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I understand the the trial will start out with ASIA A (complete) spinal cord injuries and then progress to people with ASIA B (sensory incomplete) and then ASIA C (motor incomplete). It is a very interesting approach. They are also planning to inject 25 µliters of the cells at four sites above and below the injury, similar to Geron. They are planning to do so with patients that are 6-12 months after injury. Wise.Traduction : L'essai va commencer sur des lésions de la moelle épinière ASIA A (complet) et progresser ensuite avec des lésions ASIA B (incomplet sensoriel) et ASIA C (incomplet moteur). C'est une approche très intéressante. Ils ont également prévu d'injecter 25 μlitres de cellules souches sur quatre sites au-dessus et en dessous de la lésion, semblable à l'approche de l'essai de Geron. Ils vont faire cela sur des patients de 6 à 12 mois après la blessure.
StemCells annonce la première transplantation de cellules souches neurales chez un patient blessé médullaire22 septembre 2011 StemCells, Inc. a annoncé aujourd'hui que le premier patient de la phase I / II des essais cliniques dans les lésions chroniques de la moelle épinière a été transplanté avec succès avec les cellules souches neurales (HuCNS-SC) de la Société. Les cellules souches ont été administrées hier à l'hôpital universitaire Balgrist, l’un des centre médical leaders pour les blessures de la moelle épinière et la réadaptation. La chirurgie de transplantation a été réalisée par une équipe de chirurgiens dirigée par le Dr Raphaël Guzman, un neurochirurgien qui travaille aussi au département de neurochirurgie de l’Université de Stanford, et le Dr K. Min, un chirurgien orthopédique de l'Hôpital universitaire Balgrist.«Je suis heureux de faire partie de cet essai clinique novateur conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle des cellules souches HuCNS-SC pour lésions de la moelle épinière», explique le Dr Armin Curt, chercheur principal. «Les données précliniques qui sous-tendent cet essai fourni des arguments convaincants pour mener une étude de cette nature dans la moelle épinière de patients.» StemCells, Inc a publié de nombreuses études précliniques démontrant le potentiel thérapeutique des des cellules souches neurales humaines de la Société dans le traitement des lésions de la moelle épinière aiguës et chroniques. Ces études ont été menées en étroite collaboration avec les Drs. Aileen Anderson et Brian Cummings de l'University of California, Irvine. Le premier patient transplanté dans l’essai est un homme de 23 ans, allemand, qui a subi une lésion de la moelle épinière dans un accident d'automobile en avril de cette année. Il a eu une perte complète de sensation et de la mobilité de la ceinture vers le bas. Lorsqu'on l'interroge sur sa décision de s'inscrire dans cette étude d'avant-garde, il dit: «Cette terrible blessure a brisé presque tous mes projets de vie. Participer à cet essai clinique, non seulement me donne un sentiment d'espoir, mais cela contribue aussi à faire avancer cette importante recherche.»«Avec ce premier patient inscrit, nous sommes sur la bonne voie pour atteindre notre objectif de traiter de la première cohorte de patients d'ici la fin de cette année», a déclaré le Dr Stephen Huhn, vice-président et Chef du Programme SNC à StemCells. «Bien que la première cohorte de l'essai se compose de patients atteints gravement, avec des lésions complètes, la deuxième et la troisième cohorte va intégrer progressivement des patients moins graves, avec des lésions incomplètes. Cette conception de l'essai nous permettra d'évaluer le potentiel de nos cellules HuCNS-SC comme un traitement pour un large spectre de blessés médullaires. Même une petite amélioration pourrait avoir un impact important sur la qualité de vie de millions de personnes paralysées.»=========================== TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS ===========================StemCells, Inc. Announces World's First Neural Stem Cell Transplant in Spinal Cord Injury PatientNEWARK, Calif., Sep 22, 2011 (GlobeNewswire via COMTEX) --StemCells, Inc. (Nasdaq:STEM) announced today that the first patient in the Company's breakthrough Phase I/II clinical trial in chronic spinal cord injury was successfully transplanted with the Company's proprietary HuCNS-SC(R) adult neural stem cells. The stem cells were administered yesterday at Balgrist University Hospital, University of Zurich, a world leading medical center for spinal cord injury and rehabilitation. The transplant surgery was performed by a team of surgeons led by Dr. Raphael Guzman, a visiting staff neurosurgeon also on faculty at Department of Neurosurgery, Stanford University, and Dr. K. Min, an orthopedic surgeon at Balgrist University Hospital."I am pleased to be a part of this innovative clinical trial designed to help us assess the safety and potential efficacy of HuCNS-SC stem cells for spinal cord injury," explains Dr. Armin Curt, Principal Investigator. "The preclinical data underlying this trial provided compelling rationale to conduct a study of this nature in spinal cord-injured patients." StemCells, Inc. has published numerous preclinical studies demonstrating the therapeutic potential of the Company's human neural stem cells for the treatment of acute and chronic spinal cord injury. These studies were conducted in close collaboration with Drs. Aileen Anderson and Brian Cummings of the University of California, Irvine.The first patient transplanted in the trial, a 23-year-old German man, suffered a spinal cord injury in an automobile accident in April of this year. He sustained a complete loss of sensation and mobility from the waist down. When asked about his decision to enroll in this leading-edge study, he said: "This terrible injury crossed out almost all my life plans, and has led me to an unexpected path. Participating in this clinical trial not only gives me a sense of hope, but it also helps move this important research forward.""With this first patient enrolled and dosed, we remain on track to meet our goal of treating the first cohort of patients by the end of this year," said Stephen Huhn MD, FACS, FAAP, Vice President and Head of the CNS Program at StemCells, Inc. "While the trial's first cohort will consist of patients with the most severe, complete injury, the second and third cohorts will progress to patients with less severe, incomplete injury. This unique trial design will allow us to evaluate the potential of our HuCNS-SC cells as a treatment for a broad spectrum of spinal cord injury patients. Even a small improvement could have a marked impact on quality of life for the millions of people who suffer from this debilitating condition."Source : http://investor.stemcellsinc.com/phoenix.zhtml?c=86230&p=irol-newsArticle&ID=1609205&highlight=
StemCells termine le recrutement de la première cohorte de l’important essai sur les traumatismes médullaires chroniquesOuverture d'inscription pour les patients aux États-Unis et au CanadaNEWARK, Californie, 15 décembre 2011 (GLOBE NEWSWIRE) - StemCells a annoncé aujourd'hui que la première cohorte de patients de la phase I / II de l’essai clinique sur les lésions chroniques de la moelle épinière ont été transplantés avec succès avec les cellules souches neurales HuCNS-SC® de la société. Cet essai clinique majeur a un design unique, dans lequel les patients seront traités en trois cohortes séquentielles. La première cohorte de patients comprend des lésions de la moelle épinière classées comme ASIA A, le niveau le plus grave identifié par l'échelle American Spinal Injury Association Impairment Scale (ASIA)."Nous sommes extrêmement satisfaits de nos progrès dans cet essai innovant", a déclaré le Dr. Stephen Huhn, vice-président et Chef du Programme SNC à StemCells. "Maintenant que nous avons terminé la cohorte ASIA A, la sélection de patients ASIA B, qui ont une lésion médullaire moins grave, de type incomplet, peut maintenant commencer. Bien sûr, notre première priorité est d'évaluer la sécurité de chaque patient, mais nous allons également évaluer les changements au niveau de la sensation, de la fonction motrice et de la fonction vésicale/intestinale.""Je suis également heureux d'annoncer", a ajouté Martin McGlynn, PDG, "que, en consultation avec l'équipe clinique du Balgrist Hospital, la Société a décidé d'ouvrir l'inscription pour l'essai aux patients vivant aux Etats-Unis et au Canada. Nous avons reçu un grand nombre de demandes de renseignements provenant de patients dans ces deux pays, et nous espérons que cette décision sera une bonne nouvelle pour la communauté des blessés médullaires, qui ont été grandement déçus par la récente décision de Geron de mettre fin à son essai clinique. Nous restons optimistes quant à la perspective d'être en mesure de démontrer l'innocuité et l'efficacité clinique de nos cellules pour les lésions médullaires, et nous sommes engagés à financer notre programme jusqu'à ce que nous arrivions à un résultat définitif."=========================== TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS ===========================StemCells, Inc. Completes Enrollment of First Cohort in Landmark Chronic Spinal Cord Injury TrialOpens Enrollment to Patients in US and CanadaNEWARK, Calif., Dec. 15, 2011 (GLOBE NEWSWIRE) -- StemCells, Inc. (Nasdaq:STEM) announced today that the first cohort of the Company's Phase I/II clinical trial in chronic spinal cord injury have been successfully transplanted with the Company's proprietary HuCNS-SC® neural stem cells. This landmark clinical trial has a unique design, in which patients with progressively decreasing severity of injury will be treated in three sequential cohorts. The first cohort of patients all have spinal cord injury classified as AIS A, the most severe level identified by the American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS)."We are extremely pleased with our progress in this innovative trial," said Stephen Huhn MD, FACS, FAAP, Vice President and Head of the CNS Program at StemCells, Inc. "Having completed dosing of the AIS A cohort, screening for AIS B patients, who have a less severe, incomplete type of spinal cord injury, can now begin. Of course, our first priority is to assess safety in each patient, but we will also be evaluating trial patients for changes in sensation, motor and bowel/bladder function." "I am also pleased to announce," added Martin McGlynn, President and CEO, "that, in consultation with the clinical team at Balgrist Hospital, the Company has decided to open enrollment for the remainder of the trial to patients living in the United States and Canada. We have received a large number of inquiries from patients in both countries, and hopefully this decision will come as good news to the spinal cord injury community, who were greatly disappointed by Geron's recent decision to discontinue its spinal cord injury trial. We remain optimistic about the prospect of being able to demonstrate safety and clinical utility of our cells in this devastating condition, and are committed to funding our spinal cord injury program until such time as we can come up with a definitive outcome."Source : http://investor.stemcellsinc.com/phoenix.zhtml?c=86230&p=irol-newsArticle&ID=1640072&highlight=
L’essai clinique de StemCells dans la maladie de Pelizaeus-Merzbacher montre des signes de myélinisation après la transplantation de cellules souches neurales humaines02 Avril 2012NEWARK, Californie, 2 Avril 2012 (GLOBE NEWSWIRE) - StemCells, Inc a annoncé aujourd'hui les résultats préliminaires d’une myélinisation progressive et durable dans les quatre patients qui ont subi la transplantation des cellules souches HuCNS-SC® (cellules souches neurales humaines purifiées) dans son essai clinique pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), un des rares troubles d’hypo-myélinisation chez les enfants. En outre, l'évaluation clinique a révélé de petits gains, mais mesurable dans les fonctions motrices et / ou cognitives dans trois des quatre patients; le quatrième patient est resté cliniquement stable. L'étude a été menée par des chercheurs de l’University of California, San Francisco (UCSF). Un résumé des résultats de l'essai ont été présenté samedi 31 Mars 31 2012, par l’Association Leucodystrophie européenne (ELA) réunie à Paris. "Les résultats de cette étude de phase I sont significatives et importantes", a déclaré le Pr. Nalin Gupta, professeur de neurochirurgie et de pédiatrie à l’UCSF et chef de la chirurgie pédiatrique au Benioff Children’s Hospital. «La sécurité et les résultats cliniques un an après la transplantation dans cette étude de phase I, combinés avec des signaux radiologiques durables de formation de la myéline, fournissent la preuve objective d'un effet biologique des HuCNS-SC dans le cerveau des patients avec la PMD. Nous tenons également à reconnaître la contribution des familles à cette étude. Ces progrès n’auraient pas été possibles sans leur volonté de participer à cette recherche clinique." Les patients atteints de PMD ont un gène défectueux, ce qui conduit à une présence de myéline insuffisante dans le cerveau. La maladie survient uniquement chez les garçons, et ceux qui ont la forme néonatale, la plus sévère de la PMD, meurent généralement dans la première décennie de leur vie. L'étude a été la première à tester la transplantation de cellules souches neurales comme traitement potentiel pour un trouble de myélinisation. La myéline est la substance qui entoure et isole les fibres nerveuses (également connu sous le nom d’axones). Sans une myélinisation suffisante, ces fibres sont incapables de transmettre l'influx nerveux, entraînant une perte progressive de la fonction neurologique, et la mort. La phase I de l'essai, menée entre Février 2010 et Février 2012, a inscrit quatre patients présentant la forme néonatale de la PMD, entre l’âge de 14 mois et 5 ans, et a été conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de l'intervention. L'étude a utilisé la résonance magnétique (IRM), couramment utilisés dans d'autres maladies neurologiques, pour explorer les signes de la myélinisation liés aux cellules souches neurales transplantées. Les greffes de HuCNS-SC ont été chirurgicalement injectées sur plusieurs sites dans les lobes frontaux du cerveau. Les patients ont également reçu une immunosuppression pendant neuf mois après la transplantation et ont subi un suivi par des examens neurologiques et l'IRM pendant les douze mois suivant la transplantation. Une observation de quatre ans continuera pour surveiller et signaler les progrès futurs pour les quatre patients. Après une année, l’IRM a montré des changements avec une myélinisation accrue dans la région de la transplantation. Les signes IRM de la myélinisation ont persisté après le retrait de l'immunosuppression après neuf mois et ont également progressé au fil du temps. Le développement de nouvelle myéline est sans précédent chez les patients atteints de la PMD néonatale. "La formation de la myéline dans cette première étude est en effet très encourageante", a déclaré le Dr. Stephen Huhn, vice-président et chef du Programme SNC à StemCells, Inc. "Nous pensons que les résultats de cet essai fournissent la preuve du concept et permettra à la Société de commencer à planifier une étude de phase II dans la PMD. Ces résultats peuvent également avoir des implications pour d'autres leucodystrophies, ainsi que pour des affections plus courantes, y compris la myéline transverse, la sclérose en plaques et les lésions de la substance blanche périventriculaire observées dans la paralysie cérébrale. Nous sommes très heureux de travailler avec des chercheurs de l'UCSF et nous apprécions leur expertise qu'ils ont consacré à l'essai." =========================== TEXTE ORIGINAL EN ANGLAIS ===========================StemCells, Inc’s Milestone Clinical Trial in Pelizaeus-Merzbacher Disease Shows Evidence of Myelination Following Human Neural Stem Cell Transplantation02 April 2012NEWARK, Calif., April 2, 2012 (GLOBE NEWSWIRE) — StemCells, Inc. (STEM:$1.0798,$-0.0302,-2.72%) today announced preliminary evidence of progressive and durable donor-cell derived myelination in all four patients who underwent transplantation with the Company’s proprietary HuCNS-SC® cells (purified human neural stem cells) in its clinical trial for Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD), a rare hypo-myelination disorder in children. In addition, clinical assessment revealed small but measureable gains in motor and/or cognitive function in three of the four patients; the fourth patient remained clinically stable. The study was conducted by researchers at the University of California, San Francisco (UCSF).A summary of the trial results were presented Saturday, March 31, at the 2012 European Leukodystrophy Association (ELA) Families/Scientists Meeting in Paris. The findings are being submitted for publication in a peer-reviewed scientific journal.“The results from this Phase I study are meaningful and important,” said study investigator Nalin Gupta, MD, PhD, UCSF associate professor of neurological surgery and pediatrics and chief of pediatric neurological surgery at UCSF Benioff Children’s Hospital. “The safety and clinical outcomes a year after transplantation in this Phase I study, combined with durable radiological signals of myelin formation, provide objective evidence of a biological effect of HuCNS-SC transplantation that addresses the fundamental basis of the pathology in the brain of PMD patients. We also wish to recognize the families’ contribution to this study. These advances would not be possible without their willingness to participate in this clinical research.”Patients with PMD have a defective gene, which leads to insufficient myelin in the brain. The disease occurs only in males, and those with the most severe form of the disease, connatal PMD, are significantly disabled from birth and usually die, within the first decade of life. The study was the first to test transplantation of neural stem cells as a potential treatment for a myelination disorder. Myelin is the substance that surrounds and insulates nerve cells’ communications fibers (also known as axons). Without sufficient myelination, these fibers are unable to properly transmit nerve impulses, leading to a progressive loss of neurological function, and death.The open-label Phase I trial, conducted between February 2010 and February 2012, enrolled four patients with the connatal form of PMD, between the ages of 14 months and 5 years, and was designed to assess safety and preliminary efficacy of the intervention. The study used magnetic resonance (MR) imaging, commonly employed in other neurological diseases, to explore signs of myelination related to the transplanted neural stem cells. The HuCNS-SC transplants were surgically delivered to multiple sites within the frontal lobes of the brain. Patients also received immunosuppression for nine months following transplantation and underwent intensive follow-up neurological assessments and MR imaging for twelve months following transplantation. A separate four-year observational study will continue to monitor and report the future progress for all four patients.At the one-year interval, MR imaging showed changes compatible with increased myelination in the region of the transplantation. The MR signs of myelination persisted after the withdrawal of immunosuppression at nine months and were also found to progress over time. The development of new myelin signals is unprecedented in patients with connatal PMD and is consistent with HuCNS-SC engraftment.“The finding of myelin formation in this first exploratory study is indeed very encouraging,” said Stephen Huhn, MD, FACS, FAAP, Vice President and Head of the CNS Program at StemCells, Inc. (STEM:$1.0798,$-0.0302,-2.72%) “We believe that the results of this trial provide proof-of-concept and a compelling rationale for the Company to begin planning for a controlled Phase II study in PMD. These results may also have implications for other leukodystrophies, as well as more common myelin disorders including transverse myelitis, multiple sclerosis and periventricular white matter injury seen in Cerebral Palsy. We are very pleased to be working with investigators at UCSF and deeply appreciate the critical research expertise they have dedicated to the trial.”Source : http://investorstemcell.com/stem-cell-research/stemcells-incs-milestone-clinical-trial-in-pelizaeus-merzbacher-disease-shows-evidence-of-myelination-following-human-neural-stem-cell-transplantation/
