Essai clinique du ChinaSCInet – UCBMC + Lithium

Les cellules mononucléaires de sang de cordon ombilical restaurent la fonction de la marche, la fonction intestinale et vesicale

L’année dernière, nous avons publié les études de nos essais cliniques en Chine qui ont montré que les cellules mononucléaires du sang du cordon ombilical (UCBMNC) transplantées dans la moelle épinière, associées à un entrainement locomoteur intensif, ont restauré la marche chez 15 des 20 personnes atteintes de lésions chroniques de la moelle épinière. Plus de la moitié ont retrouvé la fonction de la vessie et de l’intestin. Stemcyte, la plus grande société de banque de sang du cordon commercial du monde, a convenu de parrainer des essais cliniques pour obtenir l’approbation réglementaire du traitement UCBMNC pour les lésions chroniques de la moelle épinière. Pour obtenir l’approbation réglementaire du traitement UCBMNC, nous devons faire des essais de phase lll.

Par conséquent, nous avons proposé des essais en Inde et aux États-Unis pour transplanter l’UCBMNC chez 18 patients dans chaque essai et randomiser les patients à 6 semaines avec doses de lithium ou placebo, suivis d’un entrainement locomoteur intensif. En plus de montrer si le lithium est avantageux lorsqu’il est administré avec les cellules UCBMNC, ces essais confirmeront que les cellules peuvent être transplantées en toute sécurité en Inde et aux États-Unis et que les patients peuvent être entraînés à marcher 6 heures par jour, 6 jours par semaine, pendant 6 mois.

La FDA des États-Unis nous a rencontrés en janvier 2016 et a demandé deux ajouts. Ils nous ont demandé de transplanter des cellules UCBMNC humaines dans la moelle épinière de rats immunodéficients pour voir ce qui arrive aux cellules et à l’endroit où elles ont migré. Ils nous ont également demandé d’inclure un groupe de patients qui recevront un entrainement locomoteur seulement. Nous sommes d’accord. Les études sur les rats devraient être complétées d’ici la mi-juin, auquel cas nous présenterons la demande finale pour l’essai clinique. Si approuvé, l’essai clinique aux États-Unis commencera cet automne.

Nous avons également proposé un essai de 18 patients à Taiwan pour transplanter l’UCBMNC dans 9 patients et un groupe contrôle de 9 patients sans transplantation, chaque groupe recevant un entrainement locomoteur intensif. Cet essai montrera si la chirurgie de décompression et l’entrainement à la marche sans cellules restaurent la marche, et la fonction de la vessie et de l’intestin, et si l’entrainement locomoteur pré-transplantation améliore les effets des transplantations.

J’espère que ces essais seront approuvés cet été afin que les essais cliniques puissent être lancés dans le courant de 2OI7. Si les essais montrent que les cellules peuvent être transplantées, un entrainement locomoteur intensif peut être effectuée dans trois pays, et nous allons procéder à des essais de phase III aux États-Unis, en Chine, en Inde et en Europe en 2019. Si les essais américains et en Inde montrent que le lithium n’est pas bénéfique, nous le supprimerons des essais de phase 3 aux États-Unis (6 centres), en Europe (Norvège et Italie), en Inde (3 centres) et la Chine (5 centres). Nous espérons obtenir l’approbation mondiale en 2O2O, ce qui rendra la thérapie disponible et couverte par les assurances médicales.

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TEXTE ORIGINALUmbilical Cord Blood Mononuclear Cells Restore Walking, Bowel, and Bladder Function

Last year, we published studies from our clinical trials in China which showed that umbilical cord blood mononuclear cells (UCBMNC) transplanted into the spinal cord, coupled with intensive locomotor training, restored walking in L5 of 20 of people with chronic complete spinal cord injury. Over half recovered independent bladder and bowel function. (ln previous mailings I shared the details of thèse trials.) Stemcyte, the world’s largest commercial cord blood banking company agreed to sponsor clinical trials to obtain regulatory approval of UCBMNC treatment of chronic spinal cord injury. To get regulatory approval of UCBMNC treatment of spinal cord injury we must do phase lll trials.

Therefore, we have proposed trials in lndia and the U.S. to transplant UCBMNC into 18 patients in each trial and randomize the patients to 6-weeks of lithium or placebo, followed by intensive 6:6:6 locomotor training. ln addition to showing whether lithium is beneficialwhen given with UCBMNC, these trials will confirm that the cells can be safely transplanted in lndia and the U.S. and patients can be trained to walk 6 hours a day, 6 days a week, for 6 months.

The U.S. FDA met with us in January 2016 and requested two additions. They asked us to transplant human UCBMNC into the spinal cord of immune-incompetent rats to see what happened to the cells and to where they migrated. They also asked us to include a group of patients who received walking training only. We agreed. The rat studies should be completed by mid-June, at which time, we will submit the final application for the clinical trial. If approved, the U.S. trial will start this Fall.

We also proposed a trialof 18 patients in Taiwan to transplant UCBMNC into 9 patients and untethering surgery without transplants in 9 patients, with each group getting 6:6:6 locomotor training. The latter will be offered free UCBMNC transplants at one year. This trial will show whether untethering surgery and walking training without cells restore walking, bowel, and bladder function and whether pretransplant locomotor training will enhance the effects of transplants.

Hopefully, these trials will be approved this summer so clinical trials can be started in 2OI7. lf the trials show the cells can be transplanted, intensive locomotor training can be done in three countries, and that there is a significant difference between patients who received transplants or only untethering surgery, we will proceed to phase lll trials in the U.S., China, lndia, and Europe in 2019. If the US and lndia trials show that lithium is not beneficial, we will omit it from the Phase 3 trials to be held in the United States (6 centers), Europe (Norway and ltaly), lndia (3 centers), and China (5 centers). We hope to get worldwide approval by 2O2O, making the therapy both available and covered by insurance.

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