afin d'améliorer les connexions perturbées par les lésions médullaires. Puisqu'il n'existe actuellement aucun médicament approuvé pour permettre la récupération fonctionnelle des lésions médullaires, l'étude de NervGen représente une avancée significative dans le traitement des lésions médullaires.
! Audrey avait tout juste 15 ans lorsqu'elle a eu son accident 
