Sujet: XellSmart - thérapie cellulaire régénérative allogénique dérivée d'iPSC

[TDelrieu]

XellSmart a réalisé le premier dosage au monde pour son essai clinique d'homologation de sa thérapie cellulaire neuronale spécifique de sous-type dérivée de cellules souches embryonnaires pluripotentes induites (iPSC) pour le traitement des lésions de la moelle épinière

28 juillet 2025

SUZHOU, Chine, 28 juillet 2025 /PRNewswire/ -- XellSmart Biopharmaceutical (Suzhou/Shanghai) a franchi une étape importante dans son premier essai clinique d'homologation au monde, approuvé par la NMPA chinoise et la FDA américaine. Cet essai clinique d'homologation de phase I en Chine pour l'injection cellulaire XS228 – la première thérapie cellulaire progénitrice neuronale allogénique « prête à l'emploi » au monde, dérivée de cellules souches embryonnaires pluripotentes induites (iPSC) et ciblant les troubles neurologiques majeurs, en particulier les lésions de la moelle épinière (LME) – a débuté. La réunion de lancement de l'essai clinique s'est tenue au troisième hôpital affilié de l'université Sun Yat-sen (SYSU-3) à Guangzhou. Suite à cela, le premier dosage au monde a été administré avec succès à un patient.

Suite à la première transplantation au monde de cellules progénitrices neurales dérivées de cellules iPSC de qualité clinique dans le cadre de l'essai clinique d'enregistrement, le sujet initial n'a présenté aucune complication chirurgicale ou périopératoire, ni aucun autre effet indésirable lié à la sécurité. Tous les paramètres surveillés sont restés dans les limites de la normale. Le sujet a terminé la période d'observation sans incident et est désormais entré dans la période de suivi formelle.

XellSmart a franchi une étape importante dans la réparation des lésions du système nerveux central (SNC) à l'échelle mondiale en réalisant le premier dosage au monde dans le cadre de son essai clinique d'enregistrement en Chine. Cet événement marquant sert de référence pour l'évaluation de la sécurité des cellules progénitrices neurales de la moelle épinière dérivées de cellules iPSC transplantées et l'analyse de leurs effets thérapeutiques potentiels sur les patients atteints de lésions médullaires (LME).

XellSmart est une société de biotechnologie de premier plan qui se consacre au développement de thérapies cellulaires innovantes dérivées de cellules iPSC. À ce jour, la société a obtenu sept autorisations de mise sur le marché de nouveaux médicaments (IND) de la part de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) chinoise et de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour des essais cliniques d'enregistrement. Tous les programmes approuvés se concentrent sur des thérapies cellulaires allogéniques dérivées de cellules iPSC, prêtes à l'emploi et de qualité clinique, ciblant les maladies du système nerveux central (SNC) présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits, notamment :

Maladie de Parkinson (MP) : deuxième maladie neurodégénérative la plus fréquente au monde, touchant plus de 10 millions de patients dans le monde (essais cliniques de phase I en cours en Chine et approuvés aux États-Unis) ; Lésion de la moelle épinière (LME) : une affection majeure du SNC touchant plus de 10 millions de patients dans le monde sans traitement efficace (traitement de première classe ; essai clinique de phase I en cours en Chine et approuvé aux États-Unis) ; Sclérose latérale amyotrophique (SLA) : une maladie neurodégénérative rare et dévastatrice (traitement innovant ; essai clinique de phase I/II en cours en Chine et approuvé aux États-Unis ; désignation de médicament orphelin par la FDA américaine). Pour tout financement ou coopération avec BD, veuillez contacter : BD@xellsmart.com

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https://www.manilatimes.net/2025/07/28/tmt-newswire/pr-newswire/xellsmart-completed-worlds-first-patient-dosing-in-its-registrational-clinical-trial-for-ipsc-derived-subtype-specific-neural-cell-therapy-for-spinal-cord-injury/2157394

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Traduction:

Première mondiale : la thérapie cellulaire régénérative allogénique dérivée d'iPSC de XellSmart pour les lésions de la moelle épinière officiellement approuvée par la FDA américaine pour un essai clinique d'enregistrement de phase I

En mai 2025, XellSmart Biopharmaceutical (Suzhou/Shanghai) a officiellement annoncé que la thérapie cellulaire régénérative neuronale allogénique, dérivée de cellules souches embryonnaires pluripotentes induites (iPSC) spécifiques à un sous-type, développée par XellSmart, avait reçu l'approbation officielle de la National Medical Products Administration (NMPA) chinoise et de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour un essai clinique de phase I visant à traiter les lésions de la moelle épinière (LME), une affection grave et actuellement incurable du système nerveux central, qui touche plus de 15 millions de patients dans le monde.

Premier essai clinique régénératif au monde utilisant un produit thérapeutique à base de cellules progénitrices neurales spécifiques à un sous-type pour traiter les lésions de la moelle épinière, l'étude sera menée par le troisième hôpital affilié de l'université Sun Yat-sen, un leader national reconnu dans le traitement des lésions de la moelle épinière.
On estime que plus de 15 millions de personnes dans le monde souffrent de lésions de la moelle épinière (LME). Ce chiffre inclut plus de 3 millions de patients en Chine et 300 000 aux États-Unis. Chaque année, la Chine et les États-Unis signalent environ 100 000 et 18 000 nouveaux cas de LME aiguë ou subaiguë, soit respectivement près de 10 et 2 nouveaux cas par heure.

Les LME entraînent souvent une paralysie partielle ou complète, avec perte des fonctions motrices et sensitives. La plupart des patients souffrent d'une invalidité permanente, compromettant gravement leur qualité de vie. En raison de la capacité de régénération limitée du système nerveux central, la réparation nerveuse après une LME reste extrêmement difficile. Les traitements actuels se limitent principalement à la rééducation et aux soins de soutien, et il n'existe aucune thérapie efficace pour favoriser la régénération neurale pendant la phase traumatique.

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https://www.manilatimes.net/2025/05/26/tmt-newswire/pr-newswire/worlds-first-xellsmarts-allogeneic-ipsc-derived-regenerative-cell-therapy-for-spinal-cord-injury-officially-approved-by-the-us-fda-for-a-registrational-phase-i-clinical-trial/2120715